阿斯利康司美替尼口服颗粒剂在美获批 用于1岁及以上NF1相关丛状神经纤维瘤儿科患者
2025年9月10日，FDA官网显示，阿斯利康的司美替尼(selumetinib)口服颗粒剂正式获批上市，适用于1岁及以上、有症状且无法手术的1型神经纤维瘤病(NF1)相关丛状神经纤维瘤(PN)儿科患者。同时，原已批准的口服胶囊剂的适用范围也从2岁及以上儿科患者扩大至1岁及以上。这一更新为低龄患者的治疗提供了更加灵活的选择。
批准基础：多项临床研究验证药物疗效与安全性
此次批准基于以下几项研究的成果支持：
相对生物利用度研究(Study 89)：该研究在健康成人中证明司美替尼口服颗粒剂与口服胶囊剂具有相似的药物暴露量。
两项I/II期研究(SPRINT和Stratum)：这两项研究在2岁及以上的NF1相关PN儿科患者中证实了口服胶囊剂的疗效和安全性。
SPRINKLE研究：该研究针对1岁及以上儿科患者，专门评估了口服颗粒剂在治疗中的表现，进一步提高了药物适用人群的下限年龄。
研究结果表明，颗粒剂与胶囊剂在药物暴露量上相似，从而支持了适用人群的外推，覆盖到更低年龄层的儿科患者。
司美替尼：全球首个MEK抑制剂，用于NF1相关PN治疗
司美替尼由辉瑞子公司Array BioPharma开发，是一款针对MEK1/2的丝裂原活化蛋白激酶抑制剂(MEK抑制剂)。2020年4月，该药首次获得FDA批准，成为全球首个用于NF1相关PN治疗的药物，同时填补了这一领域的治疗空白。
商业化历程：
2003年，阿斯利康从Array BioPharma获得司美替尼的全球权益;
2017年，与默沙东达成合作，共同开发与商业化;
全球上市布局：2020年在美国获批、2021年在欧洲获批、2023年进入中国市场。
目前，司美替尼在不同地区的适用范围有所不同，例如欧洲和中国仅限于3岁及以上的NF1相关PN患者，而此次FDA批准的适应症更新则将治疗覆盖到1岁及以上患者。
司美替尼警告及安全性评价
司美替尼处方说明已包括多项警告，例如：
心肌病、眼毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性;
肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高;
胚胎毒性以及口服胶囊剂相关的出血风险增加。
此次FDA更新标明，这些警告和注意事项通过进一步数据扩展至更多儿科患者，仍未发现新的安全性信号，但提醒临床使用时需密切监测药物相关不良事件。
颗粒剂与胶囊剂的组合 为不同年龄患者提供灵活选择
随着颗粒剂的获批，司美替尼的剂型选择更加多样化，可满足不同年龄层患者的需求。颗粒剂特别适合于年龄较小、吞咽胶囊困难的1岁至2岁儿科患者，而此后的适用年龄扩展进一步提升了该药物的覆盖范围。
未来展望：专注NF1全球患者需求
NF1是一种罕见的遗传性疾病，以丛状神经纤维瘤(PN)为主要特征，严重影响患者的生活质量。通过持续扩展适用人群和剂型选择，阿斯利康再次推进NF1领域药物治疗的创新。
司美替尼的颗粒剂形式，填补了1岁至2岁NF1相关PN患者治疗上的空白，也为更广泛年龄段患者带来了有效的治疗方案。这一进展不仅巩固了阿斯利康和默沙东在全球罕见病领域的竞争力，也为更多NF1患者带来希望。
