帕替西兰国内有没有上市

帕替西兰国内有没有上市,帕替西兰(Patisiran)于2018年8月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）成人患者。目前国内未上市。

帕替西兰（patisiran）是一种针对淀粉样变性多发性神经病的新疗法，近年来备受关注。这种药物通过特定机制抑制导致神经病变的淀粉样蛋白的生成，显示出良好的疗效和安全性。那么，在国内市场上，帕替西兰是否已经上市呢？本文将对此进行深入探讨。

1. 帕替西兰的基本信息

帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物，旨在治疗家族性淀粉样变性多发性神经病（hATTR amyloidosis）。该药物通过靶向并降解转甲状腺激素（TTR）mRNA，从而抑制TTR蛋白的合成，减少淀粉样蛋白的积累。临床试验表明，帕替西兰能够显著改善患者的神经功能和生活质量。

2. 国内上市进程

截至目前，帕替西兰在中国国内是否上市尚无明确信息。根据药品注册流程，任何新药在获得充分的临床数据和安全性评估后，需向国家药品监督管理局（NMPA）提交上市申请。目前，国内对该药物的投资和研究逐渐增加，相关临床试验也在进行中。

3. 与国外市场的对比

在国际市场上，帕替西兰已经获得批准并上市，尤其是在欧美地区，受到了患者和医疗专业人员的广泛认可。这一点为中国市场的推广提供了借鉴。由于不同国家的药品监管政策和市场需求存在差异，因此帕替西兰在国内的上市时间表可能会有所滞后。

4. 未来展望

尽管目前尚不清楚帕替西兰在国内的具体上市时间，但随着对淀粉样变性多发性神经病的认识加深和相关研究的推进，未来将有可能带来更多的新疗法。同时，国内相关企业和研究机构的投入也为药物审批提供了更多机会，希望能够尽早让患者获得这项创新治疗。

综上所述，尽管帕替西兰在国内尚未上市，但其作为一种潜在的治疗选择，未来仍有望为淀粉样变性多发性神经病患者带来新的希望。患者以及家庭应密切关注相关动态，以获得及时的信息和帮助。