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依特立生 Eteplirsen的治疗效果
依特立生 Eteplirsen推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。
药品别称
Exondys51
适应人群
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
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依特立生 Eteplirsen说明书
依特立生 Eteplirsen适应症
依特立生 Eteplirsen副作用
依特立生 Eteplirsen注意事项
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药品文章
1
依特立生(Eteplirsen)的药物禁忌说明
已帮助1380人
2025-06-13 18:18:07
2
依特立生(Eteplirsen)多少钱一盒
已帮助1269人
2025-06-09 08:03:29
3
依特立生(Eteplirsen)的副作用大不大
已帮助865人
2025-06-08 12:47:25
4
依特立生(Eteplirsen)医保报销比例
已帮助926人
2025-06-06 08:09:29
药品问答
问
依特立生(Eteplirsen)一年需要多少钱
答
依特立生(Eteplirsen)一年需要多少钱,依特立生(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物,这种疾病主要影响男性,导致肌肉逐渐退化和无力。作为一种基因治疗药物,依特立生通过作用于特定的基因突变来改善病情。依特立生的价格一直是患者和家庭面临的重要问题之一。本文将探讨依特立生一年的治疗费用,以及影响费用的因素。 1. 依特立生的基本信息 依特立生是针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的一种具体靶向治疗药物。它的机制主要是通过修复针对该病症的特定基因突变,从而帮助患者改善肌肉功能。尽管如此,依特立生尚未在全球所有地区全面上市,其费用和可及性因国家和地区的不同而异。 2. 治疗费用概述 根据已有的市场数据显示,依特立生的年治疗费用可达到数十万美元。在美国,某些报告指出,依特立生的年费用约为25万美元到50万美元不等,而价格会随着保险覆盖情况和地区政策的变化而有所波动。这一高昂的费用对许多患者家庭来说无疑是个巨大的经济负担。 3. 影响费用的因素 依特立生的费用受到多种因素的影响,包括患者的具体情况、治疗的持续时间、保险公司的报销政策、以及所在地区的医疗法规等。此外,市场竞争和药物的生产成本也会对价格产生直接影响。通常情况下,有些患者可能通过赞助计划和患者援助计划来减轻经济负担。 4. 患者的经济压力 对于杜氏肌营养不良症患者及其家庭来说,高昂的医疗费用给他们带来了巨大的经济压力。许多患者家庭可能需要动用积蓄,甚至借款以支付治疗费用。这不仅对患者的身体健康产生影响,还可能导致家庭关系的紧张。面对这种情况,社会的关注和政策的改善显得尤为重要。 依特立生作为一种新兴的药物,为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望,但其高昂的治疗费用也让患者家庭面临严峻挑战。希望随着技术进步和政策支持,未来能进一步降低药物的价格,使更多患者受益。
已帮助1008人
2025-06-05 08:25:48
问
依特立生(Eteplirsen)国内多少钱
答
依特立生(Eteplirsen)国内多少钱,Eteplirsen(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的创新药物。DMD是一种遗传性肌肉退行性疾病,主要影响男孩,导致肌肉逐渐弱化和萎缩。依特立生的出现为患者提供了新的希望,但其昂贵的价格则引发了广泛的关注。本文将探讨依特立生在国内的价格及其相关信息。 1. 依特立生基本概况 依特立生是一种针对DMD的特异性药物,主要通过提升肌肉细胞中缺失肌肉蛋白的重要部分来改善患者的肌肉功能。此药物是通过特定的基因治疗技术研发而成,具有较为针对性的治疗作用。自2016年获得美国FDA批准以来,依特立生已经在多个国家上市,但各地的价格差异很大,这让很多家庭面临经济压力。 2. 国内市场价格 在中国,依特立生的销售价格通常在数十万到上百万人民币之间。这一价格仍然是一个较大的负担,尤其是对于大多数普通家庭而言。根据相关报道,依特立生在国内的具体价格会因地区、医院以及医保政策的不同而有所差异。但是,值得注意的是,目前许多患者仍然难以承受该费用。 3. 保险政策与补助 虽然依特立生的价格相对高昂,但部分地区的医疗保险政策可能对其部分费用进行补助或报销。这种情况多取决于当地的医保政策以及医院的具体执行。在一些大城市,患者可以通过申请特殊药品用药报销来减轻经济负担,但过程往往复杂且需要大量的材料和时间。 4. 患者与家庭的挑战 依特立生的高昂费用给许多DMD患者及其家庭带来了巨大的经济和心理压力。面对病症的同时,家庭还需要承受药物费用的沉重负担。这种情况下,患者家庭通常会积极寻求社会支持或慈善机构的帮助,以减轻生活压力和医疗费用的负担。 总的来说,依特立生(Eteplirsen)作为治疗杜氏肌营养不良症的重要药物,其高昂的国内价格无疑给患者及家庭带来了艰巨的挑战。希望相关部门能够在未来针对此类罕见病药物出台更加优惠的政策,以帮助更多患者获得必要的治疗。