温馨提示：医疗科普知识仅供参考，不作诊断依据；无行医资格切勿自行操作，若有不适请到医院就诊。
-
哈佛团队研发三价mRNA结核病疫苗，展现超越卡介苗的保护效果
-
诺华抗肿瘤药卡马替尼在华获批新适应症，用于晚期NSCLC治疗
-
GSK美泊利珠单抗申报新适应症：或为COPD治疗开拓新方向
-
阿尔茨海默病新发现：高分子量tau蛋白损害海马体神经元爆发式放电
-
复星医药伏维西利新适应症获批 助力乳腺癌初始内分泌治疗
-
民海生物Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗获批上市，助力预防急性传染病
-
Rybelsus（口服司美格鲁肽）获欧盟批准更新标签，新增心血管获益信息
-
多囊卵巢综合征（PCOS）：代谢紊乱的新视角与治疗机遇
-
恒瑞医药瑞康曲妥珠单抗拟纳入优先审评：HER2阳性乳腺癌治疗迎来新希望
-
歌礼制药ASC30展现超长效潜力 每季度一次治疗肥胖取得进展
点击查看更多>
-
哈佛团队研发三价mRNA结核病疫苗，展现超越卡介苗的保护效果
-
诺华抗肿瘤药卡马替尼在华获批新适应症，用于晚期NSCLC治疗
-
阿斯利康司美替尼口服颗粒剂在美获批 用于1岁及以上NF1相关丛状神经纤维瘤儿科患者
-
GSK美泊利珠单抗申报新适应症：或为COPD治疗开拓新方向
-
阿尔茨海默病新发现：高分子量tau蛋白损害海马体神经元爆发式放电
点击查看更多>
-
辐射损伤的抗辐射药物有哪些？
回答：随着现代社会科技的发展，我们生活在一个越来越依赖辐射技术的时代。辐射对人体的损伤是无法忽视的问题，尤其对那些从事核能、医学影像等行业的人员，或者遭受核辐射事故影响的人群尤为重要。 辐射损伤是指人体暴露在辐射源下，各种辐射对组织、细胞造成的伤害。在面对辐射事故或辐射医学操作时，我们需要有一些药物来减轻辐射对身体的危害，这就是抗辐射药物的作用。抗辐射药物可以帮助减缓辐射对细胞的破坏，促进损伤部位组织的修复。 在抗辐射药物中，有一些药物被广泛研究和应用，以下是一些常见的抗辐射药物： 1. 放射性碘剂（KI）：放射性碘剂是一种可以保护甲状腺免受放射性碘的侵害的药物。在核辐射事故或者核医学操作前后，服用适量的放射性碘剂可以帮助减少甲状腺吸收放射性碘的量，减轻对甲状腺的损害。 2. 抗氧化剂：抗氧化剂可以帮助清除自由基，减少辐射对细胞的氧化损伤。常见的抗氧化剂包括维生素C、维生素E、硒等，通过补充这些抗氧化剂可以帮助维持细胞的稳定。 3. 放射性镇痛剂：放射性镇痛剂可以帮助缓解辐射造成的疼痛和不适感。这类药物包括一些镇痛药和抗炎药，可以在医师指导下合理应用。 4. 生长因子：生长因子可以帮助促进受损组织的再生和修复，加速身体的康复过程。在一些严重的辐射损伤情况下，生长因子的应用可以显著改善患者的病情。 总的来说，抗辐射药物在辐射应急处理和辐射医学领域发挥着重要作用。在使用抗辐射药物时，一定要遵医嘱使用，不可擅自服用。同时，辐射损伤的防护工作应该始终放在首位，避免暴露在辐射源下才是最重要的。希望在未来的科技发展中，可以有更多更有效的抗辐射药物问世，为防范和治疗辐射损伤提供更多的选择和希望。 -
糖尿病的口服药物有哪些
