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舍立帕酶 cerliponase alfa的治疗效果
舍立帕酶 cerliponase alfa用法用量:推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。
药品别称
Brineura
适应人群
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
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药品文章
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舍立帕酶国内多少钱
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2025-06-07 08:33:03
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舍立帕酶的作用与功效及副作用
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2025-05-27 18:05:52
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舍立帕酶有副作用吗
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2025-05-26 14:15:46
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舍立帕酶的作用功效及副作用
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2025-05-05 15:49:30
药品问答
问
舍立帕酶纳入医保了吗
答
舍立帕酶纳入医保了吗,舍立帕酶(Cerliponase alfa)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)的药物,该病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,主要影响儿童,导致神经系统逐步退化和功能丧失。目前,关于舍立帕酶是否纳入医保的消息备受关注,这直接关系到患者的治疗可及性和经济负担。 1. 舍立帕酶的药物简介 舍立帕酶是一种酶替代疗法,主要针对由CLN2基因突变引起的神经元蜡样脂褐质沉积症。该药物通过补充患者缺乏的特定酶,帮助分解在大脑和其他组织中积累的脂质,减缓疾病的进程。临床试验表明,舍立帕酶在改善患者的运动能力和认知功能方面具有显著效果,成为了该病患者的希望所在。 2. 医保纳入的必要性 对于许多罕见病患者而言,治疗费用往往是一个巨大的经济负担。舍立帕酶的价格较高,因此纳入医保显得尤为重要。纳入医保后,患者可以减少自付费用,获得更为合理的医疗保障,从而提高患者及家庭的生活质量。此外,医保的支持也将有利于提升公众对罕见病的认识和关注。 3. 目前医保政策动向 截至目前,舍立帕酶是否纳入医保尚未有明确的官方消息。各地医保政策的差异和医保目录的调整都可能影响药物的纳入情况。目前,各地的卫生部门和医疗机构正在积极评估舍立帕酶的临床效果和经济价值,以便在未来的医保谈判中为患者争取更多福利。 4. 患者的呼声与希望 越来越多的患者家庭和医疗机构开始呼吁舍立帕酶加入医保,希望通过社会力量进一步推动相应的政策改革。他们期待着能获得更有效的治疗,同时减轻家庭的经济负担,过上更好的生活。患者的这种呼声,也在慢慢引起社会的关注与重视。 在总结来看,舍立帕酶的医保纳入问题不仅关乎药物的可及性,也关系到无数家庭的未来。希望相关政策能够尽快明确,为患者带来更多的治疗希望与保障。
已帮助1195人
2025-06-10 12:13:16
问
舍立帕酶是什么时候上市的
答
