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依特立生 Eteplirsen的注意事项
注意事项
接受EXONDYS 51治疗的患者曾发生超敏反应,包括支气管痉挛、胸痛、咳嗽、心动过速和荨麻疹。
如果发生超敏反应,应进行适当的医学治疗,并考虑减缓输注或中断EXONDYS 51给药。
药品别称
Exondys51
适应人群
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
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依特立生 Eteplirsen说明书
依特立生 Eteplirsen适应症
依特立生 Eteplirsen治疗效果
依特立生 Eteplirsen副作用
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药品文章
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依特立生(Eteplirsen)药物相互作用是什么
已帮助1476人
2025-07-23 16:57:27
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依特立生(Eteplirsen)的副作用和处理措施
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2025-07-18 17:08:54
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依特立生(Eteplirsen)的疗效与作用及副作用
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2025-07-05 16:04:06
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依特立生(Eteplirsen)的用法用量及副作用
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2025-07-03 15:09:12
药品问答
问
依特立生(Eteplirsen)有副作用吗
答
依特立生(Eteplirsen)有副作用吗,Eteplirsen(Eteplirsen)常见副作用有:1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血;2、肌肉疼痛或肌肉无力;3、发热;4、呼吸问题,包括咳嗽、气喘或呼吸急促;5、恶心和呕吐;6、过敏反应,皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。Eteplirsen(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物,其疗效如下:1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD,它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质;2、疗效的程度因患者的具体基因型而异,有些患者可能获益较少或没有明显改善;3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果,尤其是那些具有特定基因突变的患者;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。依特立生(Eteplirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的治疗药物。该药物主要通过改变肌肉细胞内一种称为“肌萎缩蛋白”(dystrophin)的产生方式,旨在修复或替代因基因缺陷而缺失的肌萎缩蛋白。尽管依特立生在临床应用中展现出一定的疗效,但如同许多药物一样,其使用也可能伴随副作用。 1. 副作用概述 依特立生在临床试验中显示出良好的耐受性,大多数患者对药物的耐受情况较好。临床数据也表明,部分患者可能会经历副作用。这些副作用可能包括注射部位的不适、过敏反应、头痛以及肌肉疼痛等。随着时间的推移,患者需要定期监测身体状况,以及时发现副作用的发生。 2. 过敏反应 依特立生的使用可能引起过敏反应,表现为皮疹、瘙痒、呼吸困难等症状。虽然过敏反应并不常见,但对于有药物过敏历史的患者,使用本药物时需格外小心。在医生的指导下,如果出现任何过敏反应,患者应及时停止用药并寻求医疗帮助。 3. 注射部位反应 作为一种注射药物,依特立生的注射部位可能会出现红肿、疼痛或皮下淤血等反应。这些反应通常是暂时的,可以通过冷敷和休息来缓解。医务人员会指导患者如何正确进行注射,以降低注射部位反应的风险。 4. 长期安全性 至于依特立生的长期安全性,目前尚缺乏充分的数据。临床试验中的参与者通常持续用药仅为较短时间,长期使用的副作用有待进一步观察。医学界鼓励医生和患者在用药过程中保持密切沟通,及时报告任何不适或异常症状,以便于进行适当的调整或处理。 依特立生作为针对杜氏肌营养不良症的创新治疗药物,虽为患者带来了新的治疗希望,但使用过程中仍需谨慎,密切关注可能出现的副作用。在治疗过程中,患者应定期复诊,与医生保持沟通,确保用药安全与有效。希望未来的研究能够进一步揭示依特立生的长远影响,帮助患者更好地管理这种罕见疾病。
