首页
文章
问答
疾病
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl的治疗效果
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl推荐剂量:根据患者的体重来确定剂量,即ELEVIDYS剂量(mL)=患者体重(kg)×10。
药品别称
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
适应人群
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
栏目导航栏
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl说明书
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl适应症
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl副作用
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl注意事项
在线
一对一免费为您答疑
已服务超323万人
1分钟内回复
马上提问
药品文章
1
Elevidys的用法用量及副作用
已帮助912人
2025-08-29 12:46:42
2
Elevidys的注意事项,功效作用,不良反应
已帮助943人
2025-08-28 14:00:45
3
Elevidys印度仿制药多少钱一盒
已帮助867人
2025-08-22 15:42:51
4
Elevidys国内多少钱
已帮助936人
2025-08-19 09:52:14
药品问答
问
Elevidys纳入医保了吗
答
Elevidys纳入医保了吗,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种针对杜氏肌营养不良症的基因治疗药物,近年来引起了医学界和患者家庭的广泛关注。随着其临床应用的不断推广,患者和其家属对于该药物能否纳入医保的问题也越来越关心,毕竟医保的覆盖不仅关乎治疗的可及性,也直接影响经济负担。在本文中,我们将分析Elevidys的医保现状以及对杜氏肌营养不良症患者的意义。 1. Elevidys的药物概述 Elevidys作为一种新型的基因治疗药物,旨在通过修复或替代因杜氏肌营养不良症而缺失的关键基因,改善患者的肌肉功能。这种治疗方式与传统的药物治疗截然不同,它直接针对疾病发生的根本原因,为患者提供了新的希望。 2. 杜氏肌营养不良症的挑战 杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传性肌肉疾病,通常在儿童时期表现出明显的肌肉无力,随着年龄的增长,患者的肌肉功能逐渐衰退,最终严重影响生活质量和生存期。目前尚无根治此病的方法,传统的干预措施多为对症治疗,且效果有限。因此,有效的治疗选项如Elevidys的出现,为患者和家庭带来了新的希望。 3. Elevidys的医保现状 至今为止,Elevidys是否纳入医保仍是一个悬而未决的问题。一方面,部分地区已开始对该药物进行试点,考虑将其纳入特殊病种的医保范围;另一方面,由于其昂贵的价格和复杂的治疗流程,医保部门对其覆盖范围持谨慎态度。当前,患者仍需关注最新的医保政策动态,以了解该药物的最新医保进展。 4. 患者的经济负担 假如Elevidys能够成功纳入医保,必将大大减轻杜氏肌营养不良症患者及其家庭的经济压力。治疗费用的减免不仅可以提高患者的治疗积极性,还能让更多的患者获得及时有效的治疗。若无法纳入医保,依然会有很多患者因高昂的医疗费用而无法接受这种新疗法,导致治疗机会不均等的问题。 随着医学技术的不断进步,像Elevidys这样的创新疗法为杜氏肌营养不良症患者提供了新的治疗选择。而是否能够纳入医保,将是影响其推广和患者可及性的关键因素。希望未来能有更多积极的政策出台,让每一个需要帮助的患者都能得到应有的支持与照顾。
已帮助1065人
2025-08-23 11:19:30
问
Elevidys国内有没有上市
答
