迦进生物CGB1001获FDA孤儿药资格认定，填补国内DM1治疗空白
CGB1001成功入选FDA孤儿药名单
2025年10月17日，融汇Family旗下成员企业——迦进生物医药(上海)有限公司宣布，其自主研发的TfR1抗体-人DMPK siRNA偶联药物CGB1001正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药(Orphan Drug)资格认定，用于治疗1型强直性肌营养不良(DM1)。
这一里程碑式进展标志着中国在RNA药物及罕见病治疗领域迈出了重要一步。
DM1：最常见的成人型肌营养不良疾病
强直性肌营养不良(DM)是一种遗传性神经肌肉疾病，按照基因特征可分为DM1型与DM2型，其中DM1型是全球最为普遍且研究最深入的类型。患者通常表现为肢体远端肌肉无力逐渐扩展至近端、伴随肌强直现象，严重影响生活质量。
尽管DM1的致病机制已较为明确，但目前全球仍无获批的特效治疗药物。
国际竞争格局：国内首次实现突破
目前，国际生物科技公司如Avidity Biosciences与Dyne Therapeutics正在开展针对DM1的RNA疗法临床研究，均处于不同阶段。
而在中国市场，尚无企业明确布局DM1寡核苷酸药物研发。迦进生物凭借其在抗体-RNA偶联药物(ARC)领域的深厚积累，成为国内首批布局DM1创新疗法的企业之一，成功填补了国内空白。
CGB1001展现出良好的临床前研究成果
CGB1001在临床前阶段已完成了细胞水平、啮齿动物以及非人灵长类动物的研究。结果显示该药物在组织靶向性与疗效表现方面均取得积极进展，为后续临床试验奠定了坚实基础。
孤儿药认定助力CGB1001加速发展
FDA的孤儿药认定(Orphan Drug Designation，简称ODD)旨在鼓励研发用于治疗罕见病(患者人数不超过20万)的新药。
该认定不仅代表CGB1001在治疗DM1领域的潜力与创新性获得国际认可，同时也为后续研发和商业化带来多项优势，包括：
享受税收减免与研发补助;
获得新药上市后的市场独占期;
优先审评与监管指导支持。
这将极大提升CGB1001未来进入临床与商业化阶段的成功率和效率。
结语：开启中国DM1治疗新篇章
CGB1001获得FDA孤儿药资格，不仅是迦进生物的重要突破，也意味着中国ARC药物研发在国际舞台上迈出了关键一步。随着项目的持续推进，该药物有望为全球DM1患者带来新的希望。
温馨提示：医疗科普知识仅供参考，不作诊断依据；无行医资格切勿自行操作，若有不适请到医院就诊。
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呼吸衰竭如何缓解呼吸困难
回答：呼吸衰竭是指由于各种原因导致肺部不能有效地进行气体交换，从而影响机体的氧合和二氧化碳排出。呼吸困难是呼吸衰竭最常见的症状之一，严重时可能危及生命。本文将探讨呼吸衰竭的成因及其缓解呼吸困难的方法。 呼吸衰竭的成因 呼吸衰竭通常分为两种类型：1型呼吸衰竭（低氧性）和2型呼吸衰竭（高二氧化碳血症）。 1型呼吸衰竭：主要表现为氧气不足，常见的病因包括肺炎、急性呼吸窘迫综合症（ARDS）、肺水肿等。 2型呼吸衰竭：主要表现为二氧化碳潴留，可能与慢性阻塞性肺病（COPD）、哮喘严重发作或神经肌肉疾病有关。 缓解呼吸困难的方法 1. 医疗干预 氧疗：对于1型呼吸衰竭的患者，提供高浓度氧气是缓解呼吸困难的基础。