赛诺菲重磅药物Wayrilz获FDA批准，首次用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）
8月29日，赛诺菲宣布其口服BTK抑制剂Rilzabrutinib(商品名：Wayrilz)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，成功用于治疗对既往治疗效果不佳的持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者。这是全球首款获批针对ITP治疗的BTK抑制剂，为难治性ITP患者带来突破性治疗选择。目前，Rilzabrutinib已在中国申报上市，受到市场广泛期待。
Wayrilz：全球首款BTK抑制剂专注ITP治疗
Rilzabrutinib由Principia Biopharma开发，是一种口服、可逆性、共价结合的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂。BTK广泛表达在B细胞、肥大细胞及与先天免疫相关的其他细胞中，对于免疫性疾病的发病机制起到关键作用。
该药物通过减少自身致病性抗体的产生以及抑制巨噬细胞介导的血小板破坏，有效治疗免疫性血小板减少症(ITP)相关并发症。ITP是一种严重的自身免疫血液疾病，其特征为血小板计数显著降低，并伴随较高的出血风险和其他并发问题。赛诺菲在2020年以36.8亿美元收购Principia Biopharma后，将Rilzabrutinib纳入其创新药物组合，为全球ITP患者带来新的治疗希望。
III期临床试验：显著提升血小板应答
FDA的批准基于Wayrilz在III期LUNA 3研究中的积极数据。这是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验，研究纳入202名既往接受过治疗的持续性或慢性ITP成人和青少年患者。患者的基线血小板计数为15000/μL(远低于正常标准150000-450000/μL)。研究主要目标是评估在没有应用其他紧急治疗的情况下，Rilzabrutinib是否能显著提高患者在24周双盲治疗期内的持久血小板应答比例。
实验结果令人振奋：Rilzabrutinib组患者中有23%实现了持久血小板应答，而安慰剂组则为0%(P<0.0001)。此外，Rilzabrutinib还表现出更快速的疗效，研究显示，Rilzabrutinib组64%的患者在治疗最初12周内实现血小板应答，显著高于安慰剂组的32%，中位应答时间仅为15天。这些结果不仅展现了其在ITP治疗中的优势，也具备高度的临床意义和统计学价值。
安全性：数据继续保持一致
在安全性方面，Wayrilz表现优秀，显示出与先前研究一致的安全特征。在试验中，未观察到明显的不良事件激增，同时患者对药物的耐受性良好，进一步巩固了Rilzabrutinib作为长期用药的潜力。
ITP的临床需求与生活改善
免疫性血小板减少症(ITP)是一类严重的获得性自身免疫性血液疾病。ITP患者中，自身抗体导致的血小板破坏和抑制血小板生成不可同时逆转，因此导致血小板计数低于100000/μL，这不仅增加了出血风险(如颅内出血等危及生命的并发症)，还严重影响患者生活质量，如易疲劳、认知功能障碍等。
目前，针对ITP的可用治疗手段有限，疗效往往不理想。Wayrilz为难治性及慢性ITP患者带来了全新的治疗选择，其显著的疗效和良好的安全性，为患者改善症状、维持生活质量提供了更多保障。
中国市场展望：期待Wayrilz早日获批
