全球首个药物!司美格鲁肽获FDA批准治疗MASH,开创GLP-1领域新应用

2025年8月15日,诺和诺德宣布其GLP-1受体激动剂司美格鲁肽(Wegovy)获得美国FDA批准,用于结合减少卡路里饮食和增加体力活动,治疗伴有中晚期肝纤维化(F2期或F3期)的代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎(MASH)患者。这一批准标志着司美格鲁肽成为全球首个用于治疗MASH的GLP-1药物,为这一重大疾病的治疗带来了突破性进展。
MASH背景:亟需突破的重大疾病负担
代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎(Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis, MASH)是一种以肝脂肪沉积和炎症为特征的疾病,进一步发展可能导致肝纤维化、肝硬化以及肝功能衰竭。
发病人群:全球三分之一的肥胖人群受其影响,仅美国就约有2200万例MASH患者。
治疗难点:目前针对MASH的治疗选择较为有限,亟需新的药物来解决这一全球性健康难题。
ESSENCE研究:司美格鲁肽治疗MASH的科学依据
FDA的批准基于诺和诺德III期ESSENCE研究Part 1的积极结果。ESSENCE是一项为期240周的随机、双盲、安慰剂对照临床试验,评估司美格鲁肽(2.4mg,每周一次,皮下注射)在治疗伴有中晚期肝纤维化的MASH患者中的疗效和安全性。
Part 1研究设计与结果(72周)
目标:基于前800例患者的肝组织活检样本,评估司美格鲁肽治疗后对肝纤维化和脂肪性肝炎的改善情况。
主要结果:
肝纤维化改善:与安慰剂组相比,司美格鲁肽显著改善肝纤维化且未出现脂肪性肝炎恶化。
司美格鲁肽组实现肝纤维化改善且脂肪性肝炎无恶化的比例为36.8%,安慰剂组为22.4%。
脂肪性肝炎缓解:司美格鲁肽组表现更加优异,实现脂肪性肝炎缓解且肝纤维化无恶化的比例为62.9%,安慰剂组为34.3%。
安全性:司美格鲁肽的安全性与既往减肥和心血管适应症研究中的表现一致,耐受性良好。
Part 2研究(240周)
目标:评估司美格鲁肽对减少MASH患者肝脏相关临床事件风险的长期效果,包括肝硬化进展和肝功能衰竭等。
预计结果时间:2029年公布。
诺和诺德首席科学官的展望
诺和诺德执行副总裁兼研发主管Martin Holst Lange表示:“司美格鲁肽(Wegovy)现在具有独特定位,是第一个也是唯一一个被批准用于治疗MASH的GLP-1药物,为全球患者开辟了一种新的治疗方式。这一突破不仅能阻止疾病活动,还可能逆转对肝脏的损害。我们相信,这一批准将显著减轻全球遍布肥胖和超重人群的MASH健康负担。”
GLP-1领域的新拓展:司美格鲁肽的全方位临床获益
司美格鲁肽(Wegovy)此前因其卓越的减肥效果和心血管益处备受赞誉,此次为MASH患者提供解决方案,更是拓展了GLP-1药物的应用范围。
减肥与代谢调控:司美格鲁肽通过控制食欲和改善代谢状态,帮助超重和肥胖患者实现有效体重管理。
心血管疾病预防:既往研究显示司美格鲁肽明显降低心血管事件风险,对减轻肥胖所带来的多系统健康负担具有重要意义。
肝脏病变逆转:司美格鲁肽对脂肪性肝炎和肝纤维化的改善效果巩固了其在代谢性肝病领域的地位。
MASH治疗的临床前景
随着司美格鲁肽获批成为首款治疗MASH的药物,这一领域的治疗发展迎来了新的机遇:
MASH治疗规范化发展:以司美格鲁肽为代表的新型药物的上市,可能推动临床治疗的规范化发展,为患者提供更加系统的治疗方案。
联合治疗前景:将司美格鲁肽联合现今其他代谢性肝病药物应用,有望进一步提升疗效,制定个性化治疗方案。
全球推广与应用:司美格鲁肽的成功案例或将加速其他GLP-1药物在代谢性肝炎领域的研发与上市步伐,为全球肥胖人群的健康管理提供更多选择。
结语
司美格鲁肽作为首个获批治疗MASH的GLP-1药物,为代谢相关脂肪性肝炎患者提供了革命性解决方案,其临床研究结果证明了其卓越的治疗潜力。未来,随着诺和诺德的进一步研发以及Part 2研究结果的公布,期待司美格鲁肽为更多临床难题提供解决方案,推动代谢相关疾病治疗领域迈向新高度。