再生元宣布Cemdisiran III期NIMBLE研究获积极成果，gMG治疗迎新希望
2025年8月26日，再生元(Regeneron)宣布其与Alnylam联合开发的小干扰RNA(siRNA)药物Cemdisiran，在治疗全身型重症肌无力(gMG)患者的III期NIMBLE研究中取得了积极结果。基于这一突破性进展，再生元计划在2026年第一季度向FDA提交Cemdisiran的上市申请。
Cemdisiran：创新siRNA疗法针对关键补体通路
Cemdisiran是一款由再生元和Alnylam共同研发的siRNA类药物，可通过降低补体因子5(C5)的水平精准作用于C5通路，从而治疗与C5异常激活相关的疾病。C5通路在全身型重症肌无力(gMG)患者中被认为是介导疾病的核心驱动机制，因此针对这一路径开发药物具有重要临床意义。
NIMBLE研究概述：设计与期中结果
此次NIMBLE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，共招募了190名乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的gMG患者。患者接受以下三种治疗方案之一：
Cemdisiran单药(600mg，每12周注射1次);
Cemdisiran(200mg，每4周注射1次)联合Pozelimab(200mg，每4周注射1次);
安慰剂。
研究的主要终点为从基线到第24周重症肌无力日常生活能力量表(MG-ADL)总分的变化;关键次要终点是重症肌无力量表(QMG)总分的变化。
显著改善患者症状
研究数据显示：
Cemdisiran单药组的MG-ADL总分减少4.52分，优于联合治疗组(-3.96分)和安慰剂组(-2.22分)。
Cemdisiran单药组的QMG总分减少4.24分，同样优于联合用药组(-3.32分)和安慰剂组(-1.46分)。
疗效数据显示，Cemdisiran单药治疗在所有gMG特异性测量指标中均表现突出，为患者提供了一种有效的治疗方法。
安全性与耐受性良好
在安全性方面：
Cemdisiran单药组出现治疗期间不良事件(TEAE)比例为69%，显著低于联合用药组(81%)和安慰剂组(77%)。
严重不良事件(TEAE)发生率分别为3%(单药组)、9%(联合用药组)和14%(安慰剂组)。
最常见的不良事件(发生率≥5%)包括上呼吸道感染、注射部位反应、头痛等。
值得一提的是，Cemdisiran单药组在24周试验期间未出现因不良事件停药的情况，同时研究期间未观察到脑膜炎奈瑟菌感染。
全身型重症肌无力(gMG)：迫切需要创新治疗
gMG是一种罕见且慢性自身免疫性疾病，由异常抗体激活补体系统(特别是C5)引起，影响神经与肌肉间通讯。患者通常经历全身性肌肉无力，可能导致吞咽、言语、面部表情甚至行动困难，严重时危及生命。据统计，美国约有8.5万人受此疾病影响，其中85%的患者会在病程中从眼部肌无力进展至全身性gMG。
目前，全球批准用于治疗gMG的补体类药物包括依库珠单抗、瑞利珠单抗和泽勒普肽，但这些药物的给药方式或频率存在一定不便，因此患者对更高效、低频率给药的治疗需求非常强烈。
Cemdisiran的竞争优势
相比现有疗法，Cemdisiran作为一种siRNA药物展现了多项潜在优势：
给药简便：在NIMBLE研究中，Cemdisiran单药组每12周仅需注射一次，与依库珠单抗(每两周一次)和瑞利珠单抗(每8周一次)相比，显著降低了患者注射的频率。