已帮助1270人
2025-07-10 14:33:46
问
依特立生(Eteplirsen)的副作用是什么
答
依特立生(Eteplirsen)的副作用是什么,Eteplirsen(Eteplirsen)常见副作用有:1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血;2、肌肉疼痛或肌肉无力;3、发热;4、呼吸问题,包括咳嗽、气喘或呼吸急促;5、恶心和呕吐;6、过敏反应,皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。Eteplirsen(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物,其疗效如下:1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD,它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质;2、疗效的程度因患者的具体基因型而异,有些患者可能获益较少或没有明显改善;3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果,尤其是那些具有特定基因突变的患者;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)的药物。该药物通过修复缺陷的肌肉蛋白质—肌营养不良蛋白(dystrophin),来改善患者的肌肉功能。在讨论这一药物的疗效时,了解其可能的副作用同样至关重要,这可以帮助患者和医疗服务提供者做出更好的治疗决策。 1. 依特立生的常见副作用 依特立生的使用过程中,一些患者可能会经历一些常见的副作用。这些副作用包括,恶心、头痛、疲劳、注射部位的反应(如疼痛、红肿或瘙痒)等。这些症状通常较为轻微,并且在继续治疗的过程中可能会逐渐减轻。 2. 肝功能影响 在一些患者中,依特立生的使用可能会对肝功能产生影响。这包括转氨酶水平的升高,可能指示肝脏的炎症或损伤。因此,接受该治疗的患者需要定期监测肝功能,以确保其在可接受的范围内。 3. 心血管系统影响 另一项需要关注的副作用是依特立生可能对心血管系统产生影响。部分患者报告出现心悸、心动过速等症状。这些影响往往与肌营养不良症本身的病理变化有关,但在依特立生的治疗过程中亦需要加以关注和评估。 4. 过敏反应 在极少数情况下,患者可能会对依特立生产生过敏反应。这些反应可能包括皮疹、呼吸困难、喉咙肿胀等,严重者可能导致过敏性休克。一旦出现这些症状,患者应立即寻求医疗帮助。 对于考虑使用依特立生的杜氏肌营养不良症患者来说,了解其潜在副作用十分重要。与医疗专业人员的深入交流将有助于患者做出明智的治疗选择,并最大程度地减轻风险。通过定期检查和监测,患者可以在使用依特立生期间更好地管理自身的健康状况。
已帮助1414人
2025-07-06 16:00:31
问
依特立生(Eteplirsen)医保可以报销吗
答
依特立生(Eteplirsen)医保可以报销吗,依特立生(Eteplirsen)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。依特立生(Eteplirsen)是一种新型的基因治疗药物,主要用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)。这种罕见的遗传性疾病会导致肌肉逐渐无力和萎缩,患者的生活质量受到严重影响。随着依特立生的上市,许多患者及其家庭关心的是这一药物是否能够被医保报销,本文将对此进行探讨。 1. 依特立生的适应症与作用机制 依特立生是一种针对特定类型杜氏肌营养不良症患者的抗病毒药物,尤其是那些携带特定突变的患者。它通过促进肌肉中缺失的肌肉蛋白的产生,帮助改善肌肉功能和延缓病情进展。由于DMD是一种遗传性疾病,患者通常在儿童时期出现症状,因此及早使用依特立生对患者的生存质量和运动能力至关重要。 2. 当前医保政策的相关规定 依特立生的医保报销政策在不同国家和地区可能有所不同。在一些发达国家,例如美国,虽然FDA已批准其使用,但医保覆盖情况仍然不尽相同。许多保险公司会基于药物的临床效果和成本效益评估来决定是否提供报销。在中国,医保对新药的审批和报销手续相对复杂,新药上市后需经过评估才能进入医保目录。 3. 患者面临的经济压力 对许多家庭而言,依特立生的昂贵药价可能成为一个沉重的经济负担。在没有医保报销的情况下,患者家庭往往需要承担巨额的医疗费用。这种情况不仅影响患者的治疗选择,也可能影响整个家庭的经济状况。因此,是否能获得医保的支持,成为患者和家庭关注的重要问题。 4. 如何争取医保报销 为了能够获得依特立生的医保报销,患者和家属可以采取一些积极的措施。首先,应详细了解当地的医保政策和新药报销的程序,及时向医生咨询相关信息。其次,收集依特立生的临床效果和使用案例,准备充分的资料向保险公司申请报销。在此过程中,患者的医疗团队,包括医生和社会工作者,都可以提供帮助和支持。 总结而言,依特立生的医保报销问题涉及到复杂的政策、经济和医学因素。患者及其家庭需要积极了解相关政策,寻求专业的指导,以便能够更好地争取所需的治疗资源。希望未来在政策的推动下,更多的患者能够受益于这一重要的治疗选择。
已帮助1504人
