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α-甘露糖苷症
溶酶体性脂肪酶缺乏
依库珠单抗 Eculizumab-aeeb BKEMV
适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血。治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
曲格列汀 Trelagliptin TEGLIDX
改善2型糖尿病成年人的血糖控制
非布司他 Febuxostat FEBUSODX
适用于痛风,高尿酸血症患者的治疗
帕罗培特立帕肽 Palopegteriparatide Yorvipath
适用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症
托法替尼 Tofacitinib TOFADX
适用于类风湿关节炎、银屑病关节炎和溃疡性结肠炎的治疗。
乌帕替尼 Upadacitinib UPADX
适用于治疗患有中度至重度类风湿性关节炎、银屑病、溃疡性结肠炎、强直性脊柱炎的成人。
雷西纳德 Lesinurad Lerar
适用与一种黄嘌呤氧化酶抑制剂联用于痛风关联高尿酸血症的治疗。
曲格列汀 Trelagliptin Tresptin
适用于改善2型糖尿病成年人的血糖控制。
恩格列净 Empagliflozin Enflon
适用于成年2型糖尿病的血糖控制、降低患有2型糖尿病和已确定的心血管疾病中成人心血管死亡风险。
Vabysmo双特异性抗体 法瑞西单抗
治疗新生血管年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿的患者
替尔泊肽 Mounjaro tirzepatide
改善成年二型糖尿病糖尿病患者的血糖控制
奥司他丁 Isturisa
适用于皮质醇增多症、库欣综合征和高胆固醇血症等疾病的患者
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