医生会根据患者的氧气饱和度调整氧疗方案。 机械通气：在病情严重的情况下，可能需要使用无创或有创机械通气来帮助患者维持正常的呼吸功能，尤其是在2型呼吸衰竭中。 药物治疗：根据病因不同，医生可能会使用支气管扩张剂、激素、抗生素等药物来减轻呼吸道炎症和痉挛。 2. 生活方式调整 体位疗法：保持适当的体位可以改善呼吸功能。坐直或半坐卧位有助于减轻胸部的压力，增强肺部换气效率。 呼吸训练：通过一些呼吸训练，如腹式呼吸和唇纽呼吸，患者可以学会更有效地使用肺部，提高呼吸效率。 3. 心理支持 呼吸困难常常伴随焦虑和恐慌，因此心理支持同样重要。可以通过以下方式来降低患者的焦虑感： 放松训练：练习深呼吸、冥想和渐进性肌肉放松等技巧可以减轻焦虑感，提高心理舒适度。 教育和沟通：通过与医护人员的沟通，可以帮助患者和家属更好地理解病情，选择合适的应对策略。 4. 定期随访 对于慢性呼吸系统疾病患者，定期随访和监测是至关重要的。这可以帮助医生及时调整治疗方案，监控病情变化，避免急性加重。 结论 呼吸衰竭引起的呼吸困难不仅影响患者的生活质量，还可能危及生命。因此，及时的医疗干预、生活方式的合理调整、心理的疏导以及定期的随访都是缓解呼吸困难的重要手段。通过综合管理，可以提高患者的舒适度和生活质量，实现更好的治疗效果。如果有呼吸困难的症状，务必及时就医，以获得专业的指导和治疗。 -
中年男性如何应对男性勃起功能障碍
回答：随着年龄的增长，男性勃起功能障碍成为中年男性中常见的健康问题之一。这种问题不仅可能影响男性的性生活质量，还可能对其自尊心和心理健康造成负面影响。中年男性并不必因此感到沮丧或绝望，因为有多种方式可以帮助他们有效地应对男性勃起功能障碍。 首先，中年男性在面对勃起功能障碍时，应当勇于面对问题并主动求助医疗专家。性功能障碍可能是一些基础健康问题的早期信号，如高血压、糖尿病、心血管疾病等。因此，及早寻求专业的医疗帮助，找出问题的根源非常重要。医生可以根据病情提供个性化的治疗方案，包括药物治疗、手术、心理辅导等，以帮助中年男性恢复性功能。 其次，中年男性应该注重健康的生活方式。良好的饮食习惯、适量的运动、足够的睡眠以及避免不良习惯如吸烟和酗酒，这些健康生活方式对保持身体健康和促进性功能都有益处。特别是要控制体重，因为肥胖与勃起功能障碍之间存在一定的关联。 另外，心理因素对男性性功能同样有重要影响。中年男性在处理工作压力、家庭压力以及情绪问题时，需要学会有效地应对和释放压力。心理咨询、心理治疗、伴侣沟通等方法都可以帮助中年男性维持心理健康，并改善勃起功能。 最后，中年男性在应对勃起功能障碍时，也可以尝试一些草本或药物辅助疗法，如中药、补品等。但在尝试这些方法之前，最好咨询医生的建议，以确保安全性和有效性。 总而言之，中年男性面对男性勃起功能障碍时，不要感到孤独和绝望。及早寻求帮助、培养健康生活方式、处理心理问题、并根据医生建议选择合适的治疗方法，都将帮助中年男性有效地克服这一困扰，重拾快乐而健康的性生活。在这个过程中，理解和支持也是相当重要的，亲人和伴侣的关怀将给予中年男性更多的力量和勇气。愿每一位中年男性都能以积极的态度面对健康问题，拥有幸福而充实的生活。 -
黄褐斑能通过药膏去除吗