已帮助1423人
2025-05-29 09:46:21
问
依特立生(Eteplirsen)报销有什么规定
答
依特立生(Eteplirsen)报销有什么规定,Eteplirsen(Eteplirsen)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。依特立生(Eteplirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症的治疗药物,广泛受到关注。在报销政策方面,依特立生的相关规定因国家和地区的不同而有所差异。本文将详细探讨依特立生的报销规定,包括适用范围、申请流程、费用承担及患者支持等内容。 1. 适用范围 依特立生主要用于治疗杜氏肌营养不良症,这是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男孩。为了获得报销,患者需符合一定的诊断标准,包括经过基因检测证实的特定遗传突变。某些国家可能会要求患者在使用此药物之前已接受过其他治疗。 2. 申请流程 患者在使用依特立生之前,通常需要由专业的医疗机构进行详细评估,并获得医生的处方。然后,患者及其家庭需向当地的医疗保险机构提交相关申请,附上必要的医学证明材料。申请时,应确保提交的资料齐全,以提高审核通过的可能性。 3. 费用承担 依特立生的价格较为昂贵,因此了解报销比例和自付金额对患者至关重要。在一些国家,医疗保险可能会覆盖部分药品费用,但具体报销比例通常取决于所在地区的政策。患者需咨询当地的健康保险公司,以获取相关费用的最新信息。 4. 患者支持 为了帮助患者更好地应对费用负担,许多制药公司及非营利组织为依特立生的用户提供支持项目。这些项目包括经济援助、咨询服务等,旨在帮助患者更方便地获得所需药物。同时,患者也可以加入相关的患者组织,与其他正在接受治疗的患者分享经验和资源,减轻治疗过程中的压力。 依特立生的报销规定在不同地区具有一定的复杂性,患者应根据自身情况进行详细了解。在专业医生的指导下,合理申请报销,有助于减轻治疗负担,改善生活质量。希望本文能够为患者提供实用的信息,帮助他们更好地应对杜氏肌营养不良症的挑战。
已帮助1353人
2025-05-28 16:24:10
问
依特立生(Eteplirsen)国内有没有上市
答
依特立生(Eteplirsen)国内有没有上市,依特立生(Eteplirsen)于2016年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市。依特立生(Eteplirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的创新疗法,其在国际上的使用情况备受关注。本文将重点探讨依特立生在中国的上市情况,以及与其相关的背景信息。 1. 杜氏肌营养不良症的背景 杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,通常影响男孩,导致肌肉逐渐无力和萎缩。该病由于缺乏肌肉中关键蛋白质——肌营养不良蛋白,导致患者的日常生活受到严重影响。目前,杜氏肌营养不良症尚无根治方法,现有的治疗手段主要是缓解症状和提高生活质量。 2. 依特立生的作用机制 依特立生是一种抗寡核苷酸药物,通过促进缺失肌营养不良蛋白的产生,达到治疗效果。它的作用机制主要是针对特定的外显子缺失,能够使得肌肉细胞产生一种功能性的小型肌营养不良蛋白,从而改善患者的肌肉功能。依特立生的研发和临床试验证明了其在延缓疾病进展方面的潜力,吸引了众多医学界的关注。 3. 国外上市情况 依特立生于2016年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,成为首个针对杜氏肌营养不良症的药物。其上市标志着医学界在该疾病治疗方面的突破,也为患者带来了新的希望。虽然依特立生的效果在不同患者中可能存在差异,但其作为一项创新疗法,让许多家庭看到了光明的未来。 4. 国内市场现状 截至目前,依特立生尚未在中国正式上市。尽管在国际上取得了成功,但由于审批流程、临床试验数据和市场准入等问题,依特立生能否进入中国市场仍需时间。中国的医学界和药品监管机构对新药的评审过程相对严谨,因此,未来该药物在国内的推广与使用情况还需要进一步观察。此外,国内对于杜氏肌营养不良症的关注度逐渐提高,相关政策和研究也在不断推进,这为依特立生的上市提供了一定的可能性。 综上所述,依特立生在国际市场上已经获得了认可,但在中国仍在等待上市的过程中。随着对杜氏肌营养不良症理解的深入以及治疗选择的多样化,未来可能会有更多药物进入市场,为患者提供更好的治疗选择。希望在不久的将来,依特立生能够在中国上市,帮助更多的患者改善生活质量。
