艾玛昔替尼获批新适应症,斑秃治疗迎来新希望

6月30日,国家药品监督管理局(NMPA)官网公布,由恒瑞医药研发的JAK1抑制剂——艾玛昔替尼片(SHR0302)正式获批用于治疗成人重度斑秃(Alopecia Areata, AA)患者。这是继特应性皮炎、类风湿关节炎和强直性脊柱炎后,该药物的第四项获批适应症,为斑秃患者带来了一种全新的治疗选择。
III期临床数据:有效性与安全性的显著提升
本次获批的新适应症基于艾玛昔替尼片的III期临床试验结果。该试验由北京大学人民医院牵头,共有全国31家医疗中心参与,旨在评估艾玛昔替尼片在成人重度斑秃患者中的疗效和安全性。
研究分为安慰剂对照期(24周)和扩展治疗期(28周),共入组330例患有重度斑秃的成人患者。患者分别接受艾玛昔替尼片8 mg每天一次、4 mg每天一次或安慰剂治疗,研究的主要终点为治疗第24周时,患者的SALT评分≤20的比例。
结果显示:
在第24周,艾玛昔替尼片 8 mg 和 4 mg 组的SALT评分≤20的应答率分别为 40.6% 和 34.9%,显著高于安慰剂组的9%。
在第52周延长期观察中,患者疗效进一步提升,8 mg 和 4 mg 组的应答率分别达到 63.1% 和 46.8%。
此外,期间患者的SALT评分持续下降,头发再生明显,且对治疗效果的满意度显著高于安慰剂组。这些数据表明艾玛昔替尼片对斑秃的治疗具有较强的持续疗效。
安全性与耐受性良好
在本研究中,艾玛昔替尼片表现出良好的安全性和耐受性。在安慰剂对照期(24周)内,艾玛昔替尼片4 mg 和 8 mg组均未发现新的安全性信号,且未发生血栓相关事件或严重心血管事件,与 JAK 抑制剂的安全性特征一致。
斑秃对患者的影响与治疗选择
斑秃是一种常见的炎症性非瘢痕性脱发,主要表现为头皮边界清晰的圆形斑状脱发。尽管轻症斑秃患者部分可自愈,但约半数患者会反复发作并迁延数年甚至数十年。斑秃不仅影响患者外貌,还对心理健康和生活质量带来显著负面影响。据调查,近80%的斑秃患者报告其生活质量因疾病受到损害。
对于重度斑秃患者,目前的治疗方案包括局部免疫疗法、系统性糖皮质激素以及免疫抑制剂治疗。然而,这些方法疗效有限,并伴有较多不良反应:
局部免疫疗法: 需长期坚持,疗效缓慢,有效率约30%-50%,常引起接触性炎症或色素沉着等副作用。
糖皮质激素: 减量或停药后容易复发,长期使用风险大,副作用多。
免疫抑制剂: 安全性不足,费用高且部分患者疗效不佳。
因此,重度斑秃患者的治疗需求仍未被充分满足。艾玛昔替尼片的获批为这些患者提供了一种新的疗效显著、安全性较高的治疗方案。
艾玛昔替尼的作用机制与治疗前景
作为一种选择性JAK1抑制剂,艾玛昔替尼通过抑制关键炎症通路来缓解斑秃的病理进展,促进头发生长。其在关键研究中的良好表现不仅填补了目前针对重度斑秃长期治疗的空白,也有望为其他炎症相关疾病提供新的治疗方向。
此前,艾玛昔替尼已获批用于治疗特应性皮炎、强直性脊柱炎和类风湿关节炎,这些适应症的成功拓展进一步证明了其技术平台的潜力。
结语
艾玛昔替尼片成功获批治疗重度斑秃,标志着恒瑞医药在创新药物研发领域的又一重要成就。这一突破将为困扰重度斑秃患者多年的脱发问题带来新希望,同时也为炎症性皮肤病的全面治疗开辟了更广阔的路径。随着该药物的进一步推广,更多患者将从中受益,获得改善生活质量的机会。