2025-06-29 09:31:36
问
依特立生(Eteplirsen)可以用医保吗
答
依特立生(Eteplirsen)可以用医保吗,依特立生(Eteplirsen)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。关于依特立生(Eteplirsen)是否可以通过医保报销的问题,涉及到杜氏肌营养不良症的治疗和患者的经济负担。作为一种新型的针对杜氏肌营养不良症的药物,依特立生的费用较高,患者和家庭在面对治疗选择时,对医保能否覆盖这一药物尤为关心。 1. 依特立生简介 依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物,它通过修复特定的基因突变来提高肌肉蛋白质的生成。DMD是一种导致肌肉逐渐萎缩和无力的遗传性疾病,常见于男孩,患者通常在幼年时期便显现症状。依特立生的出现为患者提供了一种新的治疗选择,然而其昂贵的价格也给家庭带来了极大的经济压力。 2. 医保政策概述 在中国,药品的医保报销政策通常由国家和地方政府共同制定。新的药品进入医保目录需要经过严格的审核过程,包括临床证明其疗效和安全性、成本效益分析等。依特立生作为一款新药,其是否能够纳入医保,需视其在治疗效果和经济性方面的综合评估而定。 3. 临床效果与经济考虑 对于依特立生的治疗效果,相关研究表明,这种药物能够在一定程度上改善患者的肌肉功能,延缓疾病的进展。由于其高昂的价格,许多患者家庭面临巨大的经济负担。因此,从经济角度考虑,医保的覆盖与否将极大影响患者的可及性和整体生存质量。 4. 未来展望 随着对杜氏肌营养不良症及依特立生研究的进一步深入,政策制定者、医疗机构和患者之间的沟通也将愈加紧密。希望未来能有更多的支持政策出台,使得治疗杜氏肌营养不良症的药物能够被更广泛地纳入医保覆盖范围,从而减轻患者和家庭的经济负担,让更多的患者受益。 依特立生作为治疗杜氏肌营养不良症的药物,其医保报销问题直接关系到患者的治疗可及性与生活品质。随着医疗政策的不断进步,希望能为患者的治疗提供更多的保障与支持。
已帮助860人
2025-06-25 10:24:23
问
依特立生(Eteplirsen)是什么时候上市的
答
依特立生(Eteplirsen)是什么时候上市的,依特立生(Eteplirsen)于2016年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市。依特立生(Eteplirsen)是一种用于杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的治疗药物。DMD是一种遗传性肌肉萎缩疾病,主要影响男孩,导致肌肉逐渐无力和萎缩。依特立生的上市为这种疾病的患者带来了新的希望,尤其是在对抗这一病症的治疗选择上。 1. 依特立生的研发背景 依特立生是一种针对特定DMD患者群体的抗病毒药物,主要作用于与肌肉相关的基因缺陷。该药物是通过靶向特定的基因突变来帮助患者生成部分功能性肌肉蛋白,旨在减缓疾病的进展。其研发始于2010年,由美国的Sarepta Therapeutics公司主导。 2. 上市时间 依特立生于2016年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,成为第一个被批准用于DMD治疗的药物。它的上市标志着生物技术领域在罕见病治疗方面的重要进展,也为无数家庭带来了新的希望。 3. 临床试验与审批过程 依特立生的上市过程并非一帆风顺。该药物在临床试验中经历了多个阶段,研究结果显示其在改善肌肉功能方面有一定效果。尽管在临床试验的可及性和有效性上存在争议,FDA最终还是依据其特殊情况,给予了加速审批。这一决定基于对DMD患者迫切医疗需求的考虑,尽管其疗效仍在进一步研究中。 4. 未来展望 依特立生的上市推动了DMD治疗的研究和进展,激励了更多药物的开发和临床探索。未来,随着对基因治疗技术的不断深入研究,不同的DMD治疗方案有望不断涌现,改善患者的生活质量。依特立生的成功上市也为其他罕见病药物的研发提供了借鉴,展现了生物医药领域的无限可能。 依特立生的问世是杜氏肌营养不良症患者医疗史上的重要时刻,它不仅为患者带来了希望,也促使科研人员不断探索和创新,以应对这一复杂的疾病。随着科学技术的发展,我们期待能够看到更多针对DMD及其他罕见病的有效治疗方案出现。
已帮助1205人
2025-06-21 09:44:26
问
依特立生(Eteplirsen)一年需要多少钱
答
依特立生(Eteplirsen)一年需要多少钱,依特立生(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物,这种疾病主要影响男性,导致肌肉逐渐退化和无力。作为一种基因治疗药物,依特立生通过作用于特定的基因突变来改善病情。依特立生的价格一直是患者和家庭面临的重要问题之一。本文将探讨依特立生一年的治疗费用,以及影响费用的因素。 1. 依特立生的基本信息 依特立生是针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的一种具体靶向治疗药物。它的机制主要是通过修复针对该病症的特定基因突变,从而帮助患者改善肌肉功能。尽管如此,依特立生尚未在全球所有地区全面上市,其费用和可及性因国家和地区的不同而异。 2. 治疗费用概述 根据已有的市场数据显示,依特立生的年治疗费用可达到数十万美元。