已帮助1461人
2025-05-22 15:10:09
问
依特立生(Eteplirsen)纳入医保了吗
答
依特立生(Eteplirsen)纳入医保了吗,依特立生(Eteplirsen)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物。近年来,随着对肌营养不良症治疗的研究不断深入,这种药物逐渐引起了广泛关注。本文将探讨依特立生是否纳入医保的问题,以及其在治疗杜氏肌营养不良症中的重要性。 1. 依特立生的背景 依特立生是一种针对特定基因突变的治疗药物,主要用于改善部分杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能。DMD是一种由遗传因素引起的致命性肌肉疾病,通常影响儿童,尤其是男孩。依特立生的作用机制在于通过修复缺陷的Dystrophin蛋白,帮助患者维持肌肉功能,提高生活质量。 2. 依特立生的价格及经济负担 尽管依特立生在治疗方面具有潜力,但其高昂的价格使得患者面临巨大的经济压力。根据公开数据显示,依特立生的年治疗费用可达数十万美元,这对于许多家庭来说都是一个巨大的负担。因此,是否将依特立生纳入医保,成为了社会关注的焦点之一。 3. 医保政策的现状 目前,依特立生在我国尚未全面纳入医保范围。根据一些地区的医保政策,虽然部分患者可以通过特殊报销渠道获取部分费用支持,但整体来说,医保的覆盖面并不广泛。这导致许多患者在面对这一昂贵药物时,可能因无力承担高额费用而放弃治疗。 4. 未来的希望 随着社会对肌营养不良症以及相关治疗药物的认识逐渐加深,未来依特立生纳入医保的可能性也在增加。相关机构和组织正在积极推动政策改革,希望能为更多患者提供经济支持,减轻他们的医疗负担。同时,科研机构也在继续对该药物的疗效进行评估,以期为其纳入医保提供更有力的证据支持。 随着医疗政策的不断调整与发展,依特立生作为一种重要的治疗选择,其纳入医保的潜力仍有待观察。无论如何,患者的需求和家庭的负担都亟需被重视,希望未来能够为杜氏肌营养不良症患者提供更加全面的保障。
已帮助1042人
2025-05-19 11:17:25
问
依特立生(Eteplirsen)副作用有哪些
答
依特立生(Eteplirsen)副作用有哪些,Eteplirsen(Eteplirsen)常见副作用有:1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血;2、肌肉疼痛或肌肉无力;3、发热;4、呼吸问题,包括咳嗽、气喘或呼吸急促;5、恶心和呕吐;6、过敏反应,皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。Eteplirsen(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物,其疗效如下:1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD,它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质;2、疗效的程度因患者的具体基因型而异,有些患者可能获益较少或没有明显改善;3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果,尤其是那些具有特定基因突变的患者;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的药物。DMD是一种遗传性肌肉退行性疾病,主要影响男孩,导致肌肉逐渐无力和萎缩。依特立生是一种内源核酸药物,旨在通过修复异常的肌肉蛋白质合成机制来减缓疾病的进展。虽然其疗效备受关注,但如同其他药物,依特立生也可能会引发一些副作用,值得患者和医生仔细关注。 1. 常见副作用 在使用依特立生的患者中,一些常见的副作用可能包括注射部位反应,如疼痛、红肿和硬块。此外,患者还可能报告轻微的发热、乏力和头痛等症状。这些反应通常是短暂的,并未对患者造成严重影响。 2. 消化系统问题 依特立生的另一类副作用涉及消化系统问题,一些患者可能经历恶心、腹泻或其他胃肠不适。这类副作用虽不常见,但仍需患者给予关注,并在症状严重时及时咨询医生。 3. 免疫系统反应 部分使用依特立生的患者可能会出现免疫系统相关的副作用,例如轻微的过敏反应。这些反应可能表现为皮疹、瘙痒或呼吸急促等。如发现严重过敏症状,应立即就医。 4. 长期观察与监测 由于依特立生是一种较新的疗法,医院和医生会推荐对接受治疗的患者进行长期观察与监测,以及时发现任何潜在的副作用以及其对患者整体健康的影响。这种监测有助于医生及时调整用药方案,以确保患者的安全和疗效。 总而言之,依特立生在治疗杜氏肌营养不良症中展现出潜在的疗效,但副作用的可能性也不容忽视。使用该药物的患者在治疗过程中应与医生保持密切沟通,及时反馈任何不适症状,以确保治疗的安全性和有效性。
