辉瑞马塔西单抗新适应症申请获受理，聚焦先天性血友病伴抑制剂患者
2026年1月22日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公布，辉瑞制药申报的马塔西单抗注射液新适应症上市申请正式受理，注册类别归为2.2类。结合公开资料及临床试验动态，推测此次申请的新适应症主要针对存在凝血因子VIII或IX抑制剂的先天性血友病患者，旨在抑制其出血倾向。
靶向组织因子途径抑制物，马塔西单抗创新机制助力血友病治疗
马塔西单抗(Marstacimab，代号PF-6741086)是辉瑞开发的一款单克隆抗体，精准作用于组织因子途径抑制物(TFPI)K2结构域。作为血友病再平衡疗法的重要成员，TFPI在人体中天然具备调控止血与防止异常血栓形成的作用。马塔西单抗通过抑制TFPI，促进血液凝固过程的恢复，从而帮助减少血友病患者的出血事件。
关键III期临床试验显示显著疗效与良好安全性
辉瑞曾开展全球多中心的III期开放标签试验BASIS(注册号NCT03938792)，涵盖12至75岁患有重型血友病A(FVIII活性<1%)或者中重型至重型血友病B(FIX活性≤2%)的青少年及成人患者，该群体中包括存在和不存在凝血因子抑制剂的个体。研究结果显示，预防性使用马塔西单抗相比传统按需旁路制剂治疗显著降低年出血率，且安全性良好，未见严重不良反应。
多国获批，首个针对B型血友病的固定剂量皮下注射药物
马塔西单抗已在美国、欧盟、日本及中国获得批准，用于规律性治疗12岁以上、体重至少35公斤、无凝血因子抑制物的重度血友病A或B患者，以减少出血次数。值得注意的是，该药成为全球首款B型血友病每周一次的皮下注射治疗方案，同时也是首个适用于A型和B型血友病的固定剂量药物，为患者提供了更为便捷和稳定的治疗选择。
展望未来
此次新适应症申请的受理，标志着辉瑞再次拓展马塔西单抗在血友病治疗中的应用范围。随着更多临床数据的积累和监管审批的推进，预计该药将为合并凝血因子抑制剂的复杂血友病患者带来新的治疗希望，改善其生活质量并降低出血风险。
温馨提示：医疗科普知识仅供参考，不作诊断依据；无行医资格切勿自行操作，若有不适请到医院就诊。
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糖尿病患者为什么容易患白内障？
回答：糖尿病是一种常见的慢性代谢性疾病，其主要特征为慢性高血糖状态。近年来，临床研究发现，糖尿病患者在眼科方面的并发症中，白内障的发生率明显高于非糖尿病人群。其原因主要涉及糖代谢异常对眼部结构的影响以及相关的病理生理过程。 白内障是一种眼内晶状体的浑浊，导致视力逐渐下降。糖尿病患者更易患白内障，主要原因包括高血糖导致的糖基化反应与氧化应激。具体而言，持续的高血糖环境促使晶状体中的蛋白质发生糖基化修饰，形成糖基化蛋白质沉积，从而改变晶状体的透明性。此外，糖尿病还会引发晶状体内的氧化应激反应，产生大量活性氧自由基，破坏晶状体细胞的结构和功能，加速浑浊形成。 此外，糖尿病患者常伴有微血管病变，这也可能影响晶状体的血液供应与代谢，进一步促进白内障的形成。血糖控制不良和伴随的联合疾病也会增加白内障发生的风险。 为了预防与延缓白内障的发生，糖尿病患者应注重血糖的良好控制，保持血糖在合理范围内。此外，均衡的营养、规律的作息、适当的体育锻炼以及定期的眼科检查也十分重要。尤其是在出现视力模糊或视物变形等症状时，应及时就医，明确诊断，进行必要的手术或治疗措施。 糖尿病患者由于血糖异常引发的多种病理变化，使得白内障的风险增加。科学的管理方式和及时的眼部检查，有助于减少白内障带来的视觉损害，提高生活质量。养成良好的生活习惯和遵医嘱治疗，是有效预防和控制这一并发症的关键。 -