Wayrilz已在中国申请上市，随着III期研究结果的发布和FDA批准的获得，其进入中国市场无疑将进一步加强赛诺菲在血液疾病领域的竞争力。目前，中国市场ITP治疗领域尚未有同类BTK抑制剂商业化产品，Wayrilz的获批将填补这一领域的市场空白，造福更多免疫性血小板减少症患者。
总结：Wayrilz推动ITP治疗新格局
赛诺菲Wayrilz的成功上市，不仅为广大的ITP患者带来了新的生存希望，也为BTK靶向疗法在其他免疫性疾病治疗中的探索开辟了可能性。未来，Wayrilz有望进一步拓展适应症，帮助更多患者摆脱疾病困扰，同时推动ITP诊疗领域实现从传统治疗到创新疗法的跨越式发展。这一疗法的成功，或将在全球范围内掀起免疫性疾病治疗领域的新革命。
温馨提示：医疗科普知识仅供参考，不作诊断依据；无行医资格切勿自行操作，若有不适请到医院就诊。
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过敏性鼻炎能通过手术治疗吗
回答：过敏性鼻炎是一种常见的疾病，表现为鼻塞、流涕、打喷嚏和鼻痒等症状，通常是由于对空气中的过敏原（如花粉、灰尘、霉菌或动物皮屑）的免疫反应所引起的。尽管药物治疗（如抗组胺药和局部类固醇鼻喷雾剂）是管理过敏性鼻炎的主要方法，但对于某些患者来说，手术可能也是一个治疗选项。 手术治疗的适应症 手术通常被考虑在以下情况下： 1. 药物治疗效果不佳：对于那些使用药物治疗后症状仍然严重影响生活质量的患者，手术可能被视为一种备选方案。 2. 伴随的解剖结构问题：如鼻中隔偏曲、鼻息肉等结构性问题可能加重过敏性鼻炎的症状。手术可以解决这些问题，从而改善症状。 3. 过敏性鼻炎的合并症：例如，慢性鼻窦炎常与过敏性鼻炎一起发生，手术可以帮助解除鼻窦的阻塞，改善患者的整体病情。 常见的手术类型 1. 鼻中隔矫正术：这是一种矫正鼻中隔偏曲的手术，能够改善气流通畅性，从而可能减轻症状。 2. 鼻息肉切除术：如果患者有息肉，这种手术可以去除息肉，恢复鼻腔的正常通气功能。 3. 内窥镜鼻窦手术：对于伴有鼻窦炎的过敏性鼻炎患者，内窥镜手术可以清除炎症和阻塞，改善鼻窦的 drainage 和功能。 4. 过敏原免疫治疗：虽然严格来说不算手术，但一些患者可能通过降 sensitization 的方式进行治疗。此过程涉及逐渐增加对过敏原的暴露，以便患者逐步适应，从而减轻过敏反应。 手术后的管理和考虑 尽管手术可以帮助缓解症状，但手术并不一定能完全治愈过敏性鼻炎。手术后的生活方式调整、避免过敏原的接触和适当的药物维持治疗仍然是管理疾病的重要组成部分。此外，手术的效果和恢复时间因个体差异而异，患者在选择手术前需与医生充分讨论。 结论 过敏性鼻炎的手术治疗并非适合所有患者，但对于某些特定情况及伴随的结构性问题，手术可能是改善症状的一种有效方法。在做出手术决定之前，患者应与医生进行深入沟通，以了解自身病情特征以及可行的治疗选项。只有经过全面评估，才能选择最合适的治疗方案，以改善生活质量。 -
慢性肾病的早期症状是什么？
回答：慢性肾病是一种逐渐发展的病症，如果不及时治疗，可能会导致肾功能逐渐衰退，最终发展为肾衰竭。因此，及早发现和治疗慢性肾病对于患者的健康至关重要。了解慢性肾病的早期症状是非常重要的，因为及早的干预可以延缓疾病的进展，提高生活质量。 慢性肾病的早期症状通常是比较隐匿的，容易被忽略或误解为其他健康问题。下面是一些慢性肾病早期可能出现的症状： 1. 高血压：高血压是慢性肾病的常见症状之一。肾脏在控制血压方面起着非常重要的作用，一旦肾功能受损，血压可能会上升。 2. 蛋白尿：如果尿液中出现大量的蛋白质，这可能是肾脏功能受损的迹象。正常情况下，肾脏会过滤血液中的废物和多余的水分，而保留蛋白质。但当肾脏功能受损时，蛋白质可能泄漏到尿液中。 3. 水肿：慢性肾病可能导致体内水分和废物潴留，最终导致水肿。