回答：糖尿病是一种由胰岛素分泌不足或细胞对胰岛素反应不足所引起的慢性疾病，是全球范围内的常见疾病之一。除了胰岛素注射外，口服药物也被广泛应用于管理不同类型的糖尿病。在治疗糖尿病的过程中，口服药物可以帮助患者控制血糖水平，减轻症状，降低并发症的风险。以下是一些常见用于治疗糖尿病的口服药物： 1. 胰岛素增敏剂：包括二甲双胍（Metformin）和噻唑烷二酮类药物（Thiazolidinediones）。二甲双胍是一种常用的口服胰岛素增敏剂，有助于降低血糖水平，提高细胞对胰岛素的敏感度。噻唑烷二酮类药物通过调节体内脂肪细胞的功能，帮助提高胰岛素的作用效果。 2. 糖脂抑制剂：如阿卡波糖（Acarbose）和米格列鲁（Miglitol）。这类药物有助于减慢肠道对碳水化合物的吸收，从而降低餐后血糖峰值，帮助控制血糖水平。 3. 胰岛素分泌促进剂：如格列美脲（Gliclazide）和格列本脲（Glibenclamide）。这类药物能刺激胰岛素的分泌，有助于降低空腹和餐后血糖水平。 4. GLP-1受体激动剂：如利拉鲁肽（Liraglutide）和艾塞那肽（Exenatide）。这类药物能模拟胰高血糖素样肽-1（GLP-1），促进胰岛素的分泌，抑制胰高血糖素的分泌，降低血糖水平。 5. SGLT-2抑制剂：如达格列净（Dapagliflozin）和帕格列净（Empagliflozin）。这类药物能通过抑制肾脏中的钠葡萄糖共转运蛋白-2（SGLT-2），促使机体通过尿液排出多余的葡萄糖，从而降低血糖浓度。 总的来说，口服药物在糖尿病管理中起着至关重要的作用。治疗方案应该根据患者的特定状况和医生的建议进行个性化调整。患者在服用口服药物时应密切关注药物的剂量和副作用，并定期监测血糖水平，以确保糖尿病得到有效控制，减少并发症的风险。如果有任何不适或疑虑，应及时向医生寻求帮助和建议。希望通过合理使用口服药物，糖尿病患者能够保持良好的健康状况和生活质量。 -
皮肤鳞状细胞癌患者如何缓解焦虑情绪
回答：随着现代生活节奏的加快和环境污染的加剧，皮肤癌等恶性肿瘤疾病的发病率逐渐上升。其中，皮肤鳞状细胞癌作为一种较为常见的皮肤恶性肿瘤，在患者及其家人中引发了极大的焦虑和恐惧。如何缓解皮肤鳞状细胞癌患者的焦虑情绪，帮助其更好地面对疾病，成为了当前亟待解决的重要问题。 首先，对于患者而言，重要的是要正确认识疾病，了解疾病的性质、症状以及治疗方案，以免因对疾病的恐惧而导致焦虑情绪的加重。患者可以积极与医生沟通，获取权威的医学信息，理性面对疾病，树立信心战胜疾病的决心。 其次，患者在治疗过程中能够寻找适当的心理支持和情绪释放的方式也是至关重要的。可以倾诉心声，与亲人朋友分享内心感受，或者寻求专业心理咨询师的帮助，通过倾诉和宣泄情绪来减轻焦虑和压力，保持心情愉悦和乐观态度。 同时，保持积极的生活态度和健康的生活习惯也有助于缓解焦虑情绪。患者可以通过参加适当的运动锻炼、定期作息、保持良好的饮食习惯等方式来提升身体免疫力和心理承受能力，从而更好地抵抗疾病带来的负面情绪影响。 最后，家人和社会的支持对于患者的康复也至关重要。家人可以给予患者情感上的支持和鼓励，帮助其建立信心，共同面对病魔；社会也应该为患者提供更多的关爱和理解，减少对他们的歧视和误解，营造一个积极向上的社会氛围。 在面对皮肤鳞状细胞癌等恶性肿瘤疾病时，缓解焦虑情绪是重中之重。通过正确的认知、适当的心理支持、积极的生活态度以及周围环境的支持，皮肤鳞状细胞癌患者可以更从容、更坚强地面对疾病，走出心灵的阴霾，迎接未来的希望和阳光。愿每一位患者都能勇敢面对，战胜疾病，重获健康与幸福。 -