回答：黄褐斑，又称为肝斑或雀斑，是一种常见的皮肤问题，通常出现在面部、颈部和手背等部位。它的形成与多种因素有关，包括紫外线照射、激素变化（如妊娠或口服避孕药）、遗传因素及皮肤老化等。由于黄褐斑的出现往往影响到个人的外观，许多人希望通过各种方法来去除或减轻它们的出现，其中使用药膏是比较常见的选择之一。 药膏的类型与成分 市场上有多种药膏声称可以帮助去除黄褐斑，以下是一些常见的成分及其作用： 1. 氢醌：氢醌是一种美白成分，能够抑制黑色素的产生，对于淡化色斑有较好的效果。氢醌在某些国家受到严格限制，因为长期使用可能导致皮肤刺激或并发症。 2. 维生素C：维生素C被广泛认为是一种有效的抗氧化剂，能减轻色素沉着，增加皮肤的亮度。它通常被添加到护肤品中，帮助改善肤色和提亮皮肤。 3. 壬二酸：壬二酸具有抗菌和抗炎特性，同时能够抑制黑色素的形成，是去除黄褐斑的有效成分之一。 4. 酵素：一些药膏含有天然酵素，如木瓜酵素，能温和去除死皮细胞，促进肌肤新陈代谢，从而季节性淡化色斑。 5. 果酸：果酸（如AHA和BHA）通过化学去角质作用，能够帮助淡化色斑，改善皮肤质地。 药膏的使用注意事项 在使用药膏去除黄褐斑时，用户需要注意以下几点： 1. 避免阳光暴晒：使用这些药膏治疗黄褐斑时，应避免直接阳光照射。紫外线会促进黑色素的生成，影响治疗效果。因此，使用防晒霜是非常重要的。 2. 敏感测试：在使用新产品前，建议在手肘内侧进行敏感测试，以避免出现过敏反应。 3. 循序渐进：使用药膏时，要遵循说明书的指导，循序渐进，避免浓度过高或使用频率过于频繁而导致皮肤刺激。 4. 咨询专业医生：在尝试任何治疗方法之前，最好咨询皮肤科医生，确保选择合适的产品和治疗方案。 结论 虽然药膏在去除黄褐斑方面有一定效果，但其效果因人而异，且通常需要较长时间才能显现。而且，黄褐斑的生成往往与生活方式、饮食和遗传因素等相关，因此，单纯依靠药膏治疗可能无法彻底解决问题。综合考虑，使用药膏配合良好的护肤习惯和生活方式的调整，可能会获得更理想的效果。最重要的是，保持健康的心态和期望，合理对待皮肤问题。 -
胆囊炎会引发胃痛吗
回答：胆囊炎是一种常见的消化系统疾病，主要是胆囊的炎症，通常由胆结石或胆囊内的感染引起。它的症状多样，包括右上腹的剧烈疼痛、恶心、呕吐、发热等。很多人会问，“胆囊炎是否会引发胃痛？”这个问题值得深入探讨。 胆囊的功能与相关症状 胆囊是储存和浓缩胆汁的器官，胆汁是由肝脏分泌的，主要用于脂肪的消化和吸收。当食物，特别是脂肪进入小肠时，胆囊会收缩，将胆汁释放到肠道中，以帮助消化。当胆囊发生炎症时，或者如果胆结石堵塞胆道，会导致消化不良，进而可能引发腹部的疼痛。 胆囊炎与胃痛的关系 胆囊炎引发的疼痛通常集中在上腹部右侧，尤其是在肚脐以上和右侧肋骨下方。这种疼痛有时会放射到背部或右肩部。由于消化系统的复杂性，胆囊炎有时也会导致其他区域的不适，包括胃部。 1. 疼痛的放射性：胆囊炎引起的疼痛可能通过神经传导影响到胃部。因为胆囊和胃在解剖结构上相邻，它们之间的神经联系可能导致胆囊病变引发胃部的不适。 2. 消化不良：胆囊炎可能导致消化不良，表现为饭后胀气、饱腹感和胃痛。这些症状与胆汁分泌不足或胆汁成分不平衡有关，进而影响到胃的消化功能。 3. 共病症：胆囊炎患者往往存在其他消化系统疾病，如胃炎、胃溃疡等，这些情况本身就能引发胃痛，因此很难单独判断疼痛的来源。 如何判断疼痛来源 如果您出现胃痛并伴有其他症状，如右上腹剧烈疼痛、恶心、呕吐、发热等，建议及时就医。医生可能会通过体检、影像学检查（如超声波或CT扫描）等来确定疼痛的真正原因。 详细病史：了解疼痛的性质、持续时间及伴随症状，可以帮助医生进行诊断。 影像学检查：这些检查可以帮助识别胆囊是否存在炎症或结石，从而判断疼痛的源头。 结论 胆囊炎确实可能引发胃痛，但疼痛的具体来源需要通过专业的医疗评估来确认。如果您担心自己有胆囊炎或相关症状，建议及时寻求医生的建议和诊治。保持良好的饮食习惯，定期进行健康检查，也是预防胆囊疾病的有效措施。 -