单药疗效显著：Cemdisiran单药组不仅在MG-ADL和QMG评分的改善方面优于联合治疗和安慰剂组，同时也显示出更高的耐受性。
安全性良好：试验数据显示，Cemdisiran具有较低的不良事件发生率和更优的安全性。
展望未来：推动卓越疗法上市
再生元计划以此次NIMBLE研究的积极成果为基础，在2026年第一季度向FDA提交Cemdisiran的上市申请。若获批，Cemdisiran将有望成为全球补体抑制剂市场的强劲新成员，为gMG患者提供一种高效、安全、给药频率低的创新治疗选择。
未来，再生元还将深入研究Cemdisiran在其他补体相关疾病中的潜力，进一步丰富患者可用的治疗手段，推进罕见病和自身免疫病领域的创新发展。这一突破性研究成果不仅为gMG治疗带来了新希望，也进一步体现了siRNA技术在精准医学中的巨大潜力。
温馨提示：医疗科普知识仅供参考，不作诊断依据；无行医资格切勿自行操作，若有不适请到医院就诊。
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高血脂是否可以治愈？
回答：高血脂是一种常见的代谢性疾病，它指的是体内脂质的含量异常升高，特别是指血浆中胆固醇和/或甘油三酯水平超出正常范围。高血脂是心血管疾病的重要危险因素之一，同时也与其他健康问题如中风、高血压等紧密相关。对于患有高血脂的人群来说，治疗和管理高血脂至关重要，但是一个普遍存在的问题是，人们常常疑惑高血脂是否可以完全治愈。 首先，我们需要明确的是，高血脂通常是由不良的生活方式和饮食习惯导致的，如高脂肪高热量的饮食、缺乏运动、酗酒和吸烟等。因此，调整生活方式是治疗高血脂的关键步骤之一。通过改善饮食结构，减少摄入高胆固醇和高脂肪食物的量、增加膳食纤维的摄入、适量运动、戒烟限酒等措施可以帮助降低血脂水平，改善整体健康状况。 其次，药物治疗也是治疗高血脂的重要手段。对于一些患有高度危险的患者，如有心血管疾病家族史的人群，药物治疗可能是必不可少的。常见的药物包括他汀类药物、贝特类药物等，它们可以有效地控制血脂水平，降低心血管风险。 需要注意的是，高血脂并非一劳永逸的问题。即使血脂水平被有效控制，如果患者不坚持良好的生活方式和药物治疗，血脂水平可能会再次升高，增加心血管疾病的风险。因此，对于患有高血脂的人群来说，持之以恒的管理很重要。 在回答高血脂是否可以治愈这个问题时，我们可以说高血脂是可以控制和管理的，但要完全治愈可能是比较困难的。通过积极的干预措施，包括调整生活方式、良好的饮食习惯、适量运动、药物治疗等，可以有效控制高血脂，降低心血管疾病的风险。需要意识到高血脂是一个慢性病，需要长期的管理和监控，而非一次性的治愈过程。 最后，建议患有高血脂的人群定期进行体检，遵循医生和营养师的建议，积极调整生活方式，保持健康的生活习惯。只有在长期坚持管理的基础上，才能有效地控制高血脂，降低心血管疾病的风险，获得更好的健康状况。希望每位患有高血脂的朋友都能注意自身健康，做好高血脂的预防和管理工作。以上就是本文关于高血脂是否可以治愈的探讨与建议，希望对您有所帮助。 -
厌食症的家人如何理解患者