舍立帕酶是什么时候上市的,舍立帕酶(Cerliponase alfa)美国上市时间:2017年4月27日;目前国内未上市。舍立帕酶是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(Niemann-Pick病类型C)的药物,其商品名为Cerliponase alfa。这种疾病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,患者往往在儿童时期开始出现症状,并逐渐导致严重的神经系统损伤。舍立帕酶的上市为这些患者带来了新的希望,下面将介绍舍立帕酶的上市时间及其相关背景。 1. 舍立帕酶的研发背景 舍立帕酶的研发始于对神经元蜡样脂褐质沉积症病理机制的深入研究。这种疾病是由于细胞内的脂质代谢异常导致的,病患者体内会积累一种名为蜡样脂褐质的物质,最终引起神经元的损伤和死亡。针对这种疾病的治疗一直是医学界的难题,科学家们希望通过酶替代疗法来逆转这一过程。 2. 舍立帕酶的上市时间 舍立帕酶于2017年获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,并于同年在欧洲获准上市。这一批准标志着这一新疗法的正式推出,为不少患者提供了及时的治疗选择。随着时间的推移,医生与患者的了解和应用逐渐增多,而相关的数据也支持了舍立帕酶在改善患者生活质量方面的积极效果。 3. 舍立帕酶的治疗效果 临床研究表明,舍立帕酶能够显著减缓神经元蜡样脂褐质沉积症患者的病程进展,有助于改善运动能力与认知功能。虽然它并不能根治该病,但在一定程度上控制了病情发展,为患者及其家庭提供了希望。此外,舍立帕酶的用药方式相对方便,可以通过脑室内注射的方式进行施用。 4. 面临的挑战与前景 尽管舍立帕酶的上市为患者带来了好消息,但在实际应用中仍面临一些挑战,包括药物的高成本、医疗资源分配不均,以及患者对新疗法的适应情况等。在未来,应该加强对这种疾病的早期筛查与诊断,同时持续进行临床研究,以期进一步提升治疗效果和患者的生活质量。 舍立帕酶的上市代表着神经元蜡样脂褐质沉积症治疗领域的一次重要进步。通过对这一罕见病的研究与治疗,医学界显示出了积极的探索与进展,希望在不久的将来,能够有更多用于治疗罕见疾病的新药问世,造福更多患者。
已帮助1022人
2025-05-20 15:59:02
问
舍立帕酶有哪些注意事项和副作用
答
舍立帕酶有哪些注意事项和副作用,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2型)的酶替代疗法。该疾病是一种神经退行性疾病,主要影响儿童,导致神经功能逐渐丧失。舍立帕酶通过补充缺乏的酶,旨在改善患者的生活质量和延缓病情的发展。在使用这种药物时,患者及其家属需要了解一些注意事项和潜在的副作用,以确保治疗的安全和有效。 1. 使用前的注意事项 在使用舍立帕酶之前,患者需要进行全面的医学评估,包括过敏史和其他药物使用情况。医生会询问是否有对舍立帕酶或其成分过敏的历史。此外,患者需告知医生是否正在使用其他药物,以避免药物之间的相互作用。 2. 使用方法 舍立帕酶通常通过脑室内注射的方式给药,患者应在医生的指导下进行注射。必须遵循剂量和给药频率的要求,以确保治疗的有效性。注射应由专业医务人员进行,以降低相关风险。 3. 常见副作用 使用舍立帕酶可能会出现一些副作用,包括但不限于注射部位的反应(如红肿、疼痛或瘙痒)、发热、乏力等。这些副作用通常是暂时的,随着身体逐渐适应治疗而减轻。患者在接受治疗时,应定期与医生沟通,及时报告任何不适症状。 4. 监测与随访 在治疗过程中,患者需要定期进行医学检查,以监测药物的效果以及可能出现的副作用。医生可能会建议进行影像学检查、实验室检查等,以全面评估患者的健康状况和病情进展。定期随访能够帮助医疗团队及时调整治疗方案,以达到最佳的治疗效果。 舍立帕酶作为一种新兴的治疗选择,给神经元蜡样脂褐质沉积症患者带来了希望。在使用过程中,患者需充分了解相关的注意事项和副作用,以确保治疗的安全和有效。治疗过程中与医生保持良好的沟通,能够帮助患者更好地应对可能出现的挑战,改善生活质量。
已帮助1505人
2025-05-07 15:38:57
问
使用舍立帕酶的注意事项有哪些
答