Elevidys国内有没有上市,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)于2023年6月22日正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)的加速批准,目前国内未上市。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的基因疗法,旨在为这一罕见且致命的遗传性肌肉疾病提供新的治疗选择。近年来,随着生物科技的快速发展,基因疗法逐渐成为医学界的重要研究方向。本文将探讨Elevidys在中国的上市情况及其对杜氏肌营养不良症患者的影响。 1. Elevidys的基本信息 Elevidys是一种通过基因治疗手段,旨在修复DMD患者体内缺失的肌肉蛋白质——肌营养不良蛋白(dystrophin)的药物。该疗法通过向患者的肌肉细胞中引入由病毒载体携带的基因,以促使这些细胞产生正常的肌营养不良蛋白,进而改善肌肉功能和延缓疾病进程。 2. 当前市场状况 截至目前,Elevidys在全球范围内尚未全面上市。根据最新的信息,Elevidys已获得美国FDA的批准,但在中国的上市进程尚未完全明确。由于我国对新药的审批流程相对严格,尤其是针对孤儿药和罕见病的治疗药物,需要经过严格的临床试验和评估。 3. 杜氏肌营养不良症的挑战 杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传性疾病,通常在儿童期发病,导致肌肉逐渐萎缩和无力,最终影响到患者的生活质量。目前,已有一些现有治疗方法,如激素治疗和支持性治疗,但这些方法无法根治病症。基因治疗为DMD患者带来了新的希望。 4. 对患者的影响 如果Elevidys顺利获批并进入中国市场,将为DMD患者提供一种全新的治疗选项。这不仅有助于改善患者的生活质量,还可能改变这一疾病的管理模式。基因治疗的应用将为无数家庭带来新的希望,可能使得很多患者在未来能够过上更健康的生活。 Elevidys作为一种针对杜氏肌营养不良症的前景广阔的基因治疗药物,其在中国的上市情况尚待进一步确立。期待不久的将来,能够对DMD患者的治疗带来显著的进展,为他们的生活带来新的希望。
已帮助1135人
2025-08-12 15:46:43
问
Elevidys在国内上市了吗
答
Elevidys在国内上市了吗,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)于2023年6月22日正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)的加速批准,目前国内未上市。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因治疗药物。近年来,这种药物因其在临床试验中展现出的良好疗效而备受关注。随着Elevidys的研发进展,许多人关注它是否已在国内上市。本文将就此进行深入探讨。 1. Elevidys的背景及作用机制 Elevidys是一种针对杜氏肌营养不良症的基因治疗方案,该病是一种严重的遗传性肌肉疾病,主要影响男孩。该药物通过向患者体内传递一个功能正常的dystrophin基因,旨在纠正肌肉中的基因缺陷,从而减缓疾病的进展。 2. 国内上市现状 截至目前(2025年1月),Elevidys尚未在中国正式上市。尽管其在国际市场上获得了一定的批准和关注,但由于中国的药品审批流程复杂,该药物的上市仍需经过严格的临床试验和监管审批。 3. 临床试验的进展 Elevidys在多个国家进行了不同阶段的临床试验,结果显示其在改善肌肉功能方面的潜力。要在中国获得上市批准,药品必须符合国家药品监督管理局(NMPA)的标准,同时也可能需要进行本土临床试验以验证其安全性和有效性。 4. 对未来的展望 随着对杜氏肌营养不良症研究的深入和基因治疗技术的发展,未来Elevidys进入中国市场的可能性仍然存在。期待随着医学科技的进步,更多患者能够受益于这一创新的治疗方法。 虽然Elevidys在国内尚未上市,然而这一领域的研究和开发仍在推进。希望未来能够为更多杜氏肌营养不良症患者带来新的希望与选择。
已帮助993人
2025-08-09 14:58:00
问
Elevidys副作用有哪些
答
Elevidys副作用有哪些,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的基因疗法,该疾病是一种遗传性肌肉退化疾病,主要影响男性儿童。Elevidys通过引入一种功能性基因,旨在改善肌肉功能和延缓疾病进展。尽管该疗法展现了良好的治疗潜力,但与任何药物或疗法一样,Elevidys也可能伴随着一些副作用,了解这些副作用对于患者及其家属至关重要。 1. 常见副作用 Elevidys在临床试验中观察到了一些常见副作用,包括注射部位反应,如红肿、疼痛和瘙痒。这些反应通常是局部的,可能会在接受治疗后几天内缓解。此外,一些患者可能会经历发热、疲劳和头痛等全身性反应。 2. 免疫系统反应 使用Elevidys治疗的患者可能会出现免疫系统的异常反应。由于该疗法涉及基因的引入和表达,机体免疫系统可能会对新基因产生反应,导致炎症或过敏现象。在某些情况下,这可能会影响治疗的效果。 3. 心脏和其他器官效应 在个别病例中,有研究表明Elevidys可能会对心脏及其他器官产生影响。因此,接受治疗的患者需要定期进行心脏检测,并关注任何不寻常的症状,例如胸痛、心悸或呼吸困难。这些潜在的影响强调了在使用新疗法时进行监测和随访的重要性。 4. 长期副作用的未知性 尽管Elevidys在短期内的效果和副作用得到了初步评估,但对于其长期副作用仍需要更多的研究。由于基因疗法的相对新颖性,长期影响尚未完全了解。因此,患者在接受治疗时应与医生密切沟通,定期检查身体状况,以确保及时识别和处理可能出现的问题。 Elevidys的副作用是一个复杂而多样化的领域,患者和家属在考虑使用该疗法时应全面了解可能的风险和益处。随着对这种新型疗法研究的深入,未来可能会有更多信息和数据,帮助患者更好地管理治疗过程。
