依库珠单抗在中国获批扩展适应症,成为治疗儿童难治性重症肌无力的新选择
2026年1月26日,阿斯利康宣布其靶向药物舒立瑞®(依库珠单抗注射液,英文名:Soliris®)在中国的适应症获得扩展,正式批准用于治疗6岁及以上抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)儿童患者。这一批准使得依库珠单抗成为中国首个、也是唯一一个获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗药物。

依库珠单抗:全球首个C5补体抑制剂
依库珠单抗是全球首个C5补体抑制剂,具有通过选择性抑制末端补体C5的激活来调节免疫系统的作用。补体系统是人体免疫防御的重要组成部分,但当其过度激活时,可能会对身体健康细胞产生攻击。依库珠单抗通过精确抑制这一过程,帮助控制和减轻由补体系统失调引起的疾病。该药物在完成诱导剂量期后,每两周进行一次静脉给药。
依库珠单抗的先前获批与市场布局
依库珠单抗最早于2018年8月23日在中国获批,用于治疗阵发性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。2020年,阿斯利康以390亿美元收购了Alexion,获得了包括依库珠单抗和另一款长效补体C5抑制剂Ultomiris(Ravulizumab)在内的重要产品。
临床试验结果:依库珠单抗显著改善儿童gMG症状
此次扩展适应症的批准是基于依库珠单抗在难治性gMG儿童患者中的III期临床试验(ECU-MG-303)结果。在该研究中,依库珠单抗在第26周时相较于基线,在重症肌无力定量评分(QMG)总分方面表现出显著改善,差异达到统计学显著性(-5.8[95% CI:-8.4,-3.13];p=0.0004)。这一结果证明了依库珠单抗在治疗儿童gMG方面的显著临床效果。
全球注册进展:多个地区进行申报
依库珠单抗针对儿童难治性全身型重症肌无力的适应症正在向多个国家和地区的卫生监管机构进行申报。2023年,依库珠单抗已在中国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人难治性全身型重症肌无力(gMG)患者。此外,该药物还在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获批,用于治疗特定类型的成人和儿童全身型重症肌无力患者。
展望未来
依库珠单抗的批准为儿童gMG患者带来了新的治疗选择,也进一步巩固了该药物在全球范围内的市场地位。随着更多国家和地区的批准,依库珠单抗有望帮助更多患有难治性全身型重症肌无力的患者,改善他们的生活质量,并为其他补体相关疾病的治疗提供新的思路和可能。