使用舍立帕酶的注意事项有哪些,舍立帕酶(cerliponase alfa)需注意:由专业医生指导给药,确保操作正确。定期检查皮肤完整性和装置是否泄漏。定期检测脑脊液以防感染。关注心血管反应,监测生命体征。遵循医嘱,不自行调整剂量。舍立帕酶(cerliponase alfa)用法用量:推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2型)患者的特殊酶替代疗法。该药物通过补充缺失的酶,帮助减缓病程进展,改善患者的生活质量。使用舍立帕酶时需遵循一些注意事项,以确保安全有效地进行治疗。本文将详细讨论这些注意事项。 1. 剂量与给药方式 舍立帕酶的给药剂量应严格遵循医师的指导。通常情况下,药物通过脑室内注射方式给药,护士或其他受过培训的医护人员应执行注射操作。药物的剂量通常基于患者的体重,因此在治疗前需要对患者进行准确称重和评估。 2. 不良反应监测 使用舍立帕酶可能会出现一些不良反应,包括但不限于注射部位的反应、发热、头痛等。因此,患者在接受治疗后应定期监测身体状况,及时向医生汇报任何异常症状。医生会根据不良反应的出现情况调整治疗方案。 3. 过敏反应的注意 在临床使用舍立帕酶时,需特别关注过敏反应的风险。患者在首次用药时应在医院中进行观察,以便及时发现和处理可能出现的过敏现象。在使用之前,应详细询问患者的过敏史,确保其未对该药物或成分有过敏反应。 4. 科学的康复方案 为了提高舍立帕酶的疗效,患者在接受药物治疗的同时,还应配合针对性的康复训练,包括物理治疗、语言治疗等。这些康复措施能有效促进患者的功能恢复,提高生活质量。家属也应积极参与,给予心理支持和鼓励。 舍立帕酶为神经元蜡样脂褐质沉积症的患者提供了治疗希望,但在使用过程中应密切关注安全性和疗效。遵循上述注意事项,将有助于确保患者获得最佳的治疗效果,提高生活质量。对于任何不适或疑虑,请务必及时咨询专业医疗人员。
已帮助1354人
2025-03-10 08:58:38
问
舍立帕酶医保报销需要哪些手续
答
舍立帕酶医保报销需要哪些手续,舍立帕酶(cerliponase alfa)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。舍立帕酶是治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的一种特异性酶,近年来逐渐引起了医学界的关注。由于患者需要长期使用该药物,了解其医保报销的相关手续显得尤为重要。本文将详细介绍舍立帕酶医保报销所需的各种手续,帮助患者顺利获得治疗。 1. 县级医保申请材料 患者在申请舍立帕酶的医保报销时,首先需要准备相关的医疗证明材料。这些材料通常包括医生开具的处方、病历和诊断证明书等。县级医保管理部门要求患者提供这些材料以证明其确诊为神经元蜡样脂褐质沉积症,并且确实需要使用舍立帕酶进行治疗。 2. 医保定点医院的选择 患者需要确认治疗舍立帕酶的医院是否为医保定点医院。通常情况下,只有在医保定点医院开具的药物和治疗,才能享受医保报销的优惠政策。因此,患者应向当地医保部门询问,确认指定的医院及其相关规定。 3. 费用审核和报销流程 在提交申请材料后,医保部门将对患者的费用进行审核。患者需要填写医保报销申请表,并附上相关的医疗票据和费用清单。审核过程通常需要一定的时间,患者应耐心等待,并在此期间保持与医保部门的沟通,以便及时了解进展情况。 4. 注意事项 患者在申请医保报销的过程中,还需要注意一些细节。例如,药物的使用期限、用药剂量以及相关的随访检查等信息都需要妥善记录,以备审核时查验。此外,患者必须确保提交的所有资料真实有效,若发现虚假信息,将会影响报销进程。 了解舍立帕酶的医保报销手续,不仅能够帮助患者减轻经济负担,也能确保他们能够按时获得所需的治疗。对于患者及其家属而言,积极了解相关政策、认真准备材料,将大大提高医保报销的成功率。希望本文的信息能对需要的患者提供有益的帮助。
已帮助1411人
2025-03-07 13:04:27
问
舍立帕酶报销有什么规定
答