已帮助925人
2025-07-28 12:21:51
问
Elevidys的副作用是什么
答
Elevidys的副作用是什么,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种新型基因疗法,旨在治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD),这是一种遗传性肌肉退行性疾病。尽管该疗法为患者提供了新的希望,但与所有药物和治疗手段一样,Elevidys也可能伴随一些副作用。本文将详细探讨Elevidys的副作用,以帮助患者、家属和医疗工作者更好地了解这一疗法。 1. 注射部位反应 Elevidys的给药方式通常是通过注射。患者在治疗后可能会出现注射部位的反应,包括疼痛、红肿、瘙痒或淤血。这些反应通常是轻微的,且在几天内会逐渐消失。 2. 免疫反应 作为一种基因疗法,Elevidys有可能引发患者的免疫系统反应。部分患者可能会对治疗中的外源性成分产生免疫反应,表现为发热、疲劳或过敏反应。尽管严重情况相对少见,但仍需密切监测患者的免疫状态,以防出现严重的过敏反应。 3. 肝功能异常 Elevidys可能会影响肝脏功能,有些患者在治疗后出现肝酶升高的情况。这种现象在临床试验中有所记录,因此医生在治疗期间会定期监测患者的肝功能指标,以确保其安全。 4. 神经系统副作用 在一些病例中,患者可能会报告轻微的神经系统副作用,包括头痛、晕眩或乏力。这些症状一般是短暂的,但仍然要求在治疗过程中注意观察,并与医疗专业人员沟通。 通过对Elevidys副作用的了解,患者和医疗团队能够更好地管理潜在的不良反应。尽管可能存在副作用,但Elevidys为杜氏肌营养不良症患者带来了新的治疗希望。在使用该疗法之前,患者应与医生进行充分沟通,以评估潜在风险和收益,做出知情决定。最重要的是,持续的医疗监测和支持对于治疗过程中确保患者的安全和疗效至关重要。
已帮助1486人
2025-07-23 13:11:06
问
Elevidys国外代购多少钱一盒
答
Elevidys国外代购多少钱一盒,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的代购价格是2306万元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种为杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)患者提供的基因治疗药物。该药物通过修复导致肌肉退化的基因缺陷,旨在改善患者的运动能力和生活质量。虽然Elevidys在某些国家和地区的上市进程中获得了积极的反馈,但许多患者在寻找该药物时也面临着价格和获取方式的问题。接下来,我们将深入探讨Elevidys的国外代购价格以及相关的注意事项。 1. Elevidys的价格概况 Elevidys在国外的售价因国家和销售渠道的不同而异。根据2023年的资料显示,Elevidys的价格通常在数十万到百万人民币之间,这主要取决于当地的医疗政策、药品供给情况以及相关的保险覆盖。由于这一药物的研发和生产成本较高,患者在购买时需要充分准备经济预算。 2. 代购渠道的选择 在寻找Elevidys的代购渠道时,患者应该考虑多个因素,包括代购的信誉、价格和售后服务。建议患者选择经过验证的代购平台或专业药品代购机构,以确保所采购的药品是正品,避免因低价而购入假药或过期药物。在选择代购时,最好咨询医生或有经验的患者,获取可靠的推荐。 3. 购买的法律和规定 由于Elevidys属于处方药,患者在国外购买时需遵循相关的法律法规。在一些国家,私人购买进口药物是被允许的,但在其他地区则可能会限制。因此,在进行代购之前,患者应了解所在国家的药品进口政策,以避免因违反法律而导致的处罚或药物被扣留。 4. 保险的覆盖情况 部分患者可以通过医疗保险来减轻Elevidys的经济负担,但这通常取决于保险公司的政策及该药物是否列入其覆盖范围。建议患者在购买之前,与保险公司进行确认,了解具体的报销条款和覆盖范围,以便合理安排预算。 在当前医疗技术日益发展的背景下,Elevidys为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。尽管购买过程可能面临一些挑战,但通过合理规划和选择适合的渠道,患者有望获得所需的治疗。无论在价格、渠道、法律还是保险方面,患者和家属都应充分了解相关信息,以确保顺利购买并使用这一重要的治疗药物。
