国家药监局批准马塔西单抗注射液上市,为血友病患者带来新希望
近日,国家药品监督管理局(NMPA)正式批准 Pfizer Inc.(辉瑞公司) 申报的 马塔西单抗注射液(英文名:Marstacimab Injection,商品名:友瑞宁)在中国上市。
该药物的批准为部分血友病患者带来了全新的预防治疗选择,标志着我国在罕见出血性疾病管理领域迈出重要一步。
适应症范围:为A型和B型重型血友病患者提供预防方案
友瑞宁适用于 12岁及以上、体重≥35 kg 的儿童及成人,用于以下两类人群的常规出血预防或降低出血发作频率:
不存在凝血因子VIII抑制物的 重型A型血友病患者(先天性凝血因子VIII缺乏,FVIII<1%);
不存在凝血因子IX抑制物的 重型B型血友病患者(先天性凝血因子IX缺乏,FIX<1%)。
通过改善凝血通路功能,友瑞宁可有效降低自发性出血和关节出血风险,从而提升患者的生活质量。
疾病背景:血友病治疗仍面临多重挑战
血友病是一种由凝血因子缺陷引起的先天性出血性疾病,主要表现为反复出血、关节损伤及运动功能障碍。
传统的治疗以凝血因子替代疗法为主,但长期注射频繁、存在抗体(抑制物)产生风险,给患者带来较大负担。
因此,开发安全、持久、便捷的新型预防用药一直是全球血友病治疗领域的重点方向。

新药意义:预防为主,改善长期管理
马塔西单抗注射液的上市,为重型A型和B型血友病患者提供了新的常规预防性治疗手段。
与传统凝血因子替代疗法不同,它能够通过靶向凝血通路关键节点,减少出血事件的发生,从而降低长期治疗的复杂性和经济负担。
专家指出,这一药物的引入将进一步完善我国血友病的治疗体系,为临床医生提供更多个体化治疗选择,也为患者的长期管理带来切实获益。
展望:血友病治疗步入精准与长期防控新阶段
友瑞宁的批准不仅意味着中国血友病治疗药物管线的进一步丰富,也体现了国家在罕见病药物审评审批方面的高效推进。
未来,随着更多创新疗法的引进和临床实践积累,血友病有望从“被动止血”迈向“主动预防与长期控制”的新阶段。