在美国,某些报告指出,依特立生的年费用约为25万美元到50万美元不等,而价格会随着保险覆盖情况和地区政策的变化而有所波动。这一高昂的费用对许多患者家庭来说无疑是个巨大的经济负担。 3. 影响费用的因素 依特立生的费用受到多种因素的影响,包括患者的具体情况、治疗的持续时间、保险公司的报销政策、以及所在地区的医疗法规等。此外,市场竞争和药物的生产成本也会对价格产生直接影响。通常情况下,有些患者可能通过赞助计划和患者援助计划来减轻经济负担。 4. 患者的经济压力 对于杜氏肌营养不良症患者及其家庭来说,高昂的医疗费用给他们带来了巨大的经济压力。许多患者家庭可能需要动用积蓄,甚至借款以支付治疗费用。这不仅对患者的身体健康产生影响,还可能导致家庭关系的紧张。面对这种情况,社会的关注和政策的改善显得尤为重要。 依特立生作为一种新兴的药物,为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望,但其高昂的治疗费用也让患者家庭面临严峻挑战。希望随着技术进步和政策支持,未来能进一步降低药物的价格,使更多患者受益。
已帮助1050人
2025-06-05 08:25:48
问
依特立生(Eteplirsen)国内多少钱
答
依特立生(Eteplirsen)国内多少钱,Eteplirsen(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的创新药物。DMD是一种遗传性肌肉退行性疾病,主要影响男孩,导致肌肉逐渐弱化和萎缩。依特立生的出现为患者提供了新的希望,但其昂贵的价格则引发了广泛的关注。本文将探讨依特立生在国内的价格及其相关信息。 1. 依特立生基本概况 依特立生是一种针对DMD的特异性药物,主要通过提升肌肉细胞中缺失肌肉蛋白的重要部分来改善患者的肌肉功能。此药物是通过特定的基因治疗技术研发而成,具有较为针对性的治疗作用。自2016年获得美国FDA批准以来,依特立生已经在多个国家上市,但各地的价格差异很大,这让很多家庭面临经济压力。 2. 国内市场价格 在中国,依特立生的销售价格通常在数十万到上百万人民币之间。这一价格仍然是一个较大的负担,尤其是对于大多数普通家庭而言。根据相关报道,依特立生在国内的具体价格会因地区、医院以及医保政策的不同而有所差异。但是,值得注意的是,目前许多患者仍然难以承受该费用。 3. 保险政策与补助 虽然依特立生的价格相对高昂,但部分地区的医疗保险政策可能对其部分费用进行补助或报销。这种情况多取决于当地的医保政策以及医院的具体执行。在一些大城市,患者可以通过申请特殊药品用药报销来减轻经济负担,但过程往往复杂且需要大量的材料和时间。 4. 患者与家庭的挑战 依特立生的高昂费用给许多DMD患者及其家庭带来了巨大的经济和心理压力。面对病症的同时,家庭还需要承受药物费用的沉重负担。这种情况下,患者家庭通常会积极寻求社会支持或慈善机构的帮助,以减轻生活压力和医疗费用的负担。 总的来说,依特立生(Eteplirsen)作为治疗杜氏肌营养不良症的重要药物,其高昂的国内价格无疑给患者及家庭带来了艰巨的挑战。希望相关部门能够在未来针对此类罕见病药物出台更加优惠的政策,以帮助更多患者获得必要的治疗。
已帮助1479人
2025-05-29 09:46:21
问
依特立生(Eteplirsen)报销有什么规定
答
依特立生(Eteplirsen)报销有什么规定,Eteplirsen(Eteplirsen)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。依特立生(Eteplirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症的治疗药物,广泛受到关注。在报销政策方面,依特立生的相关规定因国家和地区的不同而有所差异。本文将详细探讨依特立生的报销规定,包括适用范围、申请流程、费用承担及患者支持等内容。 1. 适用范围 依特立生主要用于治疗杜氏肌营养不良症,这是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男孩。为了获得报销,患者需符合一定的诊断标准,包括经过基因检测证实的特定遗传突变。某些国家可能会要求患者在使用此药物之前已接受过其他治疗。 2. 申请流程 患者在使用依特立生之前,通常需要由专业的医疗机构进行详细评估,并获得医生的处方。然后,患者及其家庭需向当地的医疗保险机构提交相关申请,附上必要的医学证明材料。申请时,应确保提交的资料齐全,以提高审核通过的可能性。 3. 费用承担 依特立生的价格较为昂贵,因此了解报销比例和自付金额对患者至关重要。在一些国家,医疗保险可能会覆盖部分药品费用,但具体报销比例通常取决于所在地区的政策。患者需咨询当地的健康保险公司,以获取相关费用的最新信息。 4. 患者支持 为了帮助患者更好地应对费用负担,许多制药公司及非营利组织为依特立生的用户提供支持项目。这些项目包括经济援助、咨询服务等,旨在帮助患者更方便地获得所需药物。同时,患者也可以加入相关的患者组织,与其他正在接受治疗的患者分享经验和资源,减轻治疗过程中的压力。 依特立生的报销规定在不同地区具有一定的复杂性,患者应根据自身情况进行详细了解。在专业医生的指导下,合理申请报销,有助于减轻治疗负担,改善生活质量。希望本文能够为患者提供实用的信息,帮助他们更好地应对杜氏肌营养不良症的挑战。
已帮助1395人
2025-05-28 16:24:10