肠癌会引起便血吗？
回答：肠癌是一种常见的恶性肿瘤，通常发生在结直肠或大肠内。该疾病在早期通常是无症状的，但随着肿瘤的生长，患者可能出现一系列症状，其中包括便血。便血常常是患者就医的一个主要原因，因为它是一种明显的症状，可能表明肠道出血的存在。 肠癌引起便血的主要原因是肿瘤生长破坏了肠道黏膜组织或导致了血管破裂。便血的表现可以是鲜红色的血液混合在大便中，也可能是大便呈现黑色、柏油样质地，这种情况可能表明出血源位于胃部或食管等上消化道位置。 便血并不一定意味着患者患有肠癌，但肠癌是引起便血的重要原因之一。其他可能引起便血的疾病包括肠道炎症、息肉、溃疡性结肠炎、肛裂等。因此，如果出现便血症状，应该及时就医进行进一步检查，以明确病因。 早期发现和治疗肠癌对提高治愈率和生存率至关重要。由于肠癌在早期通常是无症状的，一旦出现便血等异常症状，特别是对于年龄较大的人群或有肠癌家族史的个体，应尽早就医并进行必要的筛查，如结肠镜检查等。 肠癌是一种可能引起便血的恶性肿瘤，但便血并不一定意味着患有肠癌。因此，对于出现便血症状的患者来说，及时就医进行详细检查是至关重要的，以便尽早发现并治疗潜在的致病原因，帮助提高治疗效果和生存率。预防胜于治疗，定期体检和健康生活方式同样重要，有助于减少患癌风险。 -
结直肠癌手术前如何准备
回答：结直肠癌是常见的恶性肿瘤之一，手术是治疗该病的主要方法之一。手术前的准备工作非常重要，可以为手术的顺利进行和术后康复打下坚实的基础。在接受结直肠癌手术前，患者和医护人员需共同努力，积极配合，全面准备。以下是关于结直肠癌手术前的准备内容： 1. 专业评估：在手术前，患者需要接受一系列临床检查和评估，以确定手术的可行性和风险。这些可能包括血液检查、影像学检查（如CT扫描、MRI和PET-CT等）、心电图和心肺功能评估等。医生将根据评估结果制定手术方案。 2. 营养调理：良好的营养状态对手术和术后康复至关重要。在手术前，患者应遵循医生或营养师的建议，保证充足的饮食和水分摄入。有些患者可能需要补充维生素或矿物质。 3. 心理准备：手术前的紧张和焦虑是常见的。患者需要与家人、朋友或心理医生交流，减轻心理压力，保持积极乐观的心态。通过深呼吸、放松训练等方法，有助于缓解紧张情绪。 4. 术前准备：在手术前，医生会告知患者需要采取哪些步骤。这可能包括禁食时间、某些药物的停止使用、皮肤清洁、血液稀释等。患者应严格遵守医生的建议，确保术前准备工作完善。 5. 术前讨论：与整个手术团队进行充分的沟通和讨论是必要的。患者可以向医生提出任何疑问或担忧，了解手术的具体细节和可能的风险。清楚了解手术流程和注意事项有助于患者更好地配合手术。 在结直肠癌手术前，患者需要认真对待术前准备工作，与医护人员密切合作，全面配合，做好身心的充分准备。只有在规范的操作下，才能确保手术的顺利进行，提高手术成功率并减少术后并发症的发生率。希望每一位患者都能在手术前做好充分的准备，早日康复，重返健康的生活轨道。
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