回答：厌食症（神经性厌食症）是一种严重的心理健康障碍，它不仅影响患者的身体健康，也对患者的家庭和亲密关系造成深远的影响。作为家人，理解和支持厌食症患者，是帮助他们康复的重要一步。本文将探讨家人如何更好地理解和帮助厌食症患者。 1. 认识厌食症的复杂性 厌食症远不止是简单的“吃得太少”。它通常与个人的心理、情感、社会和生物因素密切相关。许多患者在面对自身的身体形象、完美主义倾向、焦虑或抑郁时，可能会选择通过限制饮食来寻求控制感。因此，家人应该意识到，厌食症不仅仅是对食物的抵制，更是复杂心理状态的体现。 2. 培养同理心 家人往往会对患者的饮食习惯产生困惑或焦虑，甚至恐惧。重要的是要试着站在患者的立场上去理解他们的感受。与其指责或批评，不如倾听他们的内心独白。鼓励患者表达他们的感受和想法，耐心倾听，展现出对他们内心斗争的理解与关怀。 3. 避免负面言论 在与厌食症患者互动时，避免使用负面的评论或言语，如关于体重、外貌的评价，甚至是对饮食的过度关注。这些言论可能会加重患者的负担和焦虑感，而非帮助他们。相反，鼓励健康的生活方式，强调健康而非体重的重要性，会更有利于患者的恢复。 4. 提供支持，但不强迫 虽然家人希望帮助患者恢复，但强迫其进食或施加压力往往适得其反。相反，家人可以提供一个安全、温暖的环境，鼓励患者在没有压力的情况下逐步恢复正常饮食。可以尝试与患者一起准备饭菜，创造愉快的用餐氛围，减少对食物的恐惧。 5. 寻求专业帮助 厌食症是一种需要专业治疗的心理障碍。家人应主动寻求心理医生、营养师等专业人士的帮助。在治疗过程中，家人也可以加入到治疗会议中，了解如何更好地支持患者，从而提高康复的成功率。 6. 关注自身心理健康 支持厌食症患者的过程是漫长且充满挑战的，家人自身的心理健康同样重要。家人需要寻找自己的支持系统，包括朋友、心理咨询或支持小组。只有在自身心理状态良好的情况下，家人才能更有效地支持患者。 结语 理解厌食症患者并非易事，但这是一条必要的道路。通过建立同理心、提供支持、避免负面言论以及积极寻求专业帮助，家人可以在患者的康复旅程中发挥重要的作用。关键是保持耐心和信心，相信患者能够逐步战胜这场艰苦的斗争，重拾健康与快乐。 -
咽肌麻痹会有突发性症状吗
回答：什么是咽肌麻痹？ 咽肌麻痹是一种神经系统疾病，主要影响咽部肌肉的运动功能，导致咽喉部位的肌肉无力或瘫痪。这种情况可能会影响到患者的吞咽、发声和呼吸能力。咽肌麻痹的原因多种多样，包括神经损伤、疾病（如重症肌无力、肌肉萎缩侧索硬化症）、以及某些感染等。 突发性症状的表现 咽肌麻痹可能会有多种症状，包括吞咽困难、声音嘶哑、咳嗽等。突发性症状是指症状在短时间内迅速加重或突然出现，那么咽肌麻痹是否会伴随这种突发性症状呢？ 1. 急性发作：在某些情况下，咽肌麻痹可能会出现急性发作的情况。例如，重症肌无力患者在短时间内可能感到肌肉无力加剧，导致吞咽困难突然加重。这种突发性症状可能与疾病的活动期、疲劳、感染或药物作用等因素有关。 2. 并发症：在咽肌麻痹患者中，可能会由于吞咽功能减退而导致误吸，这可能迅速引发肺炎等并发症。如果患者未能及时处理，可能会出现突发的呼吸困难或其他急性症状。 3. 情绪与压力：情绪紧张或身体疲劳也可能导致咽肌的突发性无力。某些患者在面临高压力状况下，可能会 Suddenly experience a worsening of their symptoms, such as inability to swallow well or sudden change in voice clarity. 预防与管理 对咽肌麻痹患者来说，及时的医学评估和干预是关键。若出现突发性症状，患者应立即就医，以便确定原因并进行相应的治疗。