礼来塞普替尼新适应症获NMPA受理：覆盖RET融合实体瘤儿童患者
2025年8月15日，国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)官网显示，礼来的塞普替尼(Selpercatinib)新适应症上市申请已正式获受理。根据注册性临床研究的进展推测，此次申报的适应症可能针对RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤儿童患者，这一进展为RET相关肿瘤治疗打开了新的篇章。
塞普替尼：全球首个高选择性RET抑制剂
药物简介
塞普替尼是一种强效、高选择性、口服RET酪氨酸激酶抑制剂，专门针对RET基因融合或突变相关的肿瘤。该药物具有精准靶点作用机制，通过有效抑制RET激酶的异常活化，显著抑制肿瘤的生长和扩散。
全球获批历史
2020年5月：塞普替尼成为全球首个获FDA批准的高选择性RET抑制剂，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)和RET突变型甲状腺相关肿瘤。
2022年10月：国内正式获批，用于非小细胞肺癌、**RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)以及RET融合阳性甲状腺癌(TC)**的成人和12岁及以上儿童患者。
聚焦新适应症：RET融合实体瘤儿童治疗
LIBRETTO-121研究结果支撑
塞普替尼的新适应症得到了最新临床研究数据的有力支持。一项I/II期临床试验(LIBRETTO-121研究)专门针对带有RET基因改变的晚期实体瘤或神经系统原发性肿瘤的儿科患者，结果显示：
中位随访30个月，可评估患者(n=36)客观缓解率(ORR)为36%;
24个月持续缓解率(DOR)为100%，进一步印证了疾病控制的持久性;
24个月无进展生存率(PFS)高达86%。
分患者群体疗效
在研究中，不同RET相关肿瘤患者的表现均显著：
RET突变型甲状腺髓样癌患者(n=15)：ORR为40%，疗效显著稳定;
RET融合阳性甲状腺癌患者(n=15)：ORR为33.3%，同样展现较好的疾病缓解率。
这一数据支持塞普替尼未来更加广泛适用于儿童实体瘤患者的可能性，为RET相关肿瘤治疗提供了新选择。
RET融合：治疗性靶点的重要性
RET基因改变概述
RET基因的突变或融合是多种实体瘤的重要驱动因素，尤其在非小细胞肺癌(NSCLC)、甲状腺髓样癌(MTC)和甲状腺癌(TC)中广泛存在。
RET融合特别影响儿童患者
在儿科实体瘤中，RET融合或突变同样是重要的病因，而针对儿童患者的治疗选择较为有限。塞普替尼通过高选择性靶向RET激酶，为疾病控制提供了精准医学的新实践。
临床意义与未来展望
塞普替尼的最新进展提供了哪些意义?
儿童群体治疗突破
此次新适应症受理表明，塞普替尼有望填补儿童RET融合实体瘤治疗的空白，尤其是在中晚期无有效治疗手段的情况下，为这些患者提供疾病改善的可能。
长效控制与耐受性良好
临床研究显示长期治疗效果显著，帮助延长患者无进展生存期(PFS)并提供持续缓解。同时，塞普替尼口服给药的方式改善了儿童患者的用药便利性。
精准医学的进一步推进
塞普替尼的成功验证了RET作为关键靶点的临床价值，并进一步巩固了其在个性化治疗领域的领先地位。
未来发展方向
适应症覆盖扩展：未来可以探索塞普替尼在更多RET基因相关肿瘤类型中的应用;
全球布局与推广：加强市场推广与国际合作，让更多患者受益于精准的RET靶向治疗;
联合疗法研究：结合免疫治疗或其他靶向药物，进一步优化治疗方案，提升疗效。
总结
礼来的塞普替尼作为全球首个RET抑制剂，凭借其高选择性和强效性，在RET相关肿瘤治疗领域已经取得卓越成绩。此次新适应症获NMPA受理，意味着其即将在儿童RET融合实体瘤治疗中发挥更大的作用，为更多患者提供更加精准和有效的治疗方案。未来，随着更多临床数据的积累和新适应症的拓展，塞普替尼有望在抗肿瘤领域继续保持领先态势，为全球患者带来更多的生命希望。