多毛症和多囊卵巢综合征有什么关系？
回答：多毛症（Hirsutism）和多囊卵巢综合征（Polycystic Ovary Syndrome，PCOS）是女性常见的内分泌相关疾病，两者之间存在一定的关联，但本质上具有不同的发病机制。理解二者的关系及其临床表现，有助于早期识别和科学管理相关疾病。 多毛症是一种以男性化毛发分布为特征的症状，表现为面部、胸部、背部等区域出现过度生长的毛发。其发生主要与雄激素水平升高或毛发毛囊对雄激素的敏感性增加相关。多毛症可以由多种原因引起，包括内源性雄激素过多（如多囊卵巢综合征、先天性肾上腺皮质增生症等）以及外源性激素的应用。 多囊卵巢综合征是一种多因素、多径路引起的综合征，特征包括排卵障碍、多囊性卵巢形态、雄激素水平升高以及代谢异常等。其核心在于卵巢的多囊性改变和胰岛素抵抗等代谢问题，这些都可能引发血中雄激素水平的升高，从而引起诸如多毛症、痤疮、多余的男性性征等表现。 二者的关系主要体现在雄激素水平的变化上。多囊卵巢综合征是引起多毛症的常见原因之一，约有30%至70%的PCOS患者会出现多毛症表现。这是因为PCOS导致卵巢和/或肾上腺的雄激素分泌增多，刺激毛囊过度生发，从而出现身体和面部多毛。此外，胰岛素抵抗伴随雄激素的升高，也可能促进毛发生长，形成多毛症。 在临床表现方面，多毛症的主要表现是面部、胸部、腹部、背部和四肢的不正常毛发增生。患者可能伴随月经不调、痤疮、多余的男性特征（如声音变粗、睾丸样肥胖）等症状。而多囊卵巢综合征除了多毛症外，还表现为排卵异常、月经不规律、卵巢多囊样改变、体重增加、胰岛素抵抗及代谢异常。 诊断上，识别多毛症的根本原因极为关键。血液检测雄激素水平、激素六项、超声检查卵巢形态等是常用手段。而多囊卵巢综合征则依据Rotterdam标准，即存在排卵障碍、多囊卵巢形态，伴随雄激素过多或相关临床表现。 治疗措施旨在调节激素水平和改善代谢异常。例如，口服避孕药常用于控制雄激素水平和调节月经；抗雄激素药物如螺内酯可以有效减轻多毛症；改善胰岛素抵抗的药物（如二甲双胍）也常被应用。同时，生活方式干预，包括合理饮食和规律运动，对于改善PCOS相关症状效果显著。 多毛症和多囊卵巢综合征密切相关，二者在临床表现及病理机制上存在交互作用。科学的诊断和个体化的治疗方案，有助于改善患者的生活质量，减少潜在的并发症，达到全面管理的目标。 -
外阴白斑和外阴白癜风有什么区别？
回答：外阴白斑和外阴白癜风都是常见的女性外阴部位皮肤病，但两者在临床表现、病因、诊断方法等方面存在明显差异。正确识别两者对于及时采取有效治疗措施具有重要意义。 外阴白斑，又称为“外阴白斑症”或“外阴白斑病”，主要表现为外阴部皮肤出现的弥漫性或局限性白色斑块。这些白斑通常呈现为淡白色、光滑，无明显鳞屑或疣状变化。有时伴有轻微的瘙痒或不适，但多数患者没有明显的症状。外阴白斑的病因尚未完全明确，但被认为与局部免疫异常、阴道白带刺激、激素水平改变等因素有关。