苯巴那酯 cenobamate

是一种处方药，用于治疗成人部分发作性癫痫，目前不知道Xcopri（cenobamate）在儿童中是否安全有效

地夫可特 Deflazacort

是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）

戈洛迪森 golodirsen

是一种反义寡核苷酸，适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

贝卡普勒明 becaplermin

是一种人血小板衍生生长因子，适用于治疗延伸至皮下组织或皮下组织并有足够血液供应的下肢糖尿病神经性溃疡。

胰高血糖素 Glucagon

适用于： 用于治疗儿童和成人糖尿病患者的严重低血糖症。 作为放射检查期间使用的诊断辅助工具，以暂时抑制成年患者胃肠道的运动

曲罗芦单抗 tralokinumab

Adtralza适用于治疗适合全身治疗的成年患者的中度至重度特应性皮炎

菲达替尼 Fedratinib

适用于治疗患有原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症骨髓纤维化的成年患者的疾病相关脾肿大或症状

沙格司亭 Sargramostim

急性髓性白血病（AML）、骨髓重构、骨髓抑制剂量辐射（急性放射综合征的造血综合症[H-ARS]）

albrioza sodium phenylbutyrate and taurursodiol

适用于治疗成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)

西他列汀二甲双胍 sitagliptin and metformin

当用西格列汀和二甲双胍缓释剂治疗适当时，可用作饮食和运动的辅助剂，以改善2型糖尿病患者的血糖控制

氯苯唑酸 tafamidis

适用于成人成年心肌病（ATTR-CM）患者的野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗。

瑞武丽珠单抗 Ravulizumab

Ultomiris适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者、Ultomiris适用于治疗体重10kg或以上的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者