正大天晴的创新药罗伐昔替尼获纳入突破性治疗品种

2025年8月7日,正大天晴宣布其自主研发的1类新药——罗伐昔替尼片(rovadicitinib,TQ05105)已被中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)纳入突破性治疗品种。这款药物目前正用于慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的治疗,同时也在其他疾病领域展现出重要的治疗潜力。
罗伐昔替尼的双重抑制作用
罗伐昔替尼是一种JAK/ROCK双重小分子抑制剂,能够同时抑制JAK家族激酶活性和ROCK激酶活性。这种双重作用使得罗伐昔替尼能够通过调控JAK/STAT通路和ROCK2信号通路,抑制异常的免疫反应并减轻纤维化的发生,从而为慢性移植物抗宿主病(cGVHD)、骨髓纤维化等疾病的治疗带来新的希望。
罗伐昔替尼在cGVHD中的临床前景
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的常见并发症,发生率可高达30%-70%。研究发现,JAK/STAT及ROCK2信号通路在cGVHD的发生与发展中扮演了重要角色。罗伐昔替尼通过抑制这些通路的过度激活,能够改善患者的免疫平衡并显著降低病情的进展。
在临床研究中,罗伐昔替尼已显示出优异的疗效和良好的安全性。在1b/2a期临床试验中,44例中度或重度糖皮质激素难治性cGVHD患者的最佳总体缓解率(BOR)高达86.4%,12个月无失败生存率(FFS)为85.2%。此外,88.6%的患者对糖皮质激素的需求减少,59.1%的患者cGVHD相关症状得到了明显改善。
罗伐昔替尼在骨髓纤维化中的应用
罗伐昔替尼片的上市申请已经在2024年7月获中国CDE受理,目前正处于上市审评阶段。在中高危骨髓纤维化(MF)患者中,罗伐昔替尼表现出了令人鼓舞的临床数据。在2024年美国血液学会(ASH)大会上,针对芦可替尼经治骨髓纤维化患者的研究数据初步显示,治疗24周后,脾体积减少≥35%的患者占25%,而治疗期间的最佳脾体积减少率(SVR35)达到75%。
罗伐昔替尼在急性移植物抗宿主病(aGVHD)中的临床表现
在急性移植物抗宿主病(aGVHD)领域,2025年欧洲血液学(EHA)大会上公布的1b期临床数据同样显示了罗伐昔替尼的疗效。对于激素耐药的aGVHD患者,28天的总体缓解率达到84%,肠道缓解率高达80%。38.5%的患者在56天内完全停止使用糖皮质激素,而1年生存率高达92.3%。
展望未来
随着罗伐昔替尼在cGVHD、骨髓纤维化和急性移植物抗宿主病等疾病中的临床进展,正大天晴有望为这些复杂且难治的疾病带来全新的治疗选择。公司表示,将继续加速推动罗伐昔替尼的后续临床开发,以期早日为患者带来突破性的治疗方案。
总结
罗伐昔替尼作为一款创新的JAK/ROCK双重抑制剂,正在多个疾病领域展现出巨大的治疗潜力。其在慢性移植物抗宿主病、骨髓纤维化以及急性移植物抗宿主病的临床研究结果表明,这款药物有望成为未来治疗相关疾病的重要选择。