其特点是皮肤的色素脱失，不伴有明显的炎症或皮肤结构的明显改变。 外阴白癜风，则是一种色素脱失性疾病，属于自身免疫性疾病的一部分。临床上，外阴白癜风表现为大小不一、形态不规则的白色斑块，边界清晰，界限明显。白斑颜色呈纯白或乳白，周围可能有轻微的色素沉着或色素增加。白癜风的特点是色素细胞（黑色素细胞）的减少或功能障碍，导致皮肤色素缺失。除了外阴部，白癜风还可能影响身体其他部位，表现为多发性白斑。 两者的鉴别可以从以下几个方面进行分析： 1. 外观特征：外阴白斑多为淡白色，色泽均匀，表面光滑；而白癜风则为纯白或乳白色，边界清楚，色素脱失区域常伴有边缘色素沉着。 2. 伴随症状：外阴白斑多无明显的不适或瘙痒，白癜风亦多无症状，但有些患者可能在白斑区域感觉色素沉着或轻微瘙痒。 3. 皮肤变化：外阴白斑不伴有明显的皮肤结构改变，白癜风则可能出现毛发白化，且色素丧失较为彻底。 4. 辅助检测：皮肤活检是确诊的重要手段。外阴白斑的组织学表现为角质层增厚、角化过度或免疫细胞浸润，但黑色素细胞数量基本正常。白癜风的组织学则表现为黑色素细胞明显减少或缺失，色素细胞数量不足。 5. 激光或染色体检测：特殊情况下，梅毒反应、病毒感染等也需排除。 在临床实践中，准确的诊断通常依赖于细致的临床观察结合组织学或其他辅助检查。患者若出现外阴白色斑块，应及早就医，避免自行用药，以免延误治疗时机。 两者虽然表现类似，但在病因机制、组织学表现和治疗方案上具有本质差异。科学的诊断和合理的治疗对于改善患者生活质量、预防疾病进展至关重要。了解这两者的区别，有助于患者及医务人员做出更为准确的判断和应对。 -
系统性红斑狼疮和普通红斑有什么区别？
回答：系统性红斑狼疮（SLE）与普通红斑（如皮肤红斑或局部炎症性红斑）在临床表现、发病机制和诊断要求上存在明显差异。明确两者的区别，有助于早期识别和合理治疗。 系统性红斑狼疮是一种免疫系统异常引发的多系统慢性自身免疫性疾病，病因复杂，涉及遗传、环境、激素等多重因素。其典型特征是免疫系统产生自体抗体，攻击自身组织，导致皮肤、关节、肾脏、心脏、肺等多器官受累。SLE的临床表现极为多样，包括但不限于面部蝶形红斑、关节疼痛、肾脏损害、血液异常（如贫血、血小板下降）及全身乏力等。 而普通的红斑多指局部的皮肤红润，常由炎症、过敏反应、感染或机械刺激等引起。其范围较有限，通常局限于皮肤表面，伴随或不伴随轻微的症状。比如，接触性皮炎引起的红斑会出现丘疹、瘙痒，局部热红肿痛明显；而日光曝晒后出现的光敏性红斑，表现为暴露部位的色素沉着和红斑。 在症状方面，SLE的表现具有系统性和多样性，患者常感疲乏、发热、关节肿痛、口腔溃疡、光敏感、脱发、面部蝶形红斑等。皮肤红斑多为弯月形或蝶形分布，蚊出多，且可伴有色素沉着和萎缩。而普通红斑则多表现为局部红色斑块，无系统性表现，且随外界刺激或治疗而改善。 诊断要点方面，SLE的确诊主要依赖临床表现结合血清学检查。常用的辅助检测包括抗核抗体（ANA）阳性，抗dsDNA、抗Sm抗体等特异性抗体的检测，以及血液中补体水平的变化。还会进行尿检以评估肾脏损害。皮肤活检可显示免疫复合物沉积，确认诊断。相反，普通红斑多不需要复杂的血清学检测，依靠临床表现和皮肤活检（如皮肤划痕试验、皮肤病理）即可明确诊断。 系统性红斑狼疮因其涉及多系统、潜藏严重的内脏损害，诊断、治疗和随访都应高度重视，而普通红斑则多为局部性，病程相对较短。识别两者的区别，对患者的早期诊断和科学管理具有重要意义。 -