骨折如何进行影像学检查
回答：骨折是一种常见的骨骼损伤，通常需要通过影像学检查来确认诊断、评估骨折的类型与程度，以及指导后续的治疗方案。影像学检查在骨折诊断中的重要性不言而喻，常用的影像学检查方法包括X射线、CT扫描及MRI等。本文将介绍这些影像学检查的具体方法和应用。 1. X射线检查 1.1 概述 X射线检查是诊断骨折的首选方法。其具有方便、快速、经济的优势，可以有效显示骨折的存在及部位。 1.2 检查流程 患者准备：患者应在检查前去除影响成像的金属物品（如手表、首饰等），并告知医生是否怀孕。 位置摆放：根据骨折部位，患者需采取相应的姿势，便于获取最佳影像。 照射：技术人员会在适当的距离和角度进行X射线照射，通常需要多角度拍摄以获得全面的视图。 1.3 结果解读 X射线图像可以显示骨折的线条、位置、类型（如横断、斜行、粉碎性等）以及是否伴随有骨移位或关节损伤。医生会结合临床症状进行综合评估。 2. CT扫描 2.1 概述 对于复杂骨折或在X射线中不易识别的骨折，CT扫描可提供更清晰、更详细的图像，特别适用于脊柱、盆骨及关节区域的骨折评估。 2.2 检查流程 设备与准备：患者需躺在CT扫描仪的台面上，保持静止。 扫描过程：CT扫描需根据具体部位调整扫描参数，通常整个过程在数分钟内完成。 对比剂使用：在某些情况下，医生可能会使用对比剂以增强成像效果。 2.3 结果解读 CT图像能提供切面的详细信息，帮助医生评估骨折的复杂程度及周围组织的损伤情况。对于手术方案的制定也提供了重要依据。 3. MRI检查 3.1 概述 MRI在评估软组织损伤和微小骨折方面具有优势，适用于怀疑存在骨髓水肿或软组织损伤的病例，如应力性骨折。 3.2 检查流程 患者准备：患者需去除体内外的金属物品，并告知是否存在金属植入物。 检查过程：患者需在MRI设备内静卧，检查时间一般为20-40分钟。 3.3 结果解读 MRI能够清晰显示骨髓水肿、软组织损伤及骨折周围的情况，适合对骨折后的恢复及并发症进行长时间跟踪。 结论 影像学检查是骨折诊断和治疗中的重要环节。不同的影像学技术各有其优势和适用场景，医生会根据患者的具体情况选择合适的检查方法。随着影像学技术的发展，骨折的诊断效率与准确性不断提高，为患者提供了更好的治疗预后。了解各种影像学检查方法及其在骨折诊断中的作用，对于患者和医疗工作者都是十分重要的。 -
血疸与肝炎有什么关系
回答：血疸（hemolysis）是指红血球破坏加速，导致胆红素生成增多的一种病理状态。肝炎是一种肝脏的炎症性疾病，可以由病毒、细菌、药物或自身免疫等多种因素引起。这两者之间的关系主要体现在肝脏代谢胆红素的能力受到影响，从而影响血液中的胆红素水平。 血疸的形成 血疸的形成主要有两个途径： 1. 溶血性血疸：这类血疸是由于红血球在体内的破坏速度超过了其生成速度。常见的原因包括自身免疫性溶血性贫血、遗传性疾病（如脆性红细胞贫血）、某些感染以及毒素（如蛇毒、重金属中毒）等。当红血球大量破坏时，释放出的胆红素会导致血液中胆红素浓度升高，结果引发皮肤和眼睛的黄疸现象。 