已帮助872人
2025-05-17 14:49:38
问
依特立生(Eteplirsen)不良反应严重吗
答
依特立生(Eteplirsen)不良反应严重吗,Eteplirsen(Eteplirsen)常见副作用有:1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血;2、肌肉疼痛或肌肉无力;3、发热;4、呼吸问题,包括咳嗽、气喘或呼吸急促;5、恶心和呕吐;6、过敏反应,皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。依特立生(Eteplirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的治疗药物,主要通过促进特定的肌肉蛋白质合成来改善患者的肌肉功能。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,导致肌肉逐渐萎缩和无力,因此,新的疗法如依特立生的出现备受关注。许多患者和家属对于该药物的安全性及其不良反应表现出担忧。本文将探讨依特立生的不良反应是否严重。 1. 不良反应概述 依特立生在临床试验中显示出一定的疗效,但同时也存在着不良反应的不确定性。根据研究数据,最常见的副作用包括注射部位反应、头痛和恶心等。虽然这些反应通常为轻微至中度,但也需要引起患者和医生的重视。 2. 注射部位反应 由于依特立生为注射剂型,许多患者可能会经历注射部位的不适。这些反应可能表现为局部红肿、疼痛和瘙痒,通常在数天内自行缓解。尽管这些症状不算严重,但仍可能影响患者的用药依从性。 3. 其他常见副作用 除了注射部位反应外,依特立生也可能引起其他副作用。研究中发现,一些患者报告经历了头痛、疲劳和轻微的消化系统症状,如恶心。这些副作用虽然对日常生活的影响相对有限,但在某些情况下可能会影响到患者的整体健康状态。 4. 严重副作用的可能性 尽管目前的研究数据表明依特立生的不良反应相对较轻,但也需关注潜在的严重副作用。部分患者在使用过程中可能会出现过敏反应,影响呼吸或引发严重的皮肤问题。这些情况虽然较为少见,但仍需要在用药前与医生充分讨论,确保监测和应对能力。 依特立生作为治疗杜氏肌营养不良症的新型药物,虽然有一定的不良反应风险,但在大部分情况下这些反应是轻微和可控的。患者在使用前务必与医生沟通,评估药物的风险与收益。同时,持续的临床研究也将为药物的安全性提供更多的信息和支持,使患者和医生在治疗时能够做出更加明智的选择。
已帮助1348人
2025-05-02 17:08:04
问
依特立生(Eteplirsen)多少钱可以买到
答
依特立生(Eteplirsen)多少钱可以买到,Eteplirsen(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。Eteplirsen(Eteplirsen)的购买方式有:1、医院药房;2、线上药店;3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用,需根据自身需求选择合适正规的方式购买。依特立生(Eteplirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的基因疗法药物,旨在通过修复突变的腺苷酸脱酸核糖核酸(RNA),以减缓肌肉功能的衰退。这种药物的价格问题常常引发患者及其家庭的关注和讨论。接下来,我们将详细探讨依特立生的价格及其影响因素。 1. 依特立生的价格范围 依特立生的售价一般相对较高,生产商在市场上的定价通常在每年数十万美元的范围内。根据不同的地区和医保政策,具体的售价可能会有所不同。在美国市场上,依特立生的总年花费可能会高达30万美元以上,这对于患者家庭来说是一笔巨大的经济负担。 2. 影响价格的因素 依特立生的价格受到多个因素的影响,包括研发成本、生产成本、市场需求以及医保覆盖政策等。由于杜氏肌营养不良症是一种相对小众的遗传疾病,研发新药的投资回报周期较长,因此制药公司通常会将较高的开发费用转嫁给患者。此外,法规和审批流程的复杂性也可能导致价格上升。 3. 医保覆盖情况 在一些国家和地区,依特立生的费用可能会通过医保进行部分报销。具体的报销政策因地区而异,可能会受到患者所持保险类型及保险公司的限制。一些患者和家庭可能通过申请特定的资助项目或慈善机构来减轻经济负担,但这并不是所有人都能获得的解决方案。 4. 患者家庭应对策略 面对依特立生的高昂价格,许多患者家庭采取积极的应对策略。比如,了解并申请适合自己的医保方案,寻找可行的资助项目,或者与医生沟通,探索其他可能的治疗方案,同时积极参与患者支持组织,获取更多的信息和帮助。这些措施能够在一定程度上缓解财务压力。 总体而言,依特立生作为一种针对杜氏肌营养不良症的创新疗法,虽然有望改善患者的生活质量,但其高昂的价格仍然是一个重要的挑战。患者及其家庭在面对这一问题时,需积极寻求多方面的支持与资源,以减轻经济负担并推动治疗的进程。
已帮助1053人
2025-05-02 12:36:59