温馨提示：医疗科普知识仅供参考，不作诊断依据；无行医资格切勿自行操作，若有不适请到医院就诊。
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ANCA血管炎患者如何应对疲劳？
回答：在ANCA（抗中性粒细胞胞浆抗体）相关的血管炎患者中，疲劳是一种常见且严重影响生活质量的症状。这种疲劳可能是由疾病本身、药物治疗、情绪状态以及其他多种因素共同引起的。面对这种挑战，患者需要采取积极的方法来管理和减轻疲劳，以提高生活质量并更好地控制疾病。以下是一些应对ANCA血管炎疲劳的有效方法： 1. 合理安排作息时间：建立规律的作息时间表，保证充足的睡眠，这有助于恢复体力和缓解疲劳感。午睡也可以帮助恢复精力。 2. 适度运动：适当的运动可以帮助提高体力和养精蓄锐。选择适合自己身体状况的运动方式，如散步、瑜伽或水中健身等，有助于缓解疲劳。 3. 保持饮食平衡：摄入均衡营养的饮食对于减轻疲劳至关重要。多摄入新鲜水果、蔬菜、全谷类食品和高蛋白质食物，避免过多摄入咖啡因和加工食品。 4. 学会放松：学会通过呼吸练习、冥想或其他放松技巧来减轻身心压力，有助于缓解疲劳和焦虑情绪。 5. 与医生沟通：及时告知医生您的疲劳情况，以便找到可能的诱因并调整治疗方案。医生可能会调整药物剂量或推荐其他治疗方式来帮助减轻疲劳。 6. 设置目标和优先事项：合理规划每日任务，将任务分解成更小的部分，制定合理的目标和优先事项，这样可以避免过度劳累和疲劳。 7. 寻求支持：与家人、朋友或其他患者建立支持网络，分享感受和经验，获得理解和支持，有助于减轻疲劳带来的心理压力。 ANCA血管炎患者要学会有效管理和应对疲劳，不仅可以改善生活质量，还有助于更好地控制疾病。通过合理的作息安排、适度运动、均衡饮食、放松技巧、与医生沟通、设定目标和寻求支持等多种方式，患者可以减轻疲劳，拥有更健康、更积极的生活态度。愿每一位ANCA血管炎患者都能找到最适合自己的方法，有效地应对疲劳，迎接更美好的明天。 -
苔藓样念珠状疹会影响生活质量吗
回答：苔藓样念珠状疹（Lichen Planus）是一种常见的皮肤病，表现为红色或紫色的丘疹，常伴有瘙痒。尽管这种疾病本身并不会危及生命，但其症状对于患者的生活质量可能产生显著影响。下面将从多个方面探讨苔藓样念珠状疹对生活质量的影响。 1. 外观影响 苔藓样念珠状疹常常影响到身体的明显部位，例如手臂、腿部、背部和面部，这会导致患者的外观发生变化。在许多文化中，皮肤的健康和美观对个人形象有着重要意义。由于苔藓样念珠状疹的显著外观，患者可能会感到自卑，甚至避免与他人交往，从而导致社交障碍和孤独感。 2. 心理健康 皮肤疾病往往被认为是身体与心理之间的交集。苔藓样念珠状疹可以对患者的心理健康产生负面影响。由于这种疾病可能伴随瘙痒等不适症状，患者容易产生焦虑、抑郁及其他情绪问题。此外，长期的皮肤病也可能带来心理负担，影响患者的自尊心，进而影响社交生活和工作表现。 3. 日常活动的限制 虽然苔藓样念珠状疹的病程和症状因人而异，但巨大的瘙痒感可能会干扰患者的日常生活。对于一些患者来说，皮肤上的疹子和瘙痒感可能会影响他们的睡眠质量，导致疲劳和注意力分散。此外，某些患者可能会因为病情的恶化而限制运动或其他活动，从而影响整体的身体健康。 4. 治疗与经济负担 治疗苔藓样念珠状疹可能需要多种疗法，包括外用药物、系统治疗，以及光疗等。治疗过程不但耗时耗力，还可能给患者带来一定的经济负担。同时，药物可能伴随副作用，这也会影响患者的生活质量。因此，经济压力和治疗带来的心理负担同样不可忽视。 5. 社交关系受到影响 由于苔藓样念珠状疹引发的外界关注和个体的自我意识，患者可能会在社交活动中变得更加谨慎。有些患者可能会因担心被歧视或误解而选择回避社交场合，这不仅影响了人际关系的维持，也可能导致孤立感的加重。 结论 苔藓样念珠状疹虽然是一种常见的皮肤病，但其对患者生活质量的影响却是深远的。无论是身体外观的变化、心理健康的挑战，还是日常活动的限制，苔藓样念珠状疹都可能使患者面临各种困扰。因此，针对该疾病的早期识别与及时治疗，以及综合的心理支持和生活方式的调整，对提高患者的生活质量具有重要意义。对于桃子日常生活的干扰程度，患者应积极沟通，寻求医生和专业人员的帮助，找到适合自己的应对策略。 -
