赛诺菲卡拉西珠单抗(可倍力®)获NMPA批准,开启iTTP治疗新篇章
2025年11月5日,赛诺菲(Sanofi)宣布,其创新单抗药物注射用卡拉西珠单抗(商品名:可倍力®)经国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。该药物适用于联合血浆置换(TPE)及免疫抑制治疗(IST),用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP/iTTP)成人患者及12岁以上、体重≥40kg的青少年。
这一批准意味着我国在罕见病治疗领域再添重磅创新疗法,为临床医生和患者提供了新的高效、安全治疗选择。
aTTP:发病急、致死率高的超罕见疾病
极低发病率,却极高危险性
血栓性血小板减少性紫癜(TTP)是一种快速进展、可致命的微血管血栓疾病,年发病率仅为每百万人2–6例,被列入中国《第二批罕见病目录》。
其中,免疫介导型TTP(iTTP)占约95%,是最常见的临床类型。其典型表现包括:
严重血小板减少 → 出血风险显著增加
微血管病性溶血性贫血(MAHA)
神经系统症状:意识障碍、失语、头痛等
部分患者可伴随 发热及肾脏损害
iTTP发病急骤,病情凶险,如未及时干预,死亡率极高,是真正意义上的“急诊血液学危症”。
现有治疗局限明显,亟需突破

iTTP现行标准方案包括:
治疗性血浆置换(TPE)
免疫抑制治疗(IST)
虽然这两种治疗手段构成了当前“黄金标准”,但临床仍面临多个痛点:
部分患者对TPE或IST无效,死亡率仍可高达 20%
即便治疗有效,复发率仍有30%–50%
部分患者在停止TPE后数周内病情再次恶化
TPE本身也可能带来严重并发症
因此,开发一种能迅速控制疾病进展、更易耐受的新型疗法,一直是全球血液学临床的关键目标。
卡拉西珠单抗:有望改变iTTP治疗模式的创新药
作为一款针对iTTP的创新靶向药物,卡拉西珠单抗的获批为国内患者带来了新的希望。其与TPE及IST联用,可帮助更快控制病情,降低复发风险,减少血栓事件发生,为高危患者争取宝贵的黄金救治时间。
该药物的引入,也预示着中国在罕见病精准治疗领域的进一步国际接轨。
结语:为iTTP患者带来更安全、有效的治疗选择
卡拉西珠单抗可倍力®的获批,是我国罕见病药物可及性提升的重要里程碑。在面对治疗选择有限、病情危急的iTTP患者时,这款创新药有望显著改善临床结局,提升生存率。
随着更多国际前沿疗法进入中国,未来在罕见病治疗领域,患者将获得更多选择、更早干预与更优治疗效果。