已帮助969人
2025-07-19 09:02:00
问
Elevidys的使用注意事项有哪些
答
Elevidys的使用注意事项有哪些,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)需遵医嘱,适用于4至5岁DMD患者,需评估适应症和身体状况。注意观察不良反应,如急性严重肝损伤等,并及时就医。遵循用药指导,不自行调整。定期随访和检查,确保安全和有效。如有不适或疑似过敏,及时告知医生。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的基因治疗药物。该药物在临床试验中表现出良好的效果,能有效改善患者的肌肉功能并延缓疾病的进展。在使用上仍需注意一些关键事项,以确保治疗的安全性和有效性。下面将详细介绍使用Elevidys时需注意的事项。 1. 使用前的评估 在使用Elevidys之前,必须进行全面的医学评估,包括详细的病史、基因检测以及肌肉功能评估。这些检查有助于确定患者是否适合该治疗,并评估潜在的风险和收益。 2. 适应症与禁忌症 Elevidys专门针对杜氏肌营养不良症的患者,通常适用于特定基因缺失的个体。治疗前需确认患者的基因突变类型,确保其符合适应症。同时,对有严重过敏史或其它相关疾病的患者,应谨慎使用。 3. 给药方式与剂量 Elevidys主要通过静脉注射的方式给药。根据临床医生的建议,严格按照剂量和频率进行给药,切勿随意调整,以免影响治疗效果或导致不良反应。 4. 潜在的不良反应 使用Elevidys后,可能出现一些不良反应,如注射部位的反应、发热、肌肉疼痛等。患者在接受治疗后,应密切监测这些反应。如有严重不适,应及时联系医生并进行必要的处理。 综上所述,Elevidys作为一种新型基因治疗药物,在杜氏肌营养不良症的治疗中展现出前景。但患者在使用过程中需遵循相关的使用注意事项,以保证治疗的安全与有效。在治疗开始之前,与专业医务人员的沟通和评估是至关重要的,这将为患者的健康提供更有力的保障。
已帮助1299人
2025-07-16 09:39:39
问
Elevidys多少钱一盒
答
Elevidys多少钱一盒,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的代购价格是2306万元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。Elevidys是一种新型基因治疗药物,全名为delandistrogene moxeparvovec-rokl,专门用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)。这种罕见的遗传性疾病导致肌肉逐渐无力和萎缩,严重影响患者的生活质量和寿命。随着Elevidys的推出,患者及其家庭希望能通过这种创新治疗改善病情、延缓疾病进程。Elevidys的价格也是患者尤为关注的话题之一。 1. Elevidys的治疗机理 Elevidys通过引入一种功能性基因,旨在替代因突变导致失活的肌营养不良蛋白(Dystrophin)。这种治疗机制能够帮助修复受损的肌肉细胞,促进肌肉的稳定性和功能,从而减缓疾病的进程。因为DMD是由于一种遗传缺陷引起的,这种基因治疗的潜力在于它能从根本上解决该缺陷。 2. Elevidys的价格定位 关于Elevidys的价格,截至2023年,市场上的信息显示,一盒Elevidys的售价在几十万美元的范围内。具体的价格因地区、医疗保险覆盖范围和个人费用负担而有所不同。这一价格水平让许多患者和家庭面临经济上的巨大压力,因为他们不仅需要支付高额的药物费用,还有可能涉及到随后的治疗和护理成本。 3. 保险和补助的选择 考虑到Elevidys的高昂价格,许多患者和家庭会寻求医疗保险和其他财务支持的帮助。一些国家和地区的医疗保险可能会部分覆盖该药物的费用。此外,患者还可以关注相关的慈善机构和基金,它们有时会提供经济援助,以帮助患者承担治疗费用。因此,咨询专业医疗服务提供者以寻求最佳的财务规划和支持是非常必要的。 4. 未来的展望 随着医学研究的持续发展,对杜氏肌营养不良症的治疗策略也在不断进步。尽管Elevidys的价格较高,但它为DMD患者带来了新的希望。在未来,随着更多类似技术和药物的研发,价格有可能逐渐降低,从而使这种创新疗法能够惠及更多的患者。继续关注这一领域的发展动态将是至关重要的。 总体而言,Elevidys的推出为杜氏肌营养不良症患者开启了一扇新的希望之窗。尽管高昂的价格让许多人感到沉重压力,但希望在不久的将来,能够有更多的支持和更可承受的治疗方案出现,从而帮助更多患者获得所需的治疗。
已帮助1305人
2025-06-30 12:12:27