通常水肿会出现在脸部、手脚或腹部。 4. 尿频和夜尿增多：患有慢性肾病的人可能会出现尿频的情况，尤其是夜间需要多次起床上厕所。 5. 疲劳感和虚弱：肾脏功能受损会导致贫血，从而引起疲劳、虚弱和缺乏精力的感觉。 6. 骨骼问题：慢性肾病会影响体内矿物质的平衡，可能导致骨骼问题，如骨质疏松或骨折风险增加。 7.皮肤问题：慢性肾病患者可能会出现皮肤干燥、瘙痒、色素沉着等皮肤问题。 总的来说，这些症状可能是慢性肾病早期阶段的信号，但是每个人的症状可能会有所不同。因此，任何出现这些症状的人都应及早就医，接受专业的诊断和治疗。同时，要保持健康的生活方式，包括均衡饮食、适量运动、戒烟限酒等，有助于减缓疾病的进展，维持良好的肾功能。及早发现、及时干预，对于慢性肾病的控制和管理至关重要。 -
舌癌患者如何避免复发
回答：舌癌是一种常见的头颈部恶性肿瘤，对患者的生活和健康造成了严重威胁。经历一次舌癌的治疗是一个艰难的过程，但对于患者来说，更重要的是如何避免复发。预防是最好的治疗，所以舌癌患者应该注意一些重要的生活方式和饮食习惯来降低复发的风险。 首先，饮食是预防舌癌复发的关键。患有舌癌的患者应该避免食用高糖、高脂肪和高盐食物，尽量选择新鲜蔬菜和水果作为主要的饮食来源。富含维生素和矿物质的食物可以增强免疫系统，帮助身体抵抗癌细胞的生长。此外，应尽量避免摄入过热食物或过冷食物，因为这些食物可能对舌部组织造成刺激，增加复发的风险。 其次，保持口腔卫生也是非常重要的。定期刷牙、使用牙线和漱口可以减少口腔内细菌的滋生，降低复发的可能性。舌癌患者还应定期检查口腔黏膜和舌部组织，一旦发现异常变化应及时就医，接受治疗。 此外，戒烟和限制酒精摄入也是非常重要的。吸烟和酗酒是舌癌的主要危险因素之一，而且也是导致舌癌复发的常见原因。舌癌患者应该彻底戒烟戒酒，有需要的话可以寻求专业的戒烟和戒酒辅助服务，以确保成功戒除这些有害习惯。 最后，定期复查和遵循医生的建议也是避免舌癌复发的关键。舌癌患者应定期复查，及时发现并处理任何复发的迹象。同时，要积极配合医生的治疗方案，按时服药，定期复诊，保持良好的身体状态和心态，以降低舌癌复发的风险。 在面对舌癌这样严峻的疾病时，患者需要坚强的意志和正确的健康观念来帮助自己度过难关。通过调整饮食习惯、保持口腔卫生、戒除有害习惯和遵循医生建议，舌癌患者可以有效地降低复发的风险，重获健康和幸福的生活。希望每位舌癌患者都能勇敢面对挑战，坚定地走出疾病的阴影，迎接美好的未来。 -
多发性骨髓瘤是如何引起的？
回答：多发性骨髓瘤是一种常见的恶性肿瘤，主要起源于骨髓中的浆细胞，其发病机制十分复杂。在医学研究领域，对多发性骨髓瘤的病因及发病机制进行深入探讨，有助于更好地了解这种疾病，并为未来的治疗提供更有效的方案。 多发性骨髓瘤的引起主要与以下因素有关： 1. 基因突变：基因突变在多发性骨髓瘤的发病过程中起着关键作用。研究表明，包括TP53、BRAF、KRAS等基因的突变与多发性骨髓瘤的发生密切相关。这些基因突变会导致浆细胞失去正常的生长调控，进而不受控制地增殖和扩散。 2. 遗传因素：遗传因素也是多发性骨髓瘤发病的重要因素之一。一些研究表明，家族性多发性骨髓瘤的患者存在一些特定的遗传变异，这些遗传变异可能增加个体患病的风险。 3. 骨髓微环境的改变：正常的骨髓微环境对于维持血液系统的稳定和正常功能至关重要。在多发性骨髓瘤患者中，骨髓微环境往往发生异常改变，促进了浆细胞的恶性增殖和生长。 4. 免疫系统失调：免疫系统在维持人体内部环境的平衡及抵御外来病原体方面发挥着重要的作用。研究表明，免疫系统的失调可能与多发性骨髓瘤的发病相关，包括免疫细胞的异常活化和浆细胞对免疫监视的逃避等。 总的来说，多发性骨髓瘤是一个复杂的疾病，其发病机制受到多种因素的影响。未来，通过对多发性骨髓瘤发病机制的深入研究，我们有望找到更有效的治疗方法，为患者提供更好的治疗方案，提高患者的生存率和生活质量。希望在医学研究的不断努力下，能够最终战胜多发性骨髓瘤，造福更多的患者。 -
