礼来的替尔泊肽注射液拟获CDE突破性疗法认定,聚焦代谢相关性脂肪性肝病
近日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网显示,礼来公司申报的替尔泊肽注射液有望被纳入突破性疗法目录,适应症为代谢相关性脂肪性肝病(MASH)。这一认定反映出替尔泊肽在治疗该慢性肝病领域的潜力和临床价值。

MASH简介:严重的代谢性肝病,亟需有效干预
代谢相关性脂肪性肝病(MASH)是由肝脏脂肪积聚引起的进展性慢性肝病,是代谢相关脂肪性肝病(MASLD)中的严重类型。该病多见于超重及肥胖人群,约有三分之一患者同时患有MASH。肝脏脂肪长期累积可导致炎症反应和显著纤维化,约20%的病例最终可能发展成肝硬化甚至肝癌,严重危害患者健康。
替尔泊肽为GLP-1/GIP双受体激动剂,已获多项适应症批准
替尔泊肽是一种创新的GLP-1/GIP双受体激动剂,目前已获中国批准用于成人2型糖尿病的血糖管理、体重控制及阻塞性睡眠呼吸暂停治疗。其治疗2型糖尿病的适应症也已纳入2025年医保目录,2026年1月1日起正式实施报销政策,显示其市场及临床认可度较高。
二期临床试验显示替尔泊肽治疗MASH效果显著
2024年6月,礼来在欧洲肝病学会(EASL)年会上发布了替尔泊肽治疗MASH的Ⅱ期临床试验数据。结果显示,接受替尔泊肽治疗的患者在52周后,其肝组织学缓解率明显优于安慰剂组。具体来看,5mg、10mg及15mg剂量组的比例分别达51.85%、62.8%和73.3%,而安慰剂组仅为13.2%,达到主要疗效终点。
次要疗效指标也显著优于对照组
在改善肝纤维化方面,替尔泊肽各剂量组均取得积极进展,分别有59.1%、53.3%和54.2%的患者纤维化程度较基线改善≥1阶段且未恶化MASH,而安慰剂组仅为32.8%。此外,替尔泊肽治疗还改善了体重、肝脏损伤相关血液及生物标志物,显示其对肝脏脂肪沉积、炎症以及纤维化具有多重积极影响。
替尔泊肽展现显著肝纤维化改善潜力,临床意义突出
所有测试剂量组均表现出对肝纤维化阶段的显著改善,体现出替尔泊肽在治疗MASH方面的临床可行性和重要意义。该药有望填补当前无特效治疗方案的空白,为代谢相关脂肪性肝病患者带来新的希望。
未来展望:加速审批进程,推动治疗新突破
礼来公司将继续推进替尔泊肽在MASH领域的后续临床及审批工作,借助突破性疗法认定加速推动其正式上市。随着更多证据的积累,替尔泊肽有望成为MASH及相关代谢肝病患者的首选治疗药物,改善患者长期健康状况。