舍立帕酶报销有什么规定,舍立帕酶(cerliponase alfa)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。舍立帕酶(Cerliponase Alfa)是一种针对神经元蜡样脂褐质沉积症(Niemann-Pick Disease type C)的疗法,用于减缓这一罕见疾病相关的神经退行性变。这种药物的报销政策因地区和政策变化而有所不同,理解其报销规定对于患者和家属而言尤为重要。本文将全面探讨舍立帕酶的报销政策及相关注意事项。 1. 报销政策概述 舍立帕酶的报销政策通常受国家和地方医疗保险政策的影响。在某些国家和地区,舍立帕酶可能被纳入特殊药物清单,符合特定条件的患者可以享受相应的医疗报销。患者在考虑治疗前,需咨询相关的医疗保险机构,了解具体的报销细则。 2. 适用人群 舍立帕酶的报销通常限于确诊为神经元蜡样脂褐质沉积症的患者。患者在申请报销时,必须提供正式的医学诊断证明,包括病历资料和相关检查结果。此外,医疗机构也需具备相应的资质,以便于患者顺利获得治疗与报销。 3. 申报流程 患者或其法定代理人需按所在地区的要求提交报销申请。这通常包括填写申请表格、提供医疗证明、药物处方及相关检查的费用清单等材料。申请流程可能会涉及多层级的审核,建议患者及时与医院的医保办公室或负责报销的社会服务机构联系,以确保材料的准备和提交无误。 4. 注意事项 在申请舍立帕酶的报销时,患者应注意各项材料的准确性与完整性,不同地区对于药物报销的标准和要求也可能存在差异。此外,患者需关注药物的使用期限和副作用信息,以及个人的健康状况,以便在治疗过程中做出合适的调整。若报销申请被拒绝,不妨寻求专业人士的建议,了解可能的上诉途径。 综上所述,舍立帕酶的报销政策涉及多个方面,包括适用人群、申报流程及注意事项等。为了顺利获得相应的医疗支持,患者应提前了解相关政策和规定,确保在获取治疗的同时,能够实现经济上的合理负担。
已帮助996人
2025-03-02 11:14:19
问
舍立帕酶的禁忌和注意事项是什么
答
舍立帕酶的禁忌和注意事项是什么,舍立帕酶(cerliponase alfa)需注意:由专业医生指导给药,确保操作正确。定期检查皮肤完整性和装置是否泄漏。定期检测脑脊液以防感染。关注心血管反应,监测生命体征。遵循医嘱,不自行调整剂量。舍立帕酶(cerliponase alfa)的禁忌主要包括对药物中其他成分过敏的患者禁用。此外,对于存在严重感染、活动性免疫系统疾病或严重神经系统疾病的患者,也应避免使用。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(Niemann-Pick disease type C)的酶替代疗法药物。这种遗传性疾病导致脑部神经细胞的退化,影响患者的运动和认知能力。虽然舍立帕酶在部分患者中显示出积极的疗效,但使用该药物时,需特别注意其禁忌和注意事项,以确保安全和效果。 1. 禁忌症 舍立帕酶的使用存在几种明确的禁忌症。首先,已知对该药物或其任何成分过敏的患者不应使用。此外,严重的基础疾病或伴随有严重并发症的患者,可能会面临更高的风险,因此需要在医生的指导下仔细评估。 2. 注意事项 在使用舍立帕酶之前,医生应评估患者的整体健康状况,包括伴随疾病和正在使用的其他药物。这是因为某些药物与舍立帕酶可能会相互作用,影响其疗效或引发不良反应。除此之外,患者的肝肾功能也需关注,因这会影响药物的代谢和排泄。 3. 不良反应监测 在接受舍立帕酶治疗的过程中,患者需定期进行健康监测。常见的不良反应包括发热、头痛、恶心以及静脉注射部位的反应等。如果患者出现严重不良反应或过敏反应,应立即停止用药并就医。 4. 用药指导 患者在接受舍立帕酶治疗时,需遵循医师提供的用药指导,确保按照规定的剂量和频率进行注射。任何剂量的自我调整都可能导致治疗效果的不稳定或不良后果。同时,需定期接受检查,以便及早发现潜在问题。 总的来说,舍立帕酶作为治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的一种有效药物,但在使用时必须充分了解其禁忌和注意事项。患者在用药前与医疗团队进行详细沟通,确保能够安全有效地接受治疗。
已帮助1358人
2025-02-16 08:06:24