Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

别称

Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

适应人群

治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

温馨提示:外包装仅供参考,请在药师指导下购买和使用。药品信息仅供医学药学专业人士阅读

Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl的说明

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)主要适用于4至5岁的患有杜氏肌营养不良症(DMD)的儿童患者。这些患者需要具备可独立行走的能力,并且其DMD基因突变类型应为该药品所针对的范围内。

Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
药品别称
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
适应人群
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
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Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl说明书概述

  【适应症】

  Elevidys用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者。

  【推荐剂量和用法】

  Elevidys仅用于单剂量静脉输注。

  推荐剂量:Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。

  【剂型和强度】

  Elevidys是一种用于静脉输注的混悬液,标称浓度为1.33 × 1013 vg/ml。

  Elevidys在定制的套件中提供,内含10到70个10ml单剂量小瓶,每个试剂盒构成一个剂量单位。

  【禁忌症】

  Elevidys禁用于DMD基因外显子8和或外显子9有任何缺失的患者。

  【警告和注意事项】

  1.急性严重肝损伤

  观察到急性严重肝损伤,输注Elevidys前监测肝功能。

  2.免疫介导的肌炎

  DMD基因缺失的患者,外显子1至17和/或外显子59至71可能有严重的风险免疫介导的肌炎反应。

  3.心肌炎

  观察到心肌炎和肌钙蛋白- 1升高。输注Elevidys前和每周监测肌钙蛋白- 1。

  4.对AAVrh74的预先免疫

  对其进行基线测试。

  【不良反应】

  研究中观察到最常见的不良反应(发生率≥5%)是呕吐和恶心,肝功能增高,发热和血小板减少症。

  【药物相互作用】

  在开始使用Elevidys之前所需的皮质类固醇方案之前,请考虑患者的疫苗接种情况。如果可能的话,应根据当前的免疫指南为患者提供最新的免疫接种。疫苗接种应在皮质类固醇疗法开始前至少4周完成。

  【贮藏】

  Elevidys的运输和交付温度不超过零下60℃。直立存放在2℃至8℃的环境下,Elevidys可冷藏长达14天。不要重新冷冻。不要摇晃。一旦恢复到室温,不要放回冰箱。遵循当地的生物废弃物处理指南。



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