大冢制药新品Dawnzera获欧盟批准,用于治疗遗传性血管性水肿
2026年1月21日,大冢制药宣布欧盟委员会正式批准其新药Dawnzera(通用名:donidalorsen)在欧盟市场上市,适应症涵盖成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿(HAE)的反复发作预防。此次批准基于欧洲人用药品委员会(CHMP)之前给予的积极评价,为Dawnzera在欧洲的临床推广奠定了坚实基础。

遗传性血管性水肿简介及疾病风险
遗传性血管性水肿(HAE)属于罕见且危及生命的遗传性疾病,临床上表现为反复出现的皮肤和黏膜下水肿。黏膜水肿多累及上呼吸道和胃肠道,尤其是喉部水肿,可能引发严重呼吸障碍甚至窒息,是HAE患者致死的主要原因。
临床数据支撑Dawnzera疗效显著
Dawnzera此次获批依托于两项关键的三期临床试验——OASIS-HAE和OASISplus试验。这两项研究均显示,Dawnzera在多项核心疗效指标上表现突出,最显著的是显著降低了患者的平均月发作率。在OASISplus的延长期开放标签研究中,患者持续用药一年,月平均发作次数减少高达94%,进一步确认了该药物在长期预防中的良好效果。
便捷的给药方式提升患者依从性
Dawnzera通过皮下注射自动注射器施用,患者可自我给药,给药间隔灵活,支持每4周或每8周一次的用药方案。这种简便的给药模式极大便利了患者的日常管理,有助于提升用药依从性及生活质量,实现长期有效的疾病预防。
展望
随着Dawnzera在欧盟获得正式批准,这一创新疗法有望为遗传性血管性水肿患者带来更安全、高效、便捷的治疗选择,帮助患者有效减少发作频率,显著改善生活质量。未来,随着临床应用范围的拓展,Dawnzera或将成为HAE领域的重要治疗利器。