赛诺菲阿夫凯泰(星舒平®)获批上市
2025年12月17日,赛诺菲(Sanofi)宣布,其创新药阿夫凯泰(Aficamten,中文商品名:星舒平®)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。该药物用于治疗纽约心脏病协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者,以改善其运动耐力和临床症状。这标志着中国HCM药物治疗领域迎来了又一重要进展。

小分子肌球蛋白抑制剂:精准调控心肌收缩
阿夫凯泰是一款口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂(Cardiac Myosin Inhibitor, CMI),由美国Cytokinetics公司自主研发。
该药物通过优化化学结构,在改善药物代谢特征与安全范围的同时,精准调控心肌收缩力。
其机制是减少心肌细胞中活性肌球蛋白的产力横桥数量,从而抑制肥厚型心肌病中出现的心肌过度收缩现象,改善心脏舒张功能与血流动力学状态。
2020年,Cytokinetics授予箕星药业在大中华区的开发与商业化独家权益。
随后在2024年,赛诺菲收购了该权益,正式接手阿夫凯泰在中国的临床与市场推进工作,进一步强化其在心血管疾病领域的布局。
肥厚型心肌病:最常见的遗传性心脏疾病之一
肥厚型心肌病(Hypertrophic Cardiomyopathy, HCM)是一种遗传性心肌结构异常性疾病,被认为是全球最常见的遗传性心血管疾病之一。
由于早期筛查不足,HCM的真实发病率可能被低估,现有流行病学数据显示,其患病率至少为1/200。
在临床上,HCM可分为梗阻性(约占2/3)与非梗阻性(约占1/3)两类。
前者由于左心室流出道受阻,常引起一系列心血管症状,如活动后呼吸困难、胸闷、心悸、晕厥及运动耐力下降等,严重时可导致心力衰竭或心源性猝死。
高致残、高风险疾病亟需创新药物
HCM患者的主要临床风险包括心力衰竭、心律失常及血栓栓塞性卒中。
研究显示,在医院就诊的HCM患者中,年死亡率约为2%~4%。其中,青少年及运动人群的心脏性猝死风险尤为突出,而中老年患者则更容易出现心衰或卒中相关并发症。
长期以来,HCM的药物治疗以β受体阻滞剂和钙通道阻滞剂为主,但疗效有限,部分患者仍需接受外科手术或经导管消融以缓解左室流出道梗阻。
阿夫凯泰的上市,为这一患者群体提供了非侵入性、机制创新的新型治疗方案。
创新突破:改善症状与运动耐力
临床研究表明,阿夫凯泰可显著改善患者的运动能力与自觉症状,并在维持心功能稳定的同时,降低左室流出道压差。
相较于传统治疗方案,该药物的靶向机制更加精准,能够帮助患者恢复心脏功能平衡,显著提高生活质量。
结语:开启HCM治疗新时代
阿夫凯泰(星舒平®)的获批,不仅是中国首批上市的心肌肌球蛋白抑制剂之一,也是赛诺菲在心血管疾病领域的重要战略成果。未来,随着该药在国内的临床推广和真实世界数据积累,预计将为中国肥厚型心肌病患者带来更安全、更有效的个体化治疗选择,开启心脏疾病精准治疗的新篇章。