尖锐湿疣可以怀孕吗
回答：尖锐湿疣，又称尖锐湿疣病毒感染，是一种性传播感染，通常由人乳头瘤病毒（HPV）引起。这种病毒通过性接触传播，主要影响生殖器部位，包括阴道、阴茎、肛门和会阴等处。尖锐湿疣主要以生长在皮肤和黏膜上的疣状病灶为特征，这些病灶可能引起患者不适和疼痛。 许多人关心尖锐湿疣是否会影响怀孕。尖锐湿疣本身通常不会影响怀孕的能力，但在某些情况下，这种疾病可能对怀孕和分娩造成一定影响。 首先，如果患有尖锐湿疣病毒的女性怀孕，她们可能在妊娠期间经历病灶增大和出血等症状。这可能导致不适以及对治疗的需求。在某些情况下，尤其是当病灶影响到生殖道时，可能需要在怀孕期间进行治疗。 其次，准妈妈患有尖锐湿疣时，还存在另一个重要问题，即病毒可能在分娩过程中传播给新生儿。在这种情况下，婴儿可能感染HPV，导致口腔和喉部疣状病灶的出现。这被称为垂直传播。为了降低这种风险，医生可能会建议进行剖宫产以避免通过产道传播病毒。 对于男性，患有尖锐湿疣并不会直接影响精子质量或生殖能力。性生活中存在尖锐湿疣的男性仍可能传播病毒给性伴侣，增加她们感染HPV的风险。 在怀孕期间，如果患有尖锐湿疣或担心感染HPV，建议妇女定期接受产前检查，遵循医生的建议进行治疗。此外，减少性伴侣数量、使用安全套、接种HPV疫苗等措施也能有效降低尖锐湿疣的传播和感染风险。 总的来说，尖锐湿疣并不会直接影响怀孕能力，但可能会在怀孕期间以及分娩过程中带来一些额外问题。定期接受医疗检查、积极治疗尖锐湿疣、并采取预防措施是保护自己和他人免受感染的关键步骤。如果有任何疑问或担忧，应及时咨询医生以获取专业建议。 -
慢性支气管炎的治疗药物有哪些
回答：慢性支气管炎是一种常见的呼吸系统疾病，通常表现为持续性咳嗽和痰液产生，通常由长期吸烟、空气污染或反复的呼吸道感染引起。治疗慢性支气管炎的目标是缓解症状、改善肺功能和预防急性发作。药物治疗在管理这一疾病中起着关键作用。以下是一些常用的治疗药物： 1. 支气管扩张剂 支气管扩张剂是慢性支气管炎治疗的基础药物，主要作用是松弛支气管平滑肌，提高气道通畅性。常见的支气管扩张剂包括： β2-肾上腺素能激动剂：这类药物可以迅速缓解支气管痉挛。常用药物如沙丁胺醇（Salbutamol）和特布他林（Terbutaline）。 抗胆碱药：例如异丙托品（Ipratropium），能够帮助减少气道分泌并扩张气道。 长效支气管扩张剂（LABA）：如福莫特罗（Formoterol）、沙美特罗（Salmeterol），适用于长期控制症状。 2. 气管舒张剂 对于某些患者，使用气管舒张剂（如氟替卡松/维兰特罗的组合）可以提供长期控制，并有助于改善肺功能。 3. 糖皮质激素 口服或吸入的糖皮质激素（如泼尼松、氟氯噻吨等）可以用于减轻气道的炎症，特别是在急性加重的情况下。由于长期使用可能会有副作用，因此通常建议短期使用或在医生指导下使用。 4. 咳嗽抑制剂 对于伴有严重咳嗽的患者，适量使用咳嗽抑制剂（如右美沙芬）可以帮助缓解症状。但需注意，咳嗽是身体清除痰液的重要反应，不应随意抑制。 5. 祛痰药 祛痰药如氨溴索（Ambroxol）和溴己新（Bromhexine）可帮助稀释肺部的黏液，促进咳痰，有助于缓解胸闷等不适感。 6. 抗生素 如果患者合并急性细菌感染，抗生素是必要的。常用的抗生素包括阿莫西林、克拉霉素等。不应随意使用抗生素，以免引起耐药性。 7. 支持治疗 除了上述药物，健康的生活方式（如戒烟、锻炼、良好的营养）及其他支持治疗（如氧疗、肺康复）也是慢性支气管炎管理的重要组成部分。 总结 慢性支气管炎的治疗需要综合考虑药物治疗和生活方式的调整。应根据患者的具体情况，制定个体化的治疗方案。在医生的指导下合理使用药物，能有效控制症状，提高生活质量。同时，定期随访和监测病情变化也非常重要，以便及时调整治疗方案。 -
月经异常的症状会自愈吗