2. 肝脏处理能力减弱：正常情况下，肝脏负责处理和代谢胆红素，并将其转化为水溶性形式，随后通过胆汁排出体外。但在肝炎等肝脏疾病中，肝细胞受损，导致其处理胆红素的能力下降，进而导致胆红素在血液中的积累。 肝炎对血疸的影响 肝炎时，肝细胞的损伤和炎症反应可以直接影响胆红素的代谢，导致以下几种情况： 1. 直接胆红素升高：肝炎可引起肝细胞损伤，减弱肝细胞对胆红素的摄取和代谢能力，导致直接胆红素（结合胆红素）升高。这种情况在病毒性肝炎和急性肝衰竭中尤为常见。 2. 间接胆红素升高：在某些情况下（如溶血性贫血合并肝炎），肝炎尚可能并发间接胆红素（未结合胆红素）的升高，因为红细胞的溶解及其产物超过了肝脏的处理能力。 3. 混合型黄疸：在肝炎患者中，由于不同因素共同作用，可能出现直接和间接胆红素均升高的情况，形成混合型黄疸。 诊断与治疗 在临床上，血疸与肝炎的鉴别诊断至关重要，医生通常会进行详细的病史询问、实验室检查和影像学检查，以确定胆红素升高的具体原因。 实验室检查：包括肝功能测试、血常规、外周血涂片、胆红素水平测定等，能够帮助判断血疸的类型及其与肝脏功能的关系。 影像学检查：如超声波、CT或MRI等检查有助于评估肝脏的结构和功能状态。 治疗方面，针对不同类型的肝炎和血疸，治疗方案各异。对于病毒性肝炎，可能需要抗病毒药物；而对于溶血性贫血，则需针对原发病进行处理。 结论 血疸和肝炎之间存在着密切的关系，理解这一关系有助于临床上更好地诊断和治疗相关疾病。通过合理的检查手段及治疗方案，能够有效控制病情，改善患者的生活质量。 -
获得性免疫缺陷综合征患者如何增强免疫力
回答：获得性免疫缺陷综合征（AIDS）是一种病毒感染引起的严重免疫系统损害疾病，会削弱患者的免疫系统功能，增加感染和疾病的风险。对于AIDS患者，强化免疫系统是至关重要的。虽然目前尚无治愈AIDS的方法，但通过一些健康的生活方式和饮食习惯，可以帮助提高患者的免疫力，减少并发症的发生。以下是一些帮助AIDS患者增强免疫力的建议： 1. 健康饮食：拥有均衡营养的饮食对于免疫系统至关重要。建议增加新鲜水果、蔬菜、全谷类、健康蛋白质和健康脂肪的摄入，避免过多的加工食品和糖分。 2. 保持水分摄入：充足的水分摄入可以帮助维持身体的水平衡，促进细胞功能，帮助清除毒素。 3. 规律锻炼：适度的锻炼可以增强免疫系统功能，提高机体抵抗力。建议选择适合自己的锻炼方式，如散步、瑜伽、游泳等。 4. 良好作息：保持充足的睡眠时间，保证睡眠质量，有助于身体恢复和免疫系统的正常运作。 5. 减少压力：长期的压力会削弱免疫系统功能。学会有效地应对压力，如通过冥想、呼吸练习、艺术创作等方式减轻压力。 6. 遵循医嘱：定期就诊，按照医生的建议进行治疗和监测，维持良好的合作关系，这对于管理AIDS和减少并发症非常重要。 7. 避免不良习惯：戒烟戒酒，避免滥用药物，这些不良习惯会损害免疫系统功能。 虽然AIDS患者的免疫系统可能受到严重影响，但通过采取健康的生活方式和饮食习惯，可以帮助提高免疫力，减少感染和并发症的风险。重要的是要与医疗保健团队密切合作，制定个性化的养生计划，并严格遵循医嘱，从而有效地管理AIDS，提高生活质量。让我们共同努力，为AIDS患者的健康和幸福奉献一份力量。
点击查看更多>