以下是一些注意事项： 1. 定期检查：定期的医学检查可以帮助医生监测病情变化，及时调整治疗方案。 2. 营养支持：由于吞咽困难，咽肌麻痹患者可能需要通过其他方式提供营养，例如流质饮食或营养补充剂。 3. 心理支持：情绪支持和心理疏导对于减轻患者压力、改善生活质量也是很有帮助的。 4. 康复训练：可以通过语言治疗或其他形式的康复训练，帮助患者改善咽部肌肉的功能。 结论 总的来说，咽肌麻痹是一个复杂且变化多端的疾病，它可能会伴随突发性症状，患者应当对此保持警惕，并在出现新症状时及时与医生沟通。适当的管理和干预可以帮助患者提高生活质量，降低并发症的风险。 -
咽喉肿痛和咳嗽有什么关系
回答：咽喉肿痛和咳嗽是常见的呼吸系统症状，很多人在感冒、流感或其他上呼吸道感染的过程中会经历这两种症状。虽然它们可以独立出现，但经常是相互关联、相互影响的。了解它们之间的关系，有助于我们更好地识别疾病的性质和制定相应的治疗方案。 1. 咽喉肿痛的原因 咽喉肿痛通常表现为喉咙疼痛、灼热感或不适，可能伴随吞咽困难。咽喉肿痛的常见原因有： 病毒感染：如感冒、流感、腺病毒等病毒性感染往往引起咽喉肿痛。 细菌感染：链球菌性咽喉炎等细菌感染会导致明显的喉咙痛。 过敏反应：如空气中的花粉、灰尘或其他过敏原，也可以引起咽喉不适。 环境因素：干燥的空气、烟雾、刺激性气体等均可能导致咽喉不适。 2. 咳嗽的原因 咳嗽是身体的一种防御性反应，能帮助清除呼吸道内的异物和分泌物。咳嗽的原因多种多样，包括： 感染：上呼吸道感染（如感冒）和下呼吸道感染（如支气管炎或肺炎）都可以引起咳嗽。 过敏：如过敏性鼻炎引发的咳嗽。 慢性疾病：哮喘、COPD（慢性阻塞性肺疾病）等慢性呼吸道疾病也常伴有咳嗽症状。 3. 咽喉肿痛与咳嗽的关系 咽喉肿痛与咳嗽之间有着密切的联系，具体表现在以下几个方面： 共同的病因：当上呼吸道感染发生时，病毒或细菌不仅会侵袭咽喉，还可能刺激咳嗽反射，导致咳嗽症状。 咳嗽加剧喉痛：频繁的咳嗽可能使已经受到感染或刺激的咽喉进一步受损，从而加剧疼痛和不适感。 防御机制：咳嗽是身体试图清除喉咙或气管内分泌物的自然反应，咽喉肿痛可能会引导咳嗽的频率和强度。 4. 如何处理咽喉肿痛和咳嗽 如果同时出现咽喉肿痛和咳嗽，可以考虑以下几种处理方法： 补充水分：保持身体水分充足，有助于减轻喉咙干燥和不适。 温暖湿润的环境：使用加湿器可以缓解咽喉的干燥感，减少咳嗽。 盐水漱口：用温盐水漱口可以帮助减少咽喉的炎症和疼痛。 药物治疗：可以使用一些非处方的药物，如止咳药、消炎药或润喉糖等。但在使用药物之前，最好咨询医生的意见。 就医咨询：如果症状持续或严重，建议及时就医，特别是伴随高热、呼吸困难等严重症状。 结论 咽喉肿痛和咳嗽常常是呼吸系统疾病的表现，它们之间存在密切的关系。在症状出现时，采取适当的措施进行缓解，同时注意病因的查明和治疗，可以有效改善症状，提高生活质量。如果症状严重或持续不改善，尽早寻求专业医疗帮助是非常重要的。 -
花柳病能通过食疗缓解吗
