阿斯利康戈鲁利单抗在中国递交上市申请,或用于治疗重症肌无力
12月24日,国家药品审评中心(CDE)官网信息显示,阿斯利康(AstraZeneca)研发的创新抗体药物戈鲁利单抗(Gefurulimab)已在中国正式申报上市。结合其临床试验进展来看,此次递交申请的适应症大概率为全身型重症肌无力(gMG),这意味着针对该罕见自身免疫疾病的治疗领域将迎来新的国际药物选择。

创新设计:兼具小分子渗透性与长效半衰期
戈鲁利单抗是一种“迷你双抗”(Mini Antibody),分子量仅约25kD,结构上仅保留了靶向C5蛋白的重链可变区(VH),并与特异性结合白蛋白(Albumin)的抗体片段融合。
这种独特设计带来两大优势:
更强的组织渗透能力——小分子结构使其更易穿透组织屏障;
延长体内半衰期——通过与白蛋白结合,药物在体内可维持更持久的药效。
靶向补体C5:重症肌无力治疗新策略
全身型重症肌无力(gMG)是一种由自身免疫反应引起的神经肌肉传导障碍疾病,其核心机制之一是补体系统的异常激活。戈鲁利单抗通过靶向并抑制补体C5的活性,阻断终末补体复合物的形成,从而减少神经肌肉接头的破坏,帮助改善肌肉无力等临床症状。这一机制与已上市的补体C5抑制剂(如依库珠单抗)相似,但戈鲁利单抗凭借更小的分子结构,或将在药代动力学和给药便捷性上展现出优势。
全球布局:中国市场或成关键一环
戈鲁利单抗是阿斯利康在罕见病及免疫疾病领域的重要布局之一。目前,该药物已在多国展开临床研究,涵盖重症肌无力、补体相关肾病等适应症。
此次在中国递交上市申请,表明阿斯利康正在加速其全球同步开发步伐,也预示着中国患者将更早受益于前沿的补体靶向治疗方案。
展望:为gMG患者带来更多治疗选择
随着补体通路抑制剂不断创新,重症肌无力的治疗格局正在被重塑。戈鲁利单抗凭借其小分子量、高渗透性与长效机制,有望成为该领域又一具有突破性的生物制剂,为患者提供更灵活、安全且高效的治疗选择。