丽珠医药创新痛风治疗药物获批临床试验,长效疗效或颠覆传统治疗模式

2025年6月24日,丽珠医药宣布其1类创新药YJH-012注射液已获得国家药品监督管理局的批准,开始在痛风适应症中进行临床试验。这款新型药物采用小干扰RNA(siRNA)技术,有望改变痛风的传统治疗方式,提供更长效的治疗方案。
与传统痛风治疗药物需要每日服用不同,YJH-012的设计理念是通过一次腹部皮下注射,药效能够持续3到6个月。这一创新治疗方法的出现,标志着痛风治疗的一个重要突破。据悉,这项研发项目的投入资金已超过2500万人民币。
痛风是一种由高尿酸血症引发的关节炎类疾病,近年来随着生活水平的提高,患病人数逐年增加,尤其是在年轻人群中。全球大约有15.6亿高尿酸血症患者,其中10%的人可能发展为痛风。数据显示,中国痛风患病率约为1%,并且呈现出明显的年轻化趋势。然而,现有的治疗药物治疗效果不足,降尿酸的达标率低,且存在副作用,亟需更为安全、长效的新疗法。
传统痛风治疗的挑战
当前的痛风治疗方案面临多重挑战。急性期常用的非甾体抗炎药、秋水仙碱或皮质类固醇仅能暂时缓解症状,并无法根治病因。尽管降尿酸药物能够有效降低血尿酸水平,但其治疗达标率较低,且部分药物存在肝毒性、肾毒性等安全隐患,个别患者还会出现严重的过敏反应。
YJH-012的核心创新与优势
丽珠医药的YJH-012注射液与传统治疗药物的主要区别在于采用了小干扰RNA(siRNA)技术,这使得药物能够从基因层面抑制尿酸的生成,从而达到长效的治疗效果。传统药物通过抑制尿酸合成相关酶来降低血尿酸水平,而YJH-012则直接干预尿酸的基因合成过程,打破了现有药物的治疗机制,提供了更根本的解决方案。
更值得关注的是,YJH-012具有显著的长效作用。通过化学修饰增强的siRNA稳定性、肝靶向递送系统以及细胞内缓释机制,单次给药后能够维持3-6个月的持续疗效,这使得患者不再需要每天服药,极大提高了治疗的便捷性和依从性。
此外,YJH-012在药效动力学方面也具有明显优势。与传统治疗方式不同,YJH-012的尿酸抑制效果呈现平稳上升,能够长时间维持稳定状态,避免了现有治疗中常见的“溶晶反应”,即尿酸过快下降导致的二次痛风发作问题。
未来展望与合作背景
YJH-012是丽珠医药与佑嘉(杭州)生物医药科技有限公司联合研发的成果。根据2024年12月双方达成的协议,佑嘉生物获得了YJH-012的首付款及里程碑付款,而丽珠医药则获得了该药物的全球独家开发、生产和商业化权益。此举为丽珠医药在痛风治疗领域的进一步拓展奠定了坚实基础。
总体来看,YJH-012的研发不仅填补了痛风治疗领域的空白,也为全球痛风患者带来了全新的治疗希望,具有广阔的市场前景和临床价值。随着临床试验的逐步推进,这款新型药物有望在未来成为痛风治疗领域的一颗耀眼新星。