回答：月经作为女性生理周期中的重要一环，通常每28天左右出现一次，持续3-7天。有时女性在月经周期中可能会经历一些异常状况，如周期不规律、经量异常、痛经等问题。那么，对于月经异常症状，是否会自愈呢？ 首先，让我们先了解一下月经异常的一些常见症状。月经周期不规律可能表现为周期缩短或延长、间隔时间过短或过长；月经量异常可能表现为过多或过少的月经量；痛经则是在月经期间或之前出现的持续性或周期性腹部疼痛。这些症状可能与多种因素有关，包括生活方式、营养摄入、心理压力、激素失衡、疾病等。 对于一些轻微的月经异常症状，一些调整生活方式和饮食习惯可能会有所帮助。保持规律的作息时间，适当的运动，避免过度劳累和压力，多摄入富含纤维、维生素和矿物质的食物等都有助于维持月经健康。此外，一些中草药、瑜伽、按摩等传统疗法也可能对缓解月经不适有一定促进作用。 对于较为严重或持续时间较长的月经异常症状，建议及时就医。例如，如果月经不规律持续时间较长，经量异常严重且伴有贫血症状，痛经剧烈影响日常生活，可能需要寻求专业医生的帮助。医生可能会进行相关检查，如血液检测、超声波检查等，以确定月经异常的具体原因，并制定相应的治疗方案。 总的来说，一些轻微的月经异常症状在调整生活方式和饮食习惯的情况下可能会自愈。但对于较为严重或持续时间较长的月经异常问题，建议及时就医，接受专业的诊断和治疗。保持健康的生活习惯和积极的心态，同时关注月经健康，对于女性的整体健康至关重要。希望每位女性都能拥有健康顺利的月经周期，保持身体健康和生活幸福。 -
抑郁症期间如何提高生活质量
回答：抑郁症是一种常见的心理健康疾病，对患者的生活质量造成了显著的影响。在这种情况下，寻找提高生活质量的方法变得尤为重要。尽管抑郁症的治疗需要专业的心理咨询和必要的药物治疗，但个人在日常生活中采取一些积极的策略也能帮助改善自己的状况。以下是一些建议，帮助抑郁症患者在治疗期间提高生活质量。 1. 建立规律的生活作息 规律的作息能够帮助身体维持一个健康的生物钟。尽量每天同一时间起床和睡觉，保障充足的睡眠时间。优质的睡眠对情绪和心理状态有着重要的影响。晚上应避免过度使用电子产品，以便更容易入睡。 2. 均衡饮食 饮食对心理健康有着密切的联系。摄入富含维生素、矿物质和Omega-3脂肪酸的食物，如鱼类、坚果、新鲜水果和蔬菜，能有助于改善情绪。避免过多摄入糖分和油脂，因为这些食品可能会导致情绪波动。 3. 适度锻炼 运动被广泛认为能有效改善抑郁症状。即使是简单的散步或瑜伽，都能释放体内的内啡肽，提升情绪。每天至少进行30分钟的适度锻炼，不仅能改善体质，也能增强心理韧性。 4. 培养社交活动 抑郁症常常导致个人退缩，然而与他人保持联系却至关重要。尝试与家人、朋友进行沟通，或参加支持小组。在社交活动中，与他人交流和分享感受，能够帮助舒缓心理负担，让自己感受到温暖和支持。 5. 设立小目标 设置小而可实现的目标，可以帮助恢复成就感。例如，每天设定一个小任务，如整理房间、阅读一篇文章或者进行一次短途散步。这些小成就能够带来积极的反馈，帮助提升自信心和动力。 6. 探索兴趣爱好 尝试新的兴趣或重新拾起旧爱好，能够为生活增添乐趣和满足感。无论是绘画、音乐、园艺还是阅读，都能帮助转移注意力，降低负面情绪的影响。 7. 注重自我关怀 在抑郁症期间，给予自己更多的理解和包容非常重要。采取冥想、深呼吸或正念练习等放松技巧，帮助提升自我意识，降低焦虑和压力。每天留出一些时间来做自己喜欢的事情，让自己得到放松和愉悦。 8. 寻求专业支持 最后，永远不要忽视专业的医疗帮助。与心理医生或治疗师的沟通，能够让你更好地理解自己的情绪和思维模式，并获取有效的应对策略。定期的心理治疗和必要的药物治疗通常是改善抑郁症状的重要组成部分。 结论 抑郁症是一场漫长的旅程，患者在此过程中需要耐心和毅力。通过建立规律的生活方式、保持积极的社交活动、注重身心健康等手段，可以有效提高生活质量。重要的是，记住你并不孤单，寻求帮助是勇敢和明智的选择。无论过程多么艰难，积极地采取措施，总能为走出阴霾带来希望与光明。
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