回答：花柳病，又称性传播疾病（STD），是指通过性接触传播的一类疾病，包括梅毒、淋病、尖锐湿疣等。这些疾病在对个体健康造成影响的同时，也可能对家庭和社会带来负面效果。虽然治疗花柳病的主要方法是使用药物，但许多人也在探索食疗对缓解症状和改善整体健康的作用。本文将探讨食疗在花柳病管理中的潜在作用。 1. 食疗的重要性 食疗是一种通过调节饮食来改善健康状况的方式。在面对任何疾病时，良好的饮食习惯能够增强免疫力、促进身体自愈能力，并减轻症状。在花柳病的恢复过程中，合理的饮食可以帮助患者更快地恢复健康。 2. 增强免疫力的食物 免疫系统的强弱直接影响到身体对抗病原体的能力。以下食物可以帮助增强免疫力： 水果与蔬菜：富含维生素C的水果（如橙子、草莓、猕猴桃）和深色蔬菜（如菠菜、胡萝卜）能够增强免疫功能。 全谷物：燕麦、糙米等全谷物富含纤维和营养，有助于肠道健康，促进免疫细胞的生成。 坚果与种子：如杏仁、核桃、亚麻籽等，富含维生素E和健康脂肪，有助于抗氧化，保护细胞免受损伤。 3. 对抗炎症的食物 花柳病通常伴随着炎症反应，缓解炎症可降低症状。以下食物对抗炎症有效： omega-3脂肪酸：富含omega-3的食物，如鱼类（鲑鱼、金枪鱼）、亚麻籽、奇亚籽等，能有效减少体内的炎症反应。 姜和大蒜：这两种食材具有强效的抗炎和抗菌特性，经常加入饮食中有助于缓解症状。 绿茶：绿茶中含有丰富的抗氧化剂，有助于降低炎症并增强整体健康。 4. 促进肠道健康的食物 肠道与免疫系统息息相关，保持肠道健康有助于提高身体的抵抗力： 发酵食品：例如酸奶、泡菜、味增等富含益生菌的食物，可以促进肠道菌群的平衡，提高免疫力。 膳食纤维：多摄入富含膳食纤维的食物（如豆类、全谷物、水果和蔬菜）有助于维持肠道健康和正常的消化功能。 5. 何时寻求专业帮助 尽管食疗可以帮助缓解一些症状并增强身体的自然防御能力，但花柳病的治疗仍需要依赖药物。患者在发现感染症状时，应该及时就医，进行相关检测和治疗。食疗应作为一种辅助措施，与常规治疗相结合，而不是替代药物治疗。 结论 食疗在花柳病的管理过程中扮演着重要的辅助角色。通过合理的饮食调整，患者不仅可以增强免疫系统，还能缓解症状。面对性传播疾病，最重要的还是要接受专业医师的诊断与治疗。综合运用药物治疗与营养支持，才能更有效地管理花柳病，实现身体的恢复与健康。 -
中粒细胞减少症的并发症如何预防
回答：中粒细胞是我们体内非常重要的一类白细胞，主要负责对抗感染和疾病。某些疾病或治疗可能导致中粒细胞数量减少，使患者容易受感染并引发其他并发症。因此，预防中粒细胞减少症的并发症至关重要。 一、加强个人卫生意识 正确的个人卫生习惯是预防感染的关键。保持身体清洁，经常洗手，特别是在接触食物、外出后和使用厕所后要严格洗手。保持居住环境清洁，定期消毒通风，减少细菌和病毒的滋生和传播。 二、避免近距离接触患病者 中粒细胞减少症的患者免疫功能较弱，容易受到细菌和病毒的侵袭。因此，应尽量避免与患病者近距离接触，特别是呼吸道传染病患者。保持良好的通风环境，避免密闭空间，减少感染风险。 三、避免生食 避免食用未经熟食或生食，尽量选择煮熟的食物，避免过多的鱼生、肉生等生食，减少细菌感染的机会。 四、避免接触可能导致感染的环境 避免接触可能感染细菌、病毒的环境，如生活垃圾、污水、动物粪便等，保持环境清洁，减少感染风险。 五、遵医嘱进行治疗 患有中粒细胞减少症的患者应定期复诊，按医生的建议进行治疗，不要擅自更改用药或停止治疗。及时发现问题及时处理，避免疾病恶化和并发症的发生。 中粒细胞减少症患者需要加强个人卫生意识，避免接触患病者，避免生食，避免接触可能导致感染的环境，并遵医嘱进行治疗。只有做好预防工作，才能降低患者感染的风险，有效预防中粒细胞减少症的并发症的发生。希望所有患者都能健康平安地度过每一天。
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