糖尿病和糖尿病前期有什么区别？
回答：糖尿病与糖尿病前期是糖代谢异常的两个不同阶段，了解它们的区别对于早期干预和预防疾病的发生具有重要意义。糖尿病是一种慢性疾病，其特征是血糖水平持续升高，可能引起多种并发症，如心血管疾病、肾脏损害、视网膜损伤等。而糖尿病前期则是指血糖水平高于正常值，但尚未达到糖尿病诊断标准的状态，此阶段人体仍可通过生活方式的调整实现血糖的恢复正常。 在检测指标方面，常用的血糖测试包括空腹血糖（FPG）、餐后2小时血糖（OGTT）以及糖化血红蛋白（HbA1c）。空腹血糖正常范围一般为3.9-6.1 mmol/L，糖尿病的诊断标准为空腹血糖≥7.0 mmol/L。糖尿病前期的空腹血糖则为6.1-6.9 mmol/L。糖化血红蛋白反映过去2-3个月的平均血糖水平，正常值为 -
血友病和维生素K缺乏有什么区别？
回答：血友病与维生素K缺乏是两种常见的出血性疾病，尽管它们都与凝血功能障碍有关，但在发病机制、临床表现以及检测指标方面存在显著差异。理解二者的区别对于临床诊断与治疗具有重要意义。 血友病是一种遗传性凝血因子缺乏症，主要包括血友病A（因子VIII缺乏）和血友病B（因子IX缺乏）。其特点是凝血过程中的特定因子缺失或功能缺陷，导致血液在血管损伤后难以形成稳定的血块。血友病的遗传模式多为X染色体连锁遗传，因此多发于男性。临床表现主要为反复的自发性或外伤后出血，尤其是关节出血，出现慢性关节损伤。 维生素K缺乏则多为后天获得性疾病，或因吸收不良、肝功能异常、使用抗菌药物等导致维生素K水平下降。维生素K是合成凝血因子II（凝血酶原）、VII、IX和X的必需辅因子，其缺乏会导致这些凝血因子的合成减少，从而引发出血倾向。维生素K缺乏多数表现为皮肤黏膜出血、脏器出血，严重时可引发广泛出血。 在凝血机制方面，血友病与维生素K缺乏的主要区别在于受影响的凝血因子不同。血友病患者缺乏的是因子VIII或IX，导致内源性凝血途径受损；而维生素K缺乏则影响到多种凝血因子的合成，特别是因子II、VII、IX和X，从而影响内在和外源性凝血途径的协同作用。 血液检查中，两者的表现也有所不同。对于血友病，通常检测到的指标包括部分凝血酶原时间（PT）通常正常（因其主要受外源性途径影响），而部分凝血活酶时间（aPTT）延长；因子VIII或IX的活性明显下降。免疫学检测可以确认特定因子的缺乏。 而在维生素K缺乏中，血清维生素K水平降低，凝血酶原时间（PT）显著延长，且可能伴随国际标准化比值（INR）升高。凝血因子的测定显示因子II、VII、IX和X的活性均降低，但因子VIII的水平常保持正常或略有下降（除非伴有其他血液疾病）。补充维生素K后，血清维生素K水平和凝血指标通常会趋于正常，具有一定的诊断和治疗指导意义。 总结而言，血友病是一种遗传性凝血因子缺乏症，影响特定因子的水平和功能，主要表现为持续性、反复性出血；而维生素K缺乏是由于维生素K不足导致多种凝血因子合成受阻，表现为血液凝固能力下降。区别二者在于发病机制、临床表现及血液检查的关键指标，对于明确诊断、制定治疗方案具有重要的指导价值。
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