周期性月经大出血如何保持情绪平稳
回答：随着女性经期的到来，许多女性可能会面临来自异常月经的困扰，其中周期性月经大出血是一个常见问题。大出血可能会引起身体不适，带来心理压力，影响女性的情绪和生活质量。在这种情况下，如何保持情绪平稳，对于女性朋友们来说显得尤为重要。 首先，对于遭遇周期性月经大出血的女性朋友们，建议寻求专业医生的帮助并听从医生的建议。医生可以给予正确的诊断，并制定合适的治疗计划，帮助女性恢复身体健康。知道自己的病情，了解治疗方案，可以减轻女性的焦虑和恐惧，有助于保持情绪稳定。 其次，良好的生活习惯对于保持情绪平稳也是至关重要的。保持良好的饮食习惯，多摄入富含铁质的食物，如瘦肉、动物肝脏、蛋黄等，有助于缓解贫血带来的疲劳和情绪波动。同时，适量运动和保持充足睡眠也可以帮助调节情绪，增强身体的抗压能力。 此外，适当的放松和缓解压力也是维持情绪稳定的关键。女性朋友们可以通过自我放松的方式，如瑜伽、冥想、听音乐等来缓解压力，保持心情愉悦。与家人、朋友倾诉也是一种很好的释放压力的方式，让内心的情绪有所宣泄，找到情感的支撑。 最后，要保持乐观的态度和良好的心理素质。即使遇到困难和挑战，也要学会乐观面对，相信自己有能力战胜困难。要学会接受自己的身体，相信自己的身体会慢慢恢复健康。同时，也可以尝试一些心理疗法，如认知行为疗法，帮助调整消极情绪，保持情绪平稳。 在面对周期性月经大出血这一问题时，保持情绪平稳至关重要。通过寻求医生的帮助，保持良好的生活习惯，缓解压力、放松心情以及保持乐观积极的态度，女性朋友们可以更好地面对月经带来的困扰，让自己的身心能够得到有效的舒缓和调整，享受健康快乐的生活。愿每位女性朋友都能保持情绪平稳，健康快乐地度过每一个月经周期。 -
肝功能不全患者如何保持体重？
回答：肝功能不全是一种严重的健康问题，对于患有这种疾病的患者来说，饮食和体重管理显得尤为重要。在患有肝功能不全的情况下，身体可能无法有效地代谢和处理脂肪，蛋白质和碳水化合物等营养物质。因此，保持适当的体重对于减轻肝脏负担，改善症状和提高生活质量至关重要。 以下是一些建议，可以帮助肝功能不全患者保持体重： 1. 低脂饮食：选择低脂，低胆固醇的食物可以减轻肝脏的负担。避免高脂肪，油腻的食物，例如炸食物，油炸食物和肥肉。取而代之的是选择烤，蒸，煮或凉拌的食物。 2. 高纤维饮食：摄入足够的膳食纤维有助于促进肠胃健康，并帮助控制体重。新鲜水果，蔬菜，全麦谷类食品和豆类是良好的纤维来源。 3. 控制蛋白摄入：限制高蛋白饮食可以减少氨的形成，从而减轻肝脏的负担。选择低蛋白但富含优质蛋白质的食物，如鸡蛋，鸡肉，鱼类和豆类。 4. 避免酗酒和温和运动：酗酒对于肝功能不全患者来说尤其有害，应完全避免酒精饮料。适量的温和运动有助于维持健康的体重和促进新陈代谢。 5. 定期监测体重：肝功能不全患者应定期监测体重变化，并与医疗专家一起制定合适的饮食和运动计划来保持适当的体重。 6. 分餐：分餐有助于减少肝脏的负担，可以选择多餐少量的方式来进食，以减轻消化系统的工作负担。 总的来说，肝功能不全患者需要采取一系列措施来保持健康的体重。保持均衡饮食，避免酗酒，适量运动以及定期监测体重是至关重要的。最重要的是，患者应该与医疗团队合作，制定个性化的饮食和运动计划，以帮助他们管理体重，改善症状，并提高生活质量。
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