索特西普(Sotatercept)获优先审评,聚焦肺动脉高压治疗
1月23日,CDE官网公布,默沙东(Merck)的索特西普(Sotatercept)已被纳入优先审评程序,拟用于治疗成人肺动脉高压(PAH,WHO第1组肺高血压)。该药物旨在提升患者的运动能力和世界卫生组织(WHO)功能分级(FC),同时降低临床恶化事件发生率,包括因PAH住院、肺移植以及患者死亡。

索特西普作用机制及背景
索特西普是一种由Acceleron Pharma研发的创新型ACVR2A-Fc融合蛋白,能够选择性结合转化生长因子β(TGF-β)超家族的相关配体。通过调整肺动脉壁及右心室内促进细胞增殖与抑制细胞增殖信号的平衡,索特西普发挥抑制细胞过度增殖、逆转血管重塑并保持血管畅通的治疗效果。2021年9月,默沙东以115亿美元收购了Acceleron Pharma,从而将索特西普纳入其产品管线。
FDA批准上市,索特西普迈出关键一步
2024年3月26日,索特西普以英文商品名Winrevair获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,正式登陆市场,用于治疗成人肺动脉高压(WHO第1组)。该药物不仅能提升患者运动耐力,还能改善WHO功能分级,减少临床恶化风险。
国内市场获批,索特西普助力肺动脉高压患者
2026年1月5日,索特西普在中国上市,商品名为“欣瑞来”,获批适应症为治疗WHO功能分级II至III级的肺动脉高压成年患者。其临床优势包括显著提高运动能力和功能状态,改善患者整体生活质量。
结语
索特西普作为一款靶向TGF-β信号通路的新型药物,正在为肺动脉高压患者带来新的治疗希望。随着在欧美及中国市场的相继获批,其将在改善PAH患者预后和日常生活中发挥重要作用。未来,随着更多临床数据的积累,索特西普有望